科济生物BCMA CAR-T疗法正式纳入突破性治疗品种，ASH年会最新数据展现治疗R/R MM患者的巨大潜力丨医麦猛爆料

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2020年12月8日/医麦客新闻 eMedClub News/--11月30日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官方网站公示，科济生物CT053全人抗BCMA自体CAR-T细胞注射液拟纳入突破性治疗品种，拟定适应症为复发难治多发性骨髓瘤（R/R MM），公示日期为11月30日-12月7日。今日，CT053已通过公示期，正式纳入突破性治疗药物品种。

CT053是由科济生物自主研发的一款针对B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T细胞疗法，BCMA是一种在血液中恶性和正常浆细胞表面均表达的蛋白质。CT053构建体利用全人抗BCMA单链抗体域，推测可以降低免疫原性并提高安全性。CT053 被认为可以识别、结合和清除表达BCMA的多发性骨髓瘤细胞。

2020年7月8日，国家药监局发布《突破性治疗药物审评工作程序（试行）》文件。药物临床试验期间，用于防治严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病，且尚无有效防治手段或者与现有治疗手段相比有足够证据表明具有明显临床优势的创新药或者改良型新药等，申请人可以申请适用突破性治疗药物程序。 对纳入突破性治疗药物程序的药物，在药品审评审批过程中会有更多与药监机构沟通交流的机会，从而加速药品的上市进程。

值得一提的是，CT053是中国首个获得美国食品和药物管理局（FDA）的再生医学先进疗法（RMAT）的细胞治疗候选药物，并被欧洲药品管理局纳入优先药物（PRIME）计划。因此，CT053已成为中国首个集CDE突破性疗法、RMAT及PRIME资格于一身的细胞治疗候选药物。

ASH最新数据，治疗R/R MM极具潜力

多发性骨髓瘤（MM）是一种克隆性浆细胞异常增殖的恶性疾病，也是仅次于非霍奇金淋巴瘤的第二大常见的血液系统恶性肿瘤。在这种疾病中，骨髓中克隆性浆细胞恶化且异常增生，恶性浆细胞可以取代体内正常的血细胞，导致贫血和无法控制的出血。它还会导致骨密度和强度问题，并通过降低身体的免疫反应导致感染风险增加。

近年来，尽管在化疗、蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂沙利度胺衍生物方面取得了很大的进展，但几乎所有患者最终仍会复发，因此，对新的治疗方案存在着迫切需求。随着对MM的疾病生物学和治疗靶点的深入研究，一些靶向治疗手段表现出不错的治疗效果。目前，针对MM的免疫靶向治疗已经囊括单克隆抗体、抗体偶联药物（ADC）、双特异性抗体、CAR-T疗法、肿瘤疫苗等。

B细胞成熟抗原（BCMA）是一种跨膜糖蛋白，它属于肿瘤坏死因子（TNF）受体超家族，又被称为TNFRSF17或CD269，是成熟B细胞表面的重要标志物之一，其与BAFF-R和TACI联合作用，共同影响B细胞的增殖和存活。这一蛋白的重要特点是它在所有MM细胞上高度表达，且不在其它正常组织中表达（除了浆细胞），在近几年的ASH、ASCO等学术年会上连续成为行业瞩目的焦点。

在全球血液肿瘤细胞疗法的主要研发靶点中，从单个明确靶点的数量上看，BCMA在CD19后位居次席，并成为众多公司和研究机构开发MM和其他血液系统恶性肿瘤免疫治疗策略的热门靶点，目前多数开发集中在治疗MM。

近日（2020年12月5日至8日），第62届美国血液学学会（ASH）年会于线上举行，科济生物在会上发布了CT053正在进行的全球临床研究的最新安全性和有效性结果，包括2篇口头报告和1篇壁报交流。三项研究共涵盖58名R/R MM患者，结果显示出良好的耐受性、并且在经历了多线治疗失败的患者中观察到了显著和持久的缓解，有望成为治疗R/R MM患者的突破性产品。

实体/血液瘤全面布局

科济生物医药（上海）有限公司，是一家致力于开发创新型CAR-T细胞等肿瘤免疫治疗药物，以为肿瘤患者提供治疗甚至治愈手段为使命的生物医药企业。公司已开发多个CAR-T细胞候选药物，涵盖血液肿瘤和实体瘤，其中进入临床阶段的4款CAR-T疗法分别靶向CD19 、BCMA、GPC3和Claudin 18.2。

▲研发管线（图片来源：科济生物官网）

Claudin 18.2 CAR-T（CT041）和BCMA CAR-T（CT053）都分别在中美进行了临床试验的申报。截止到2019年7月，CT053已在中国、美国、加拿大三个国家获批临床许可，目前正在中国、美国、加拿大等国家和地区开展临床试验。CT041在今年5月获得美国FDA批准其新药临床试验（IND）申请，这是国际上首个针对Claudin 18.2靶点的CAR-T细胞候选药品临床试验许可，10月5日，该疗法还获得FDA授予“孤儿药”资格称号，用于治疗胃腺癌和食管胃结合部腺癌。

不久前（11月2日），科济生物还宣布完成了1.86亿美元（含3000万美元全额保证金的认股权）的C轮融资，这将极大地推进其包括欧洲在内的国际化布局，尽早实现产品上市。我们也期待这些极具潜力的候选产品能尽快造福全球肿瘤患者。

参考资料：

1.CDE官网

2.科济生物官网

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