宾大团队发文：CAR-T迄今最长期的随访数据公布，治疗非霍奇金淋巴瘤取得又一好成绩丨医麦猛爆料
2021年2月20日/医麦客新闻 eMedClub News/--近日，宾夕法尼亚大学艾布拉姆森癌症中心（Abramson Cancer Center）的研究人员在新英格兰医学杂志（NEJM）上报告了嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法治疗非霍奇金淋巴瘤（NHL）的5年疗效随访数据。
▲ 图片来源：NEJM
数据表明，在宾夕法尼亚大学医学院发起的单中心临床试验中，许多非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者在接受CAR-T细胞疗法Kymriah后5年仍持续缓解。该发现代表了FDA批准的CAR-T细胞疗法，用于复发性或难治性大B细胞淋巴瘤（DLBCL），迄今为止随访最久的数据。
DLBCL约占全球NHL的30％，是最常见的NHL形式。在美国，每年估计有27,000名新确诊的DLBCL患者，其中约有6,500名在二线或以上治疗后复发或难治。滤泡性淋巴瘤则占NHL的22%，是NHL第二常见的形式。
数据显示，在第5年时，在24例标准治疗后复发的弥散性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者中，46％的患者达到完全缓解，31％的患者达到无进展生存。在14例复发或难治的滤泡性淋巴瘤患者中，71％的患者达到完全缓解，43％的患者达到无进展生存。研究中没有出现非预期的安全性问题。
这项研究的第一作者、宾夕法尼亚大学宾夕法尼亚佩雷尔曼医学院助理教授Elise A. Chong博士表示：“我们发现，大多数缓解期本为一年的患者，在注入CAR-T细胞后仍可保持5年缓解。这确实令人兴奋，证明了这种方法的持久性。该疗法为化疗无效的患者提供了可使他们获得长期缓解的另一种选择。”
该小组还研究了CAR-T细胞疗法的长期持久性，发现在第1年后达到并保持缓解的患者中，50％在5年后没有可检测到的CAR19转基因水平。输注后1年内淋巴瘤复发的18例患者中，仅有1例（6%）转基因缺失。结果表明，CAR-T细胞的缺失可能不是对该疗法产生抗药性的一般机制。
Stephen J. Schuster教授是这项研究的共同作者之一。该研究是基于Schuster等人于2017年在NEJM发表的同一临床试验的后续研究，2017年的研究中报告了28个月时患者的疗效数据。
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此外，NEJM还发表了一项由诺华公司发起、部分由宾夕法尼亚佩雷尔曼医学院领导的全球范围CAR-T细胞治疗淋巴瘤的试验结果。基于该结果，FDA在2018年批准诺华的Kymriah（tisagenlecleucel，原名为CTL019）用于二线或以上系统治疗失败的复发或难治性大B细胞淋巴瘤，包括DLBCL、高级别B细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤引起的DLBCL。
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CAR-T细胞疗法的“奇迹”事迹
Emily Whitehead作为全球首例接受CAR-T细胞（Kymriah）治疗的儿童，现已实现了“8年无癌生存”。Emily曾患有急性淋巴细胞白血病（ALL），命悬一线，在2012年接受了CAR-T治疗；至2020年5月10日，Emily Whitehead基金会表示，Emily至今仍无癌生存。
▲ 图片来源：8年无癌生存（图片来源：emily whitehead foundation）
CAR-T细胞疗法为那些本来没有其他希望治愈的孩子提供了活下去的可能，并为深陷疾病折磨的家庭带来了新的希望。据2020年10月报道，美国纽约州的Chasity，接受CAR-T治疗最年幼的患者之一，迎来了她的2岁生日。Chasity在7月龄时成功完成了CAR-T（Kymriah）晚期癌症治疗，在治疗后没有显示出癌症迹象。
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结语
在短短的几十年里，CAR-T细胞疗法从理论变成了治疗难治而致命的癌症的可实际操作的方案，彰显了这一新药领域的持续动力。不过CAR-T并不完美，仍存在细胞因子风暴、神经毒性等副作用；且昂贵的价格也是该疗法的一大痛点。但我们相信，随着这类产品进一步的开发和优化，在未来也将看到更多的创新与突破，取得更多的好成绩，改善恶性癌症的患者的生活质量。
参考资料：
1.https://emilywhiteheadfoundation.org/our-journey/
2.https://medicalxpress.com/news/2021-02-car-therapy-long-lasting-remissions-non-hodgkin.html
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