刘如谦下一代基因编辑公司融资3.15亿美元，有望突破疾病治疗极限丨医麦猛爆料
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2021年7月15日/医麦客新闻 eMedClub PR News/--7月14日，基因编辑领域的先驱刘如谦博士创建的下一代基因编辑公司Prime Medicine宣布，完成3.15亿美元的融资，旨在利用其独有的先导编辑（prime editing）技术，通过检索和替换，恢复基因正常功能，从而为患者带来终身性的治愈疗法。
Prime Medicine得到包括ARCH Venture Partners、F-Prime Capital、GV（前谷歌风投）在内的多家重磅投资机构的青睐。
先导编辑系统原则上可以修复75000种已知致病性人类遗传变异的约90%。而且精准性更高、脱靶性更低，无需依赖DNA模板便可有效实现所有12种单碱基的自由转换，而且还能有效实现多碱基的精准插入与删除（最多插入44个碱基，或删除80个碱基）。该基因编辑技术也已经得到全世界多个实验室和数十篇研究论文的证实。
▲David Liu（刘如谦）教授
目前，Prime Medicine公司正推进对肝脏、眼睛、体外造血干细胞和神经肌肉适应症的多种药物研发项目。
Prime Medicine首席执行官Keith Gottesdiener医学博士说：“prime editing是一项变革性技术，我们相信它将通过解决遗传疾病的根本原因产生重大影响。自Prime于2020年夏天开始运营以来，在提升prime editing的性能方面取得巨大进展，通过此次融资，期待进一步开发该技术且将相关项目推向临床，希望通过该技术可以治愈或阻止患者遗传疾病的进展。”
先导编辑技术潜力巨大
目前，在基因编辑治疗中CRISPR/Cas9应用的领域最为广泛，特别是在遗传疾病治疗、疾病相关基因的筛选和检测、肿瘤治疗、动植物转化以及病原微生物的预防等领域。
在这套系统中，Cas9蛋白会在目标DNA序列上造成双链DNA断裂，随后再利用同源重组等方法，在DNA修复的过程中对基因组序列进行编辑。
但是，CRISPR/Cas9有一个明显的短板，不能对不在PAM序列附近的基因进行编辑；同时，与ZFNs相同，CRISPR/Cas9也存在脱靶率高的问题。
随着基因编辑技术的不断发展，刘如谦等科学家们开发了单碱基编辑系统，与传统的CRISPR/Cas9系统不同，它将经过改造的Cas9蛋白与另一种酶融合在一起。在目标DNA位点，它不会切开DNA链，而是对单个碱基进行转换，例如将A变成G，把C变成T。但是单碱基编辑系统有局限性，并不能任意编辑所有碱基，只能够对点突变进行“微调”，但该系统并不适合大段大段的修改。此外，它只能进行四种碱基转换（比如不能把T变成A）。
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Nature评论这一技术是“超精确的新型基因编辑工具”， Science评论它是“超越CRISPR”的重大突破，哈佛大学教授，CRISPR先驱George Church盛赞这一成果：“朝着正确方向迈出的一大步”。
虽然先导编辑具有众多优点，它也不是“万能”的基因编辑技术。例如，它并不能有效地引入或者切除较长的DNA片段，或者修改染色体片段的异位。
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参考资料：
1.https://www.fiercebiotech.com/biotech/prime-medicine-uncloaks-315m-to-push-search-and-replace-gene-editing-treatments
2.https://primemedicine.com/science#how-prime-editing-works