药融资 | 完成8220万美元D轮融资，推进双AAV基因疗法进入临床试验
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2020年11月11日/医麦客新闻 eMedClub News/--总部位于波士顿的Decibel Therapeutics成立于2015年，旨在解决各类听力损失问题。该公司近日（2020年11月9日）宣布完成D轮融资，筹集了8220万美元，以推动其牵头项目进入临床。其中包括针对先天性耳聋儿童的AAV基因疗法DB-OTO；以及用于保护化疗癌症患者听力的早期项目DB-020。
此外，Decibel Therapeutics也在前几日（2020年11月2日）宣布与佛罗里达大学（UF）和加利福尼亚大学（UCSF）达成独家许可协议，获得与UF和UCSF共同拥有的腺相关病毒（AAV）介导的基因治疗技术在知识产权方面的专有许可。
听力损伤是最常见的感觉障碍之一，也是当今医学界面临的最大挑战之一，影响着世界6.8%的人口（约5亿人）。目前听力损伤患者大多使用助听器、振动声桥及人工耳蜗等物理方法恢复听力，缺少根本性的治疗途径，至今还没有FDA批准的治疗方法，是一个严重未满足需求的领域。
“Decibel采用了非常广泛的方法来探索不同形式听力损失的治疗机会。”Decibel首席执行官Laurence Reid博士表示。Decibel的治疗领域覆盖儿童的先天性耳聋或早期的耳聋，以及随着年龄增长或声音过大而引起的听力下降。
据悉，D轮融资由OrbiMed牵头，BlackRock Health Sciences、Casdin Capital、Janus Henderson、Samsara BioCapital和Surveyor Capital进行了新的投资。Decibel现有的投资者也参与了此次融资，包括Foresite Capital、GV、S-Cubed Capital、Sobrato Capital、SR One和Third Rock Ventures。
本轮融得资金将部分用于支持Decibel治疗计划所需的临床和临床前研究的推进：
➤ DB-OTO
DB-OTO是一种双AAV载体基因治疗药物，通过耳蜗内注射进行给药，用于恢复因otoferlin基因缺陷而导致先天性耳聋的儿童的听力。该项目与Regeneron Pharmaceuticals合作开发，使用专有的细胞选择性启动子来精确控制耳蜗毛细胞中的基因表达。目前DB-OTO正在进行临床前研究，预计将于2022年开始临床试验。
➤ DB-020
DB-020是Decibel的研究阶段候选药物，用于预防基于顺铂的化疗相关的耳毒性，同时也是该公司进展最快的一款药物。DB-020在正常健康志愿者中进行的1a期临床试验已于2019年年中完成，目前正在癌症患者中进行1B期研究，预计将在2021年获得初步的人体疗效数据。
基因疗法恢复听力损失的策略
Laurence Reid博士表示：“我们开发的方法旨在通过基因置换以及基因疗法来驱动可能导致内耳前庭或耳蜗中毛细胞再生的特定细胞途径来恢复听力损失。”
▲ 开拓内耳的新型疗法（图片来源：Decibel Therapeutics官网）
DB-OTO靶向先天性听力损失患者的内毛细胞（IHC），利用双AAV载体技术搭载otoferlin（OTOF）功能基因，使得IHC能够表达otoferlin蛋白。otoferlin是存在于耳蜗内毛细胞中的一种蛋白质，它通过调节神经递质的释放，对内耳和听觉神经之间的通讯起重要作用。OTOF基因突变会导致严重的听力损失。双AAV载体方法则将otoferlin cDNA分段包装到两个单独的AAV载体中，从而解决otoferlin基因的大小对于AAV载体的包装能力来说太大的问题。
“目前，用于恢复先天性听力损失患者听力的治疗方法还存在大量而未满足的需求。我们相信AAV介导的基因疗法是治疗耳聋非常适合的方法，可能会对耳聋患者产生重大影响。”Laurence Reid博士说。
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关于Decibel Therapeutics
Decibel Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发可恢复内耳功能性毛细胞以治疗听力和平衡障碍的疗法。借助行业领先的单细胞基因组学功能和专有的基因治疗技术，Decibel建立了世界上第一个旨在恢复听力和平衡功能的研究、发现和药物开发综合性平台。Decibel的管线包括用于治疗单基因遗传性耳聋的先导基因治疗项目（DB-OTO）和耳毒性预防项目，旨在实现我们对世界的愿景，希望所有人都能够拥有健康听力和平衡。
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