意大利药品管理局批准了诺华SMA基因疗法，将免费提供给该国SMA患儿使用丨医麦猛爆料
2021年3月13日/医麦客新闻 eMedClub News/--近日，意大利药品管理局AIFA批准了诺华脊髓性肌萎缩症（SMA）基因疗法Zolgensma。新闻稿显示，Zolgensma将免费提供给该国卫生系统中所有体重在13.5kg以下的SMA患儿。
截止目前，Zolgensma已经在多个国家获得批准，根据诺华2020财报，诺华预计2021年上半年，Zolgensma可能会在瑞士、澳大利亚、阿根廷、韩国多个国家/地区获批上市。
值得一提的是，前不久，英国国家医疗服务体系（NHS）将基因疗法Zolgensma纳入报销范畴，NHS是一个为英国民众免费提供医疗卫生服务的机构。
“只需一次性剂量，我们就观察到Zolgensma提供生存期的延长，快速的运动功能改善和里程碑式的成就，”AveXis总裁David Lennon说。“在AAN展示的这些强有力数据代表了越来越多的证据支持使用Zolgensma作为治疗各种SMA患者的潜在基础疗法。”
世上最贵的药品和希望
脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，由于表达运动神经元存活蛋白(SMN)的SMN-1双等位基因缺失或突导致的，该突变阻断了SMN的产生，而SMN蛋白是大脑向肌肉传递运动信号所必需的蛋白。SMA通常是致命的，大约每10,000个新生婴儿中就有一个被诊断为SMA。
在基因治疗获批之前，患儿没有太多治疗选择，直到2019年，Zolgensma正式获得美国FDA的批准，用于治疗2岁以下脊髓性肌萎缩症(SMA)患儿，从而患儿得到了新的治疗希望。据诺华2020财报，Zolgensma治疗了超过800名患者。
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时间已经步入2021年，基因治疗给世界带来越来越多的希望，随着越来越多的基因治疗受益患者的出现，社会各界对基因治疗的呼声也越来越高，无数的家庭都在等待救命的药物。
但是在2020年，基因与细胞治疗领域的一系列挫折，让既定的几款产品上市计划收到阻碍。例如，百时美施贵宝(BMS)的两款CAR-T细胞产品由于各种原因（CMC、疫情）受到一定的推延；由于病毒载体问题，蓝鸟的镰刀型贫血基因治疗的上市计划大幅度推迟。
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同时令人注意的是，前段时间，蓝鸟的基因疗法LentiGlobin在试验过程中出现了AML的疑似意外严重不良反应（SUSAR），暂停了临床研究，当时被认为引起患者癌症的原因是基因治疗中所采用的病毒载体。尽管随后，蓝鸟的报告分析中，表明其慢病毒载体BB305不太可能是急性髓细胞白血病（ AML）的病因。
从以上这些案例都可以看出，目前基因治疗还存在不少挑战，无论是CMC，还是其中的病毒载体，都非常关键。在即将举行的2021 BPIT大会上，基因治疗分论坛将直面基因治疗的痛点问题，邀请业内著名专家进行讨论和分析，共同探讨未来国内基因治疗的发展方向，预见生物制药的黄金十年。
参考资料：
1.https://www.vodjk.com/news/210310/1672374.shtml
2.http://industry.caijing.com.cn/20210310/4744724.shtml
3.https://www.ansa.it/english/news/science_tecnology/2021/03/10/aifa-oks-1st-gene-therapy-agst-sma_02f40929-bf18-4288-9ea9-3ee2a500abd4.html