诺华脊髓性肌萎缩基因疗法Zolgensma公布重磅3期数据

来源：CPhI制药在线

近日，诺华公布脊髓性肌萎缩基因疗法Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec-xxxx, AVXS-101)重磅3期数据，STR1VE数据显示Zolgensma能够显著延长1型脊髓性肌萎缩症婴儿无事件生存期，86%患者存活寿命超过10.5月，CHOP-INTEND评分和运动能力得到持续改善。

Zolgensma是全球首款一次性治疗方案，唯一一个基因替代疗法，Zolgensma有望长期改善脊髓性肌萎缩症患者生存质量，药物预计于05月底获批上市。

本文关注Zolgensma最新临床试验数据STR1VE，同时简述脊髓性肌萎缩症。

一次性治疗方案：Zolgensma长期改善1型脊髓性肌萎缩患者生存质量

Zolgensma 是由AveXis, Inc.开发的一款SMN1基因替代疗法，2018年04月07日，诺华87亿美元收购AveXis, Inc.，获得该重磅资产。

该款药物是全球唯一一款获批上市的脊髓性肌萎缩症一次性治疗方案，毫无疑问，药物的上市将会开启脊髓性肌萎缩症治疗新的一页，是一项里程碑式的进展。

数据参考AveXis

Zolgensma重磅3期临床试验STR1VE：长期改善1型脊髓性肌萎缩患者生存质量

根据clinical trials数据，笔者查询到Zolgensma共计有7项临床试验，此次公布的临床试验数据是STR1VE(NCT03306277)

Zolgensma值得关注的临床试验：

数据参考AveXis

STR1VE (CL-303) & NCT03306277

STR1VE数据表明：Zolgensma治疗后，截至2018年09月7日，患者总生存率为95%，中位年龄9.5月龄，86%患者年龄为10.5月龄，根据研究数据，未接受药物治疗1型脊髓性肌萎缩患者仅仅有50%患者年龄可以达到10.5月龄。

另外，Zolgensma治疗能够改善提高患者的运动能力，治疗后3月 CHOP-INTEND评分平均升高11.8，运动能力得到改善，同时患者独立坐立、站立等指标均有一定程度的改善，STR1VE显示出START与一致的安全性和有效性，Zolgensma能够给1型脊髓性肌萎缩症患者带来长期的、显著的、突破性的临床获益。

数据参考AveXis

2019年05月，敬请期待重磅创新疗法Zolgensma的获批上市，笔者与您一起见证这一历史时刻！

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