药明巨诺 BCMA CAR-T 获批临床，瑞基奥仑赛 1 年随访数据公布
9 月 26 日，药明巨诺 BCMA 靶向自体 CAR-T 药物 JWCAR129 获批临床，用于复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）。这是药明巨诺的第 2 款 CAR-T 疗法。
JWCAR129 基于药明巨诺从 Juno 获得许可的 CAR 结构体（H125 载体），与 Juno 的 orva-cel 相同。为精简抗 BCMA 产品组合，2021 年 2 月 BMS 已宣布暂停 orva-cel 的临床研发，不过这与其临床表现无关，orva-cel 平台仍是 BMS 下一步策略的重要部分，因此 BMS 计划继续在中国利用基于 CAR 结构体的 orva-cel 开发 MM 产品，为有需要的患者提供有建设性的新选择。
目前据药明巨诺披露，在 IND 的同时，该公司已就该适应症展开 JWCAR129 研究者发起的试验。
BCMA 高度表达在包括多发性骨髓瘤在内的众多血液恶性肿瘤中。目前唯一已上市的同靶点 CAR-T 产品、即 BMS/蓝鸟生物的 Abecma（ide-cel）同样以多发性骨髓瘤为适应症，上市首季度销售额达到 2400 万美元，超过新获批 CD19 CAR-T 产品同期表现，潜力可期。此外，传奇生物的同靶点 CAR-T 预计在今年下半年获 FDA 批准，信达生物/驯鹿医疗的同靶点 CAR-T 计划在 2021 年末至 2022 年初提交 NDA。
药明巨诺专注于在中国市场开发创新细胞疗法，为中国癌症患者带来革命性的新兴治疗方式。目前，该公司已经搭建了具有强竞争力的细胞疗法管线，首款 CAR-T 产品（relma-cel）已经于 9 月初获批上市，后续适应症仍在继续开拓中，主要围绕两个关键支柱：将 relma-cel 推进至早期 LBCL 治疗，以及其他表达 CD19 的血液瘤。同时，药明巨诺还在开发下一代 CD19 CAR-T 产品。
同时，药明巨诺还拥有实体瘤产品组合，主要针对肝细胞癌（HCC），以 JWATM203 及 JWATM204 为重点。这两款产品为 T 细胞疗法，分别靶向 AFP 和 GPC3。
2020 年 7 月，药明巨诺通过收购 Syracuse Biopharma（香港）有限公司而获得优瑞科生物（Eureka Therapeutics）专有的针对实体瘤的 ARTEMIS antibody TCR 技术在中国及东南亚国家的授权许可，从而获得了 JWATM203 及 JWATM204。目前，优瑞科正在美国开展这两款产品的 I/II 期临床。
2020 年 8 月，药明巨诺与 Lyell 达成合作协议获得了 Lyell T 细胞抗衰竭技术，利用该技术联合优瑞科 ARTEMIS®平台开发 JWATM213 和 JWATM214 两款产品，同样针对肝细胞癌。
药明巨诺产品管线
来自：药明巨诺 2021 中报
在今日的 CSCO 年会上，药明巨诺还公布了瑞基奥仑赛注射液（研发代号：JWCAR029）治疗经过二线或以上系统性治疗后成人患者的复发或难治性 (r/r) 大 B 细胞淋巴瘤 (LBCL)(RELIANCE 研究) 的 1 年随访数据。
RELIANCE 研究是一项在中国进行的 II 期、开放、单臂、多中心研究，纳入了 59 例 r/r LBCL 且至少经过二线或以上系统性治疗失败后的成人患者。到资料截止日 2020 年 12 月 31 日为止，在 58 例可评估有效性的患者中，结果包括：
‧ 瑞基奥仑赛注射液显示持续的缓解，并显示出长期生存获益。17.9 个月的中位随访时间中，最佳客观缓解率为 77.6%，最佳完全缓解率为 51.7%，12 个月总生存率（OS）为 76.8%；
‧ 瑞基奥仑赛注射液总体上显示出良好的安全性，包括较低的严重细胞因数释放综合征（≥3 级）（CRS）为 5.1%，较低的严重神经毒性（≥3 级）（NT）为 3.4%；及 17.9 个月的中位随访时间中没有发现新的安全性信号；
‧ RELIANCE 研究的长期随访数据表明，瑞基奥仑赛注射液为患者带来了持续缓解和长期生存，并有著良好的安全性，CAR-T 相关毒性发生率低。
RELIANCE 研究的长期随访资料表明，瑞基奥仑赛注射液为患者带来了持续缓解和长期生存获益，具有良好的安全性，CAR-T 相关毒性发生率低。作为一种潜在的重要治疗选择，瑞基奥仑赛为这些患者提供了更长的生存期的明确希望。
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