医保支付改革助力创新药产业高质量发展的思考

中国医药创新促进会 政策研究中心

作者：刘子钰 助理研究员 [e-mail]

2022年，中国创新药的国际化步伐进一步加快。推动创新药企业出海主要原因是国内市场不及预期——国内创新支付体系尚未健全以及产品同质化等因素。在复杂的经济形势下，多数创新药企业普遍承受国内外市场的双重压力，面临融资困难、断臂求生的地步。改善创新药支付环境以稳定市场预期、引导投资方向，是推动创新产业高质量发展的重要措施。为此，提出以下几点思考：

一

创新是有层次的，投入风险和临床价值存在差别，需要精细化的支付政策支持创新

“创新引领发展”是国家发展战略，也已逐渐成为社会共识。创新最重要的原则是以问题为导向，进一步承担风险和挑战以解决问题。创新是有层次的，按主体能力可分为原始创新和模仿创新。不同类型的创新解决的问题不同，面临的风险挑战和价值目标也存在差异。

原始创新存在极大的复杂性和不确定性，其价值目标是为人们提供选择的可能性，属于高水平的创新。根据全球生物技术行业组织BIO、Informa Pharma Intelligence以及QLS联合发布的报告，过去十年（2011年-2020年），9704个药物临床开发项目中从1期临床到获得美国FDA批准上市的成功率平均为7.9%，所需要的时间平均为10.5年。模仿创新的特点在于跟随性和再创造性，其价值目标是为人们提供选择的现实性。这类药物由于是在原研药的基础上进行的创新，排除了部分不确定风险。以靶向药为例，经过有效验证的靶点的作用机制更为明确，对这类靶点进行开发更容易成功。

原始创新作为探索性的实践活动，在取得技术突破之后会面临市场风险。如果不能取得商业化成功，创新便不可持续。对于创新药来说，其价值核心是满足临床未满足的需求。如果定价和支付政策不能与价值相匹配，也将影响创新主体的动力和目标。

二

国家基本医疗保险如何实现对高价值创新药的支付与报销

国家医保局自2018年成立以来，依托药品市场发挥战略性购买优势，践行以价值为基础的谈判理念，开展国家医保药品目录准入谈判工作，累计有250种创新的、救急救命的药品通过谈判新增进入目录，为降低患者用药负担、促进创新药用药可及性发挥重大作用。

社会普遍对更多的原始创新类药物、罕见病药物、CAR-T等高值产品纳入医保报销目录存在迫切需求。若创新药物因价格问题无缘医保，就不能广泛用于临床，也就无法体现其价值；即使在国际成熟市场，支付方与药企双方对价值的不断博弈以达到供需平衡，而我国正处于医药创新发展的起步阶段。随着时间的证明和经验的积累，我国医保支付势必会迈入精细化管理阶段。

如何形成相对合理的价格，在国际市场中，基于价值理论的风险分担协议等创新型准入模式（MAA）已在不同的国家开展和实施。其支付准入类型包括三种，分别是基于量价关系的药品简单折扣、基于绩效结果的支付协议（无效的部分由企业承担）、以及基于证据的有条件支付（CED）。其中CED支付协议是种临时协议，通常是医保方先与药企达成支付协议，要求企业在一定时间内收集真实世界数据以证明其价值时，才可获得溢价支付和最终报销资格。

例如，法国卫生经济评估专业机构CEPS与企业就长效注射利培酮的支付达成CED协议，企业需要开展为期2年的药物真实世界研究以证明产品的临床优势，待疗效证明数据之前，其支付价格是以参照药品的最低价为主。经过2年的研究，药品的临床优势和治疗效果得到了有效印证，医保也给予其溢价批准。

这种灵活的创新准入和定价模式为我国建立基于价值的创新药评估体系提供了参考。在医保事业高质量发展的同时，如何建立合理的药品定价机制和支付体系,平衡医保压力与产业创新，引导产业高水平创新发展值得深入探索和思考：

一是价值决定价格，需要建立统一的价值认识。创新药的价值是定价、支付和临床使用决策的主要依据，而我国尚未建立统一、共识的价值定义和评估体系。尤其当一款新药上市，可能还没有正式商业化，缺少参考标准和依据，支付方更偏向从成本价格考虑而大幅压低价格；医疗机构认为，现有临床方案已足以满足临床需求，新药的附加价值存在安全性和不可确定性，降低使用意愿，而企业则认为谈判的价格远低于药品的临床价值。

二是建立基于价值的药品定价体系。近年来，基本医疗保险参保率稳定维持在95%以上，未来发展空间已十分有限，存在较大的基金资金安全和运行压力，因此，药品价格始终是基本医保药品管理的重点内容，无论是集采还是医保谈判，其目的是想挤出存量的价格水分。

随着创新药谈判调整机制不断完善，包括卫生技术评估于2017年正式引入和应用提供了有效支持，国家医保局可以测算出药物的天花板价格，企业可以测算出药物的底价，然后两者在此区间进行博弈出可以共赢的价格，由此形成合理价格，达到供给价值和需求价值的均衡，已实现“以价换量”的底层逻辑。

三是建立以市场为基础，以支付标准为调节手段形成合理定价机制。若要形成合理的价格机制，除了要确保基金的运行安全、患者用药可负担性，也应同时考虑对创新的鼓励，需要利用市场机制对创新形成竞争和激励。

以北京医保局公开文件为例，明确了27种药品开展医保支付标准和实施要求，针对国家医保谈判药品（丹红注射液、复方氨基酸注射液、门冬氨酸鸟氨酸颗粒）将以国家谈判价格作为试点药品的医保支付标准，患者使用价格高于医保支付标准的药品，超出医保支付标准的部分由患者自行承担，医保支付标准以内部分由患者和医保基金按政策规定分担。

四是建立符合国情的创新药支付体系。创新药确实需要建立符合价值的评估体系，同时需要建立符合国情的支付体系，以保障民众对高价值创新药的可及与可负担性。基本医保的筹资来源有限，将高价值或价值证据不明确的创新药立刻纳入医保报销范围不具现实意义。在我国建立多层次医疗保障体系背景下，还需要发挥各类补充保险、商业健康保险等方式共同分担基金压力。

国家医保局10月份在官网对人大代表建议的答复中提到，未来医保局将会同有关部门加快推动健康险的发展，支持开发与医保衔接的健康产产品，扩大保障范围以促进创新药的可及和使用。

在国内国际双循环的背景下，立志引领本土创新发展的企业将面临残酷的国际竞争，承担与跨国药企同样的研发成本和投资风险，更加需要药品支付环境的改善和支持！

审核校对：张志娟、刘发鹏

参考资料：

1.李晓培.原始创新与模仿创新差异性探析[J]. 唯实,2008(11):40-42,46. DOI:10.3969/j.issn.1004-1605.2008.11.010.

2.研报首发｜陈怡：从创新型MAA国际经验，谈高值创新药医保报销风险管理

3.北京市医疗保障局关于开展医保药品支付标准试点工作的通知

http://ybj.beijing.gov.cn/zwgk/2020_zcwj/202205/t20220506_2703125.html

4.创新药的诞生——耗时10年 耗资10亿美元 成功率不足10%

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