说到血液肿瘤，大家往往会想到白血病和淋巴瘤，然而对血液系统其他肿瘤却“鲜有耳闻”。多发性骨髓瘤就是其中一种，听起来陌生，却位居血液系统恶性肿瘤发病率的第二位，发病率也逐年升高，而且危害性极大，给人们的健康造成巨大威胁。多发性骨髓瘤是一种起源于浆细胞的恶性肿瘤。正常的浆细胞会产生抗体，这种抗体在机体的免疫功能方面发挥着重要作用。当浆细胞成为恶性细胞时，它们就会变得具有多形性和不可控制地增长。这将导致正常细胞的生长受到抑制：血液中红细胞的下降常常导致贫血，白细胞的减少可以使感染的风险增加，血小板的降低导致出血的增加，瘀斑也变得较常见。恶性浆细胞也可以导致骨骼的损伤，骨骼的损伤可以产生疼痛，甚至骨折，“吃骨头的血液病”就是这样来的。
多发性骨髓瘤约占血液系统恶性肿瘤的10%，侵袭性强，几乎无法治愈。虽然全球已有数十款上市的治疗药物，但以靶向药物和单抗类药物居多，即便如此，仍有不少患者无法取得理想的生存获益。尤其是占20%~30%的多发性骨髓瘤高危患者，临床未满足的需求尤其突出。
面对这种复发或难治性多发骨髓瘤患者，医学研究者不得不将视线投向大名鼎鼎的CAR-T（嵌合抗原受体T细胞）免疫疗法，这款疗法是最具创造性的基因疗法之一，主要用于治疗血液肿瘤。简而言之，就是从人体血液中提取T细胞，应用基因工程技术将其变身为能识别并消灭肿瘤的CAR-T细胞，再将其输入患者体内。总缓解率98%！BCMA CAR-T疗法JNJ-4528疗效强劲！
6月1日，国内药企公布了BCMA导向CAR-T细胞疗法JNJ-4528（cilta-cel，LCAR-B38M CAR-T细胞自体回输制剂）的最新研究数据。结果表明，在先前接受过多种疗法（过度预治疗）的复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者中，cilta-cel显示出持续的疗效和持续缓解！JNJ-4528是一种研究性B细胞成熟抗原（BCMA）导向的CAR-T疗法，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）。这些患者在治疗前平均接受过5种前期疗法，76%的患者接受过5种治疗，86%的患者对5种疗法耐药，其中包括CD38治疗，而且对蛋白酶抑制剂PI和免疫调节剂IMiD双重耐药。简单说就是复发难治、后续缺乏有效的疗法。
此款CAR-T疗法的原理与目前的PD-1/L1不同，它是直接利用患者体内的T细胞，将其在体外进行改造，大量复制后再会输到患者体内，以达到杀灭癌细胞的目的。来自1b/2期CARTITUDE-1研究（n=97）的最新结果显示，中位18个月的长期随访，客观缓解率（ORR）达到了98%，80%的患者达到严格的完全缓解（sCR），强调随着时间的推移缓解加深（sCR从2020年ASH年会上报告的67%增加到80%）。在18个月时，有66%的患者存活且疾病无进展。在2021年ASCO年会上将要公布的最新研究结果显示，中位随访18个月，总生存（OS）率为81%，缓解率在全部预先指定的亚组和不同治疗线数患者中具有可比性。其实早在今年3月27日，FDA就批准了首款以BCMA为靶点的CAR-T疗法，用于接受过4种以上疗法后复发/难治性多发性骨髓瘤（r/r MM）成年患者。无癌家园临床招募目前有一款针对复发/难治CD4阳性T细胞淋巴瘤和一款靶向CD20复发难治非霍奇金淋巴瘤的CAR-T疗法正在招募中，详细入排标准请咨询无癌家园医学部（400-626-9916）。缓解率达94.7%！国产CAR-T疗法打破复发难治性癌种治疗瓶颈
除了上述提到的CAR-T疗法外，近期有国内创新药企在即将到来的ASCO（美国临床肿瘤学会）年会及EHA（欧洲血液学协会）大会期间也会公布旗下GC012F治疗复发/难治性多发性骨髓瘤最新临床研究进展。
GC012F是一款BCMA/CD19双靶向自体CAR-T细胞疗法，疗效与安全性均有所提升。据悉，截止到今年1月12日，此项研究共纳入19例患者，分布于三个治疗剂量组，最高剂量水平为3×10^5细胞/公斤体重，且患者均符合经过多轮治疗后复发/难治的标准。
临床数据显示，早期客观缓解率(ORR)高达94.7%(18/19)，所有应答均获得了极佳的部分缓解(VGPR)，乃至严格意义上的完全缓解(sCR)；从剂量维度来看，不同组别的数据也均呈现出快速、深入、持久的治疗效果。惊喜的是，最高剂量组的数据尤为亮眼，全部9例患者均取得微小残留病灶阴性-严格意义上的完全缓解(MRD-sCR)，且在接受GC012F输注后六个月乃至更长时间都保持着深度应答。这预示着对于多发性骨髓瘤患者中的高危人群，GC012F有望带来不错的临床获益，对于打破当前多发性骨髓瘤后线治疗的窘境颇具意义。国内创新药企亘喜生物开创多项CAR-T领域的创新技术，并不断带来亮眼的临床数据，深耕细胞与基因治疗前沿领域。
除了上述在提到的CAR-T疗法在血液肿瘤方面的突破性临床研究外，目前国内还正在积极开展实体瘤的CAR-T临床研究。若想参加可以咨询无癌家园医学部（400-626-9916）申请参与CAR-T实体肿瘤的临床试验。
相关文章：【实体瘤招募】CAR-T细胞治疗晚期实体瘤的安全性和有效性临床研究
王者归来，“中国造”CAR-T闪耀国际舞台，引领新细胞免疫技术征伐血癌
CAR-T细胞免疫疗法的横空出世使广大肿瘤患者看到了希望，以CAR-T疗法为代表的细胞免疫治疗将是未来5~10年全球生物制药行业最热门的领域。小编相信在不久的将来，越来越多的临床试验数据将会不断涌现，CAR-T疗法不仅会在血液肿瘤领域大放异彩，在实体瘤方面也会日益彰显其蕴藏的实力！
无癌家园网站提醒患者：
国内细胞免疫治疗技术，包括CAR-T细胞、树突细胞疫苗、NK细胞、TILs细胞、TCR-T细胞治疗、癌症疫苗等技术均处于临床试验阶段，未获准在医院正式使用。国内患者可以参加正规临床试验，在医生的监管下使用，无癌家园网不推荐患者贸然尝试任何医疗机构和研发机构的收费治疗。
本文为无癌家园原创，转载需授权
https://www.prnewswire.com/news-releases/janssen-reports-new-data-for-bcma-car-t-cilta-cel-showing-deep-and-durable-responses-in-patients-with-relapsed-or-refractory-multiple-myeloma-301302779.html
最新资讯｜新技术｜新药研发｜权威专家
| |
扫描二维码添加群主 进无癌家园病友群
| 各大药厂及临床 招募平台媒体合作 |
帮助广大患者在抗癌之路上少走/不走弯路
最终成功战胜病魔！
靶向治疗 | 最新资讯 | 新药研发 | 靶向药物
基因检测 | 免疫治疗资讯 | 定期专家科普讲座