德琪医药宣布塞利尼索（Selinexor）单药治疗骨髓纤维化（MF）的II期临床试验申请获中国药监局受理

中国上海和香港，2021年7月6日–致力于研发和商业化创新肿瘤疗法的领先生物制药公司–德琪医药有限公司（简称“德琪医药”，香港联交所股票代码：6996.HK）近日宣布，国家药品监督管理局（NMPA）已受理全球首款口服型XPO1抑制剂塞利尼索（selinexor）在中国单药治疗骨髓纤维化（MF）患者的II期临床试验。

骨髓纤维化（MF）是一种克隆性血液增殖性肿瘤，包括原发性骨髓纤维化（PMF）、真性红细胞增多症 (PV)后或原发性血小板增多症（ET）后骨髓纤维化[1]。异基因造血干细胞移植是目前理论上唯一的治愈手段，但移植难度大且成功率低。根据美国国家综合癌症网络（NCCN）  MF指南，不适合进行异基因造血干细胞移植的中危-2、高危患者若血小板计数≥50×10⁹/L，可接受芦可替尼或fedratinib治疗（NCCN，2020），若芦可替尼治疗失败或不耐受，这些MF患者缺乏其他有效的治疗选择。目前中国仅有芦可替尼获批可用，因此国内的治疗选择极为有限，MF患者中存在着许多亟待满足的临床需求。

该试验是一项II期、随机、开放性、多中心临床研究，在接受过至少6个月JAK1/2抑制剂治疗的MF患者中评价塞利尼索与医生选择（PC）治疗对比的安全性和疗效。计划在全球启动约75家研究中心，约112例MF患者将以1：1的比例随机分为两组。

德琪医药创始人、董事长兼首席执行官梅建明博士表示：“国家药品监督管理局受理塞利尼索针对MF这一适应症在中国的临床试验，标志着塞利尼索在开拓创新肿瘤疗法中的又一重大突破，为德琪医药进一步拓展更丰富的治疗领域提供了强大支持。凭借德琪在血液肿瘤领域的丰富经验，我们相信这款具有强大潜力的药物可以为中国骨髓纤维化患者带来新的治疗希望。同时，我们期待在国家药品监督管理局的监管下积极推进这项研究，并期望这款创新疗法能够惠及亚太和全球的患者。”

关于塞利尼索 (Selinexor, XPOVIO®)

塞利尼索是同类首款口服型选择性核输出抑制剂（SINE）化合物，由Karyopharm Therapeutics Inc.（纳斯达克股票代码：KPTI）研发，德琪医药进行研究。德琪医药在包括大中华区、南韩、澳大利亚、新西兰和东盟国家的多个亚太市场获得了塞利尼索的独家开发和商业化权利。

2019年7月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准塞利尼索联合低剂量地塞米松用于治疗难治复发性多发性骨髓瘤（RRMM）患者。2020年6月，美国FDA再次批准塞利尼索作为单药治疗难治复发性弥漫性大B细胞淋巴瘤（RRDLBCL）患者。2020年12月，美国FDA批准了塞利尼索联合硼替佐米和地塞米松治疗既往接受过至少一种治疗方案的多发性骨髓瘤患者。2021年2月，以色列卫生部批准塞利尼索治疗难治复发性多发性骨髓瘤和难治复发性弥漫性大B细胞淋巴瘤。2021年3月，欧洲联盟委员会批准塞利尼索治疗难治复发性多发性骨髓瘤。 

塞利尼索是目前首款且唯一一款被美国FDA批准的口服SINE化合物，也是首款同时可用于治疗多发性骨髓瘤和弥漫性大B细胞淋巴瘤的药物。此外，塞利尼索针对多个实体肿瘤适应症开展了多项中期和后期临床试验，包括脂肪肉瘤和子宫内膜癌。2020年11月，德琪医药合作伙伴Karyopharm在2020年结缔组织肿瘤学年会（CTOS 2020）上报告了III期SEAL试验的积极数据。SEAL是一项随机、双盲、安慰剂对照的交叉试验，旨在评估塞利尼索单药治疗与安慰剂对照在脂肪肉瘤患者中的疗效和安全性。另外，Karyopharm公布了塞利尼索用于治疗子宫内膜癌患者的正在进行的III期SIENDO试验已顺利通过中期无效性分析，数据安全监查委员会（DSMB）推荐该试验在无需作任何修改的情况下按计划进行。SIENDO试验的关键数据结果预计在2021年下半年公布。

德琪医药正在中国开展塞利尼索治疗多发性骨髓瘤、弥漫性大B细胞瘤、子宫内膜癌、非小细胞肺癌以及外周T细胞和NK/T细胞淋巴瘤等多项临床试验，5项试验处于临床后期。此外，德琪医药已在中国大陆、澳大利亚、南韩、新加坡等多个亚太市场递交了新药上市申请（NDA）并获得国家药品监督管理局授予的优先审评认定以及韩国食品和医药品安全部授予的孤儿药认定。

关于德琪医药

德琪医药有限公司（简称“德琪医药”，香港联交所股票代码：6996.HK）是一家以研发为驱动的生物制药领先企业，致力于为亚太乃至全球患者提供最领先的疗法，治疗肿瘤及其他危及生命的疾病。自2017年正式运营以来，德琪医药通过合作引进和自主研发，建立了一条从临床前到临床阶段不断延展的丰富产品管线。目前，德琪医药已在多个亚太市场获得15个临床批件（IND），并递交了5个新药上市申请（NDA）。德琪医药将以“医者无疆，创新永续”为愿景，专注于同类首款和同类最优疗法的早期研发、临床研究、药物生产及商业化，解决亟待满足的临床需求。

前瞻性陈述

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参考文献

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[1] J. Mascarenhas, B.K. Marcellino, M. Lu, M. Kremyanskaya, F. Fabris, L. Sandy, M. Mehrotra, J. Houldsworth, V. Najfeld, S. El Jamal, B. Petersen, E. Moshier, R. Hoffman,

A phase I study of panobinostat and ruxolitinib in patients with primary myelofibrosis (PMF) and post-­polycythemia vera/essential thrombocythemia myelofibrosis (post-­PV/ET MF).

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