“三医协同视角”探索创新药入院困境的破解之路
中国医药创新促进会 政策研究中心
作者：杨穆瑶 实习生 yangmy@phirda.com
12月23日，国家医保局印发《关于全面排查并取消医保不合理限制的通知》[1]，要求各省市排查是否存在医保对住院、门诊次均费用、药占比等进行具体限制的问题，避免医疗机构不使用临床价值高、患者急需的药品。创新药入院难题再次引起社会关注。
创新药入院“最后一公里”并非新话题。近年来，我国实施的“双通道”政策、绩效考核优化等改革已为创新药入院提供了加速器，但据第三方统计的193个样本创新药来看，46%的药品（89/193）进院数低于300家，30%的药品（59/193）进院数低于200家，按中位数计覆盖了全国7.2%的三级医院，创新药配备率仍有较大的提升空间[2]。创新药，尤其是通过国谈降价纳入医保目录内的药品，在医疗机构的配置情况不理想，阻碍了医保政策红利的释放，不利于患者用药可及性提高和产业可持续发展，剖析其难点所在，科学合理地畅通入院路径，需要从多方视角进行深入分析。
一
创新药入院困境的外部政策制约
综合来看，创新药入院难不是某一方的责任，其主要原因之一是我国尚未建立系统联动的医药政策，在创新药入院管理上存在政策空白或现实制约，医保、医疗、医药“三医”联动有待进一步加强。
对药品的价值选择各有侧重
对于药监部门来说，保证批准的产品安全有效是基本原则；医保部门在确保药品具有临床价值的前提上，需兼顾经济性评估以维持医保基金的相对平衡；临床机构则更注重患者获益，满足临床需求是最重要的考量维度。各机构的价值取向不同，对药品的评估也各有侧重。这就可能导致药监、医保认可的安全有效且具有性价比的药品，因为非临床急需、无法实现同类替代等原因而被医疗机构拒之门外，又或者出现填补临床空白的药品因昂贵的价格而被医保“婉拒”的遗憾。
政策协同性不足，恐成影响创新药配备使用的首要难点
“三医”部门在创新药监管上存在亟待优化或相互掣肘的障碍。具体来说，在药品研发层面，附条件审评药品缺少更细致的上市后研究指南，医疗机构对产品的临床效益存在顾虑；在医保层面，DRG/DIP付费改革的浪潮给创新药入院带来新的挑战，支付标准和支付方式仍需结合医疗机构的实际情况进一步规划；在医疗机构层面，创新药落地政策和用药监管考核政策长期“不协调”[2]，如药占比、次均费用、品种数量等，越来越不适应创新药合理使用的现实需求，医疗机构对外承受资金有限、绩效考核的压力，对内面临药品目录调整、成本飙升的难题，在创新药配备上缺乏主动性。
政策的上传下达和落地实施存在滞后性
近年来，我国各部门陆续出台相关规定畅通创新药入院渠道，如2021年9月国家医保局、卫生健康委联合印发的《关于适应国家医保谈判常态化持续做好谈判药品落地工作的通知》[3]中提出“将合理使用的谈判药品单列，不纳入药占比、次均费用等考核指标范围”“对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重”。2022年3月，国家卫健委印发《国家三级公立医院绩效考核操作手册（2022版）》[4]，制定了“剔除有关项后的门诊次均费用增幅”等延伸指标，将国谈药品费用排除在外。综上，尽管国家层面已对创新药明确给与政策优待，然而在实际工作中，部分省份具体的支持举措暂未发布，单行支付流程尚不完善、医疗机构囿于诊疗服务未能及时调整考核指标、药品配备工作缺乏强制性量化指标、医保卫生部门对创新药入院缺乏跟进和督导等问题依旧严峻，政策落实成效大打折扣。
二
创新药入院困境在医疗机构内部的限制因素
加速创新药入院，需攻克各利益相关方在药品监管、使用上的阻点、难点，同时我们也应意识到，医疗机构暂不具备纳入全部创新药的必要和能力，科学的监管手段、卓越的临床优势是赢得市场认可的利器。现实中，靶点同质化已成为制约我国医药产业发展的突出问题，关注差异化创新，进一步提升产品在安全性、有效性等方面的优势，将是创新药实现脱颖而出的重要“秘诀”。
创新药与不同医疗机构的需求匹配度影响入院
创新药有其特有的治疗属性，在临床需求程度、适应症范围、用法用量、上市先后顺序上各有不同。医疗机构往往针对自身诊疗特点、目标人群有条件地遴选药品。例如，肿瘤专科医院在抗肿瘤药的入院率上显著高于综合医院，而基层医疗机构对糖尿病等慢性病领域药品的入院积极性更高，孤儿药的总体配备率则因为患者人群小、管理成本高等原因明显低于其它产品。考虑到医疗机构紧俏的人力、物力、财力资源，实现创新药百分百进院并不现实，不利于医疗机构发挥各自的临床优势，也不符合药品目录腾笼换鸟、优中择优的调整标准。
满足临床需求是创新药入院的第一动力
北京协和医院主任药师梅丹曾向药促会表示：“只要是临床急需的创新药，医生一定是积极使用的，如果存在不愿用、不敢用的情况，可能是这个产品还没有特殊的优势”。由此可以看出，满足临床需求是创新药入院的最大动力，填补临床空白或临床价值明显优于同类的创新药往往更具竞争优势。
进院是循序渐进的过程，需要更科学的监管手段
药品进入医疗机构一般需经历临床医生评估、科室初步遴选、药事委员会审查讨论、药剂科执行采购等步骤。待临床数据逐渐丰富，临床疗效得到进一步验证后，其使用率往往呈现出快速增长的趋势，如较早批次进入国家医保目录的创新药在医疗机构的配备率更佳，这一定程度上反映出临床确定性提升与满足临床需求带来的效果。据统计，2021年前三季度获批上市的抗肿瘤新药中约三分之一为单臂附条件批准[5]，对于加速上市的创新药往往因缺乏大规模人群的安全性验证，无形中增加了进院难度，需要更充分的临床使用证据和更明显的治疗效果或替代作用，才能进一步发挥医保谈判的放量效应。
三
加快创新药入院的思考与建议
细化政策措施，提高系统联动性
一是建立以临床价值为导向的联动机制，加强药监、医保和医疗机构的信息沟通，在审评审批、医保谈判、临床使用环节达成价值观的相对统一，赋能“三医”高质量发展[6]。二是科学统筹各类药品在医疗机构的合理使用，明确集采、基药、国谈药品的定位和院内配备率，满足不同级别、类型的医疗机构的实际需求。三是加强政策协同，完善国家与地方工作的衔接，各地区应积极响应和贯彻落实国家要求，持续做好督导与支持工作。
医保和医疗机构：提升综合治理水平，开展改革试点
医疗机构作为患者就医开药的主要选择，也是加快创新药入院最关键的环节。总体来说，可从以下方面着手改进：一是进行基本的机制优化，医疗机构可通过缩短入院周期、简化创新药进院流程、提高药事会召开频次等方式促进入院。二是以破解当地医疗服务和医院管理中的瓶颈问题，探索形成的地方经验在全国推广试行。部分地区已采取相应措施支持创新产品的研发与使用，如上海明确市级医院在国家医保目录发布3个月内，根据需求积极配备创新药，实行预算单列，不纳入医保总额预算；苏州、杭州不将创新药纳入药占比等考核指标范围。三是建议国家医学中心或研究型医院牵头，依托大数据平台开展药品上市后研究，及时将临床所得转化为最新的使用指南，促进合理用药。
创新药“进院难”一定程度上是“三医”各方改革步伐不适配、不融合的衍生性现象，在全国统一大市场的背景之下，未来需要所有利益相关方加强协同，共同努力才有望攻克创新药入院困境，推动创新药成果尽快惠及人民。
审核校对：张志娟、刘发鹏
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