Nat Commun：新型基因疗法通路或能保护机体抵御癌症和痴呆症

基因治疗是指通过对遗传物质（DNA或RNA）进行修改以达到治疗目的的一种手段。与传统药物相比，基因治疗具有靶向性好、治疗更彻底等优势，被认为是未来有着广阔前景的一种新型治疗手段。目前已有一些基因疗法获得批准，治疗对象包括遗传性疾病、癌症等，而针对其他许多疾病的基因治疗正在广泛地开展临床试验中。

近日，一篇发表在国际杂志Nature Communications上题为“USP11 controls R-loops by regulating senataxin proteostasis”的研究报告中，来自谢菲尔德大学等机构的科学家们发现了一种新型基因疗法通路，其或能揭示维持机体基因组健康的重要调节机制，这一途径或能保护机体抵御诸如癌症和痴呆症等严重限制生命的疾病。

癌症和神经退化疾病是目前影响人类生命、致命的两类疾病，它们构成了同一个问题的两个方面，而这个共同问题就是关于基因组损伤的问题：在这两类疾病中，一种是由于基因组损伤从而导致的细胞增殖失控造成的，另一种则是由于基因组过度损伤从而导致的细胞死亡造成的。新发现的基因治疗通路不仅可以预防上述两种疾病，还能为这两种疾病提供新的治疗思路。

在这项研究中，人们发现，当机体中的细胞翻译DNA信息并生产蛋白质时，经常会出现翻译错误并损伤基因组，从而诱发癌症和痴呆症等疾病。然而，通过研究细胞如何修复DNA翻译过程中造成的损伤以维持机体健康，科学家们发现了三种重要的蛋白——USP11、KEAP1和SETX。这三种蛋可以通过高度协作运转，严格调控DNA的转录过程，维持基因组的稳定性。

通过了解细胞如何保护自身免于出错，从而避免人类患上某些高风险的疾病，科学家能够修改这些蛋白质的行为从而最终达到促进人们健康的目的。这项发现能够帮助科学家研发出靶向作用该通路中一种或多种蛋白质的诊断检测方法和药物，从而对患者进行早期诊断并治疗特定类型的癌症和神经性疾病。

谢菲尔德大学健康寿命研究所的联合创始人兼副所长、谢菲尔德大学生物科学学院和神经科学研究所的Sherif El-Khamisy教授说：“这些发现不仅对我们的研究很重要，它们对未来临床治疗的意义也特别重大，因为我们现在正处于能够研发药物从而控制这种微观变化的阶段。我们研发的药物将有助于杀死细胞，这也是我们在治疗老年癌症患者的时候所做的。这些药物的另一个用处则是降低基因组损伤的程度，从而有利于缓解如痴呆症等病症。”

来源：精准医药GETG

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