作者：刘子钰 助理研究员 liuzy@phirda.com近年来，国家基本医保及时将创新药纳入保障范围，极大改善了患者用药可负担性，也支持和促进了我国医药产业的创新发展。然而，现阶段我国对创新药的支付体系尚不完善，高价值创新药的可负担性有待提升，优化激励创新的市场机制有待加强。本文从医药产业创新发展、高值创新药对医保基金影响、多元支付协同发展等角度出发，结合国外创新药可及的相关经验，探索如何构建中国特色的创新药支付保障体系。我国创新药获批数量和质量不断提升，为患者用药可及性提供更多选择。从数量上看，2017-2022年国家药监局共批准了96款创新药，尤其在2021年批准了39款新药[1]。从质量上看，国家药监局不断提高审评标准，特别是在2022年获批了3个全球首创新药中有2个是国产产品，分别是康方药业的卡度尼利单抗、华领医药的多格列艾汀。国家基本医保将创新药纳入保障范围，提升了患者用药可负担性，也支持和促进了医药创新发展。据杨悦教授的相关研究[2]，在国家医保谈判作用下，国产和进口同类抗肿瘤靶向药自上市以来，月治疗费用分别降低了71%和62%，且国产药品首发上市和月治疗费用中位数均显著低于进口同类药。同时，国产靶向药在有效性和安全性方面与进口同类药相比并无显著差异。然而，基本医保是承担创新药保障的主要支付方，我国创新药的支付保障能力不足，在“保基本”、基本医保控费的背景下，当前的医保支付方式尚未能有效体现创新价值。尤其是国产创新药产品放弃本次医保谈判的参与资格，如2021年批准包括百济神州的用于神经母细胞瘤的达妥昔单抗β、2022年初批准的基石药业用于治疗急性髓细胞样白血病的艾伏尼布、信达生物用于治疗胆管癌的佩米替尼等等，未参与国谈的创新产品中不乏有填补相关领域空白的独家重磅品种。长此以往，民众的生命健康权、国家安全也将无法得到有效保障，背离医疗保障制度设立的初衷。因此，我国需要建立符合国情的支付保障体系，尤其是国家医保局面临医保基金安全运行和降低患者自付比例的双重压力，如何处理好定价机制和支付能力的关系，将高价值创新药纳入医保报销范围，此外如何发挥好各类补充保险、商业健康保险等方式共同分担基金压力，共同提升创新药的整体支付水平和能力[3]，以最终实现提升患者可及、可负担的用药实际诉求。当前国际上形成了多种医疗保险和保障制度。不同国家在各自的医疗保障制度和保险模式下，在创新药的管理和保障方面呈现出不同特点，但都尽可能实现创新药定价和支付的相对平衡，保障医药创新发展和创新药可及。
美国是创新药价格最高的国家。这主要在于美国实行市场自由定价制度，并且通过实施Hatch-Waxman Act法案达到创新和仿制的平衡，保证专利药较高的价格水平实现激励创新，同时压低仿制药价格实现可及性。据BCG分析，以目前全球最畅销的25个药品为例，美国价格约等于欧洲药价的4倍，约等于我国价格的10倍。美国的创新药占医药市场总体规模的67%[4]，也是创新药临床使用水平最高的国家。这可能是因为美国高度发达的支付体系和规模，尤其是商业健康险与医疗体系、社会保障体系形成良好衔接，共同支撑了创新药的高定价。而且，对创新药支付方面能够降低参保人用药负担。以Medicare D为例，规定个人需支付一部分药费，其余部分由商业公司承担，政府予以补贴。受益于政府投入、专利保护等战略和产业政策，多元的支付保障体系也对创新药物顺利实现商业化具有积极效果，使得美国在全球的医药创新地位遥遥领先。据公开资料，美国生物药品在全球市场占主导地位，相关产业总产值约占GDP的17%。生物医药产业已成为美国重要的支柱产业之一。
日本通过近几十年的改革，逐步平衡医保高效运行和创新可及。在创新药保障和管理方面取得了显著成就。具体表现在两方面：一方面，日本通过立法调整治理结构，促进医保和医疗的协同改革。由厚生劳动省统一管理，形成了新药从上市、定价与医保准入到价格调整的管理体系。日本通过实行新药上市与医保准入同时进行，并将所有处方药纳入医保，这使得同类药品面临相等的竞争压力以通过竞争实现降价；另一方面，日本实行分类价格管理以鼓励创新发展。对新药和仿制药进行不同的定价方法，对有创新性的药品给予溢价，并要求新药在仿制药上市时进行价格下调措施。
英国实行全民健康保险制度，英国民众免费享有国家卫生保健服务（NHS）保障内的处方药，是典型的福利型社会保障体系。在创新药管理和定价方面，英国政府需要和药企协商决定将药品纳入。药企进行自主定价；英国相关部门国家健康与护理卓越研究院NICE对药品进行价值评估，并根据评估结果向NHS报告推荐药品是否纳入保障的建议。由于英国实行总额预算制，在药费支出方面存在一定的预算风险压力。当企业和政府对于定价无法达到一致时，英国政府可以采取多种灵活准入的政策和方式，如创新支付准入协议、设立癌症基金CDF等，以确保创新药及创新疗法能够合理且尽快实现临床使用。三、展望未来——启动“构建中国特色的创新药支付保障体系”研究结合相关经验，对鼓励创新上充分发挥市场机制的作用促进有序竞争，在提高医疗保障水平中依靠更多的社会力量共同实现。当前，我国医疗保障发展不平衡不充分,多层次医疗保障体系尚不健全，基本医保准入是解决创新药支付的主要方式。创新药的支付保障方式较为单一，“三药联动”机制尚未形成，仅靠基本医保无法支撑高质量创新发展。因此，我国需进一步提升保障水平，建立符合国情的创新药支付保障体系。一个理想的中国特色的创新药支付保障体系，应同时实现支撑产业发展、降低用药负担、保障基金安全、助力成果落地等多重目标。该体系不应是孤立存在的，而是诸多要素间相互联系、政策间协调统一的，兼具系统性和科学性。
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中国医药创新促进会政策研究中心设立了“构建中国特色的创新药支付保障体系”专题，围绕医保政策和产业发展、创新药定价和支付体系、促进“三药”协同联动等内容开展研究。
●主要研究内容（包括且不限于）（一）以创新药临床价值和社会综合价值形成价格，建立科学的价值评估和分级体系，为建立符合我国国情的创新药支付体系奠定基础（二）探究基本医保谈判机制、商业健康险对创新药保障的不足之处和制度原因，借鉴国际成熟经验，探讨建立适用于中国国情的创新药支付体系的可行性（三）优化基本医保结构空间、效率、创新药准入方式、多层次保障体系与创新支付，从顶层设计出发建立符合中国国情的创新药支付体系
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参考资料：
1.年度盘点 | 2022年NMPA批准的创新药（医药地理）https://mp.weixin.qq.com/s/VocgD4kplzClfqPN5g4d7Q2. Luo X, Du X, Huang L, et al. The price, efficacy, and safety of within-class targeted anticancer medicines between domestic and imported drugs in China: A comparative analysis[J]. The Lancet Regional Health-Western Pacific, 2022: 100670.3.医保支付改革助力创新药产业高质量发展的思考（中国医药创新促进会）https://mp.weixin.qq.com/s/rB6XjN3qHpW6b_11B-wQGQ（点击链接可跳转）
4. IQVIA,The global use of Medicines 2022 outlook.政策研究中心中国医药创新促进会秉承“创新、产业化、国际化”宗旨，以临床需求为导向，长期致力于“产学研用资”紧密结合，促进医药行业创新发展。
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