创新技术持续提升！转座子系统助力“现货”CAR-NK细胞开发丨医麦新观察
2021年6月27日/医麦客新闻 eMedClub News/--近日（2021年6月24日），Catamaran Bio与Bio-Techne Corporation（NASDAQ: TECH）宣布扩大合作范围，利用Bio-Techne Corporation的细胞工程和细胞处理技术进一步开发Catamaran Bio公司CAR-NK细胞治疗产品。
Catamaran与Bio-Techne的初步合作始于2020年，重点是优化TcBuster转座子系统在CAR-NK细胞工程中的应用。TcBuster转座子系统是一种非病毒细胞工程技术，可实现多基因编辑和大基因有效载荷的高效传递。TcBuster转座子系统最初由Catamaran的科学联合创始人、明尼苏达大学教授Branden Moriarity博士开发，该技术于2019年被Bio-Techne收购。
此次合作范围的扩大，Bio-Techne将贡献创新的细胞扩增技术，两家公司将贡献专有技术以实现功能性CAR-NK细胞的大规模生产。Catamaran已获得TcBuster™转座子系统相关的广泛全球许可，并将TcBuster™转座子系统结合到其CAR-NK细胞疗法平台TAILWIND™中。
Catamaran Bio在2020年11月完成4200万美元的种子轮和A轮融资。
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Catamaran基于转座子的技术平台突破了传统病毒载体容量的限制，能够将大量的基因物质运送到NK细胞中，并具有进行多重细胞工程（或一次执行多个工程步骤）的能力。除此之外，Catamaran还省去了传统免疫细胞疗法的病毒生产环节，大大缩短了制备时间。
转座子技术赋能的新一代细胞治疗
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转座子系统是近些年来逐渐在细胞治疗领域得到应用的一种非病毒基因递送系统。转座子已证明能够实现较为安全的基因整合，同时保持高效的递送效率，脱靶效应有限，并可以生成基因表达稳定可靠的转基因细胞。
常见的转座子系统有睡美人转座子（Sleeping Beauty，SB），PiggyBac等。布局PiggyBac转座子的公司包括Poseida Therapeutics以及国内的上海细胞治疗集团等；睡美人转座子系统在临床上得到了更为广泛的应用，Ziopharm Oncology、Precigen、星尘生物等公司已被广泛熟知。
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虽然病毒载体递送鉴于稳定性和效率较高的特点，已在许多免疫细胞治疗（例如，目前已上市的所有5款CAR-T产品）中广泛使用；但其在生产、安全性方面仍有多不足之处。与病毒基因递送相比，基于转座子的非病毒递送具有以下优势：
生产制造方面：易于培养、成本低廉；纯化工艺简单，耗时短；
递送能力方面：突破了病毒载体的容量限制，能够递送大量的基因物质；
安全性方面：免疫原性低、插入位点偏爱性低，减少了不良反应和致突变风险。
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免疫细胞技术不断发展改进，不仅逐渐突破了现有的自体细胞疗法的局限性和实体瘤障碍，成本的降低或将在未来普及更多的患者，基因递送能力的提升或将会延展到更多的疾病治疗领域，形成更具有影响力的价值链。
参考资料：
1.https://resources.rndsystems.com/images/site/FL_Tc_Buster-STRY0083098.pdf
2.https://www.rndsystems.com/cn/products/tcbuster-gene-transfer-system
3.https://catamaranbio.com/about/company-overview/
4.https://www.biospace.com/article/releases/bio-techne-and-catamaran-bio-announce-expanded-collaboration-for-car-nk-cell-manufacturing-technologies/