我国基因编辑技术步入临床发展阶段，未来已来丨医麦新观察

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2021年3月14日/医麦客新闻 eMedClub News/--基因编辑技术是一种通过使用靶序列特异性工程核酸酶来操纵真核基因组的新兴治疗手段，包括模型细胞系的开发、疾病机理的发现、疾病靶标的确定、转基因动植物的开发和转录调节。由于基因编辑技术在促进基因组中序列的正确校正方面所具有的特殊优势，基于基因编辑的疗法正被积极地开发为治疗多种疾病的下一代治疗方法。

2020年10 月 7 日，瑞典皇家科学院宣布，将诺贝尔化学奖授予法国Emmanuelle Charpentier和美国Jennifer A. Doudna以表彰她们开发出一种基因组编辑的方法——CRISPR/Cas9，再次将基因编辑推入大众视野。

我国基因编辑技术的发展

我国是最早启动CRISPR临床的地区之一，2016年，四川大学华西医院肿瘤学家卢铀教授研究小组率先开展CRISPR/Cas9技术的临床研究（NCT02793856），他们利用该技术敲除了来自肺癌患者T细胞的PD-1，然后再回输到患者体内。该研究在2016年10月28日完成了世界首例CRISPR基因编辑细胞的人体注射，卢铀教授也成为CRISPR基因编辑人体实验的第一人。

中国科学家邓宏魁团队作为20世纪90年代发现CCR5在HIV中重要性的团队之一，表示希望能模仿“柏林病人”。2019年9月12日，北京大学邓宏魁研究组、解放军总医院第五医学中心陈虎研究组、首都医科大学附属北京佑安医院吴昊研究组合作在NEJM(新英格兰医学杂志)上发表了一项研究性论文，该研究利用CRISPR/Cas9基因编辑技术编辑成体造血干细胞的CCR5基因，实现了经基因编辑后的成体造血干细胞在人体内长期稳定的造血系统重建，然后对一个患艾滋病和急性淋巴细胞白血病的27岁男性进行治疗。

治疗后病人的急性淋巴白血病达到形态上的完全缓解，病人的T细胞呈现一定程度上对HIV病毒的抵抗能力，且未发现脱靶效应和副作用。这项基因编辑是在成体造血干细胞上进行的，因此并不会对其他组织器官及生殖系统产生影响。该工作初步证明了基因编辑的成体造血干细胞移植的可行性和在人体内的可行性和安全性。

今年1月，上海交通大学系统生物医学研究院的蔡宇伽团队在《自然-生物医学工程》（Nature Biomedical Engineering）杂志上发表了一篇题为：Lentiviral delivery of co-packaged Cas9 mRNA and a Vegfa-targeting guide RNA prevents wet age-related macular degeneration in mice的研究论文，发明了一种介于病毒载体与非病毒载体之间的类病毒体（virus-like particle, VLP）递送技术。VLP可以递送CRISPR/Cas9 mRNA，实现安全和高效的体内基因编辑。该技术是我国首个完全自主开发的原创型基因治疗载体，体现了我国在基因治疗领域的科技进步。

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我国基因编辑疗法临床获得成功

2020年7月21日，来自上海邦耀生物科技有限公司和华东师范大学的吴宇轩博士在医麦客举办的2020 BPIT 生物创新药技术大会上，首次对外公布了与中南大学湘雅医院合作开展的“经γ珠蛋白重激活的自体造血干细胞移植治疗重型β地中海贫血安全性及有效性的临床研究”的临床试验取得初步成效，这是亚洲首次通过基因编辑技术治疗地中海贫血，也是全世界首次通过CRISPR基因编辑技术治疗β0/β0型重度地贫的成功案例。

2021年1月18日，博雅辑因宣布中国国家药品监督管理局药品审评中心已经批准其针对输血依赖型β地中海贫血的CRISPR/Cas9基因编辑疗法产品ET-01的临床试验申请，这也是国内首个获国家药监局批准开展临床试验的基因编辑疗法产品和造血干细胞产品。此前，博雅辑因于2020年10月27日宣布药监局正式受理其针对ET-01的临床试验申请。ET-01作为国内没有先例的创新型疗法，在法规规定的60个工作日内，一次性通过。

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