2022年3月细胞基因治疗领域主要进展概览
一、投融资与合作：
1、3 月 31 日，苏州艾凯利元生物科技有限公司宣布完成超2亿元 A+轮融资。投资方为五源资本，凯风创投，华新投资。公司专注于以 iPSC 开发新一代通用现货型细胞治疗药物。
2、3 月 29 日，上海倍谙基生物科技有限公司宣布完成2亿元B++轮融资。本轮融资由君联资本领投，毅达资本和清松资本跟投，汉康资本增资。资金将用于加强倍谙基生物在“中国智造”无血清培养基领域的创新研发和生产能力。
3、3 月 30 日，北京中因科技完成亿元A轮融资。本轮融资由龙磐资本领投，盈科资本、华医资本、隽赐投资跟投。资金将用于公司产品管线 ZVS101e 临床试验推进、研发中心升级及生产中心的建设。ZVS101e 是一款用于治疗 CYP4V2 突变导致的结晶样视网膜变性的基因药物，曾于2021年8月获得FDA授予的孤儿药资格。
4、3月30日，RNAimmune宣布完成2700万美元融资。本轮融资由 Sirnaomics Ltd., Smooth River Limited 和旋石资本领投。资金将用于推动公司感染性疾病、癌症和罕见病的mRNA疫苗和药物研发。
5、3 月 24 日，合肥星眸生物宣布完成数千万人民币 Pre-A 轮融资。本轮融资由国科投资领投，珠海横琴、中科创星跟投。本轮融资资金将用于开展 wAMD 管线的 IIT 临床试验及 IND 申报，新管线开发，以及引进高端人才。公司成立于2019年，致力于基因编辑与眼科疾病基因治疗。
6、3 月 23 日，Affini-T Therapeutics 宣布完成 1.75 亿美元融资。本轮融资将用 于推动其药物发现引擎平台的运作，并寻求推动多个靶向致癌基因的研发项目进入临床。公司的专有平台旨在选择和改造正确的免疫细胞，产生持久和协调的免疫反应。该公司的创新合成生物学开关可以改写肿瘤微环境的规则，通过增加 T 细胞持久性，建立持续反应和增强肿瘤浸润，改良 T 细胞的功能。
7、3 月 24 日，Spotlight Therapeutics 宣布完成 3650 万美元 B 轮融资。本轮融资将用于开发不依赖载体的细胞靶向体内 CRISPR 基因编辑疗法。
8、3 月 22 日，Nutcracker 宣布完成 1.67 亿美元 C 轮融资。本轮融资由 ARCH Venture 领投。资金将用于进一步完善公司 RNA 制造平台和基础技术，同时也用于扩大和推进其 mRNA 癌症药物管线。
9、3 月 22 日，Eclipse Bioinnovations 宣布完成 1400 万美元 A 轮融资。本轮融资由 Alexandria Venture Investments 和 iGlobe 共同领投，Photon VentureAlpha 和 Phoenix Venture Partners 跟投。资金将用于拓展公司 RNA 基因组学技术和产品套件。
10、3 月 28 日，昕传生物科技（北京）有限公司宣布完成近亿元种子轮融资。本 轮融资由融昱资本、云睿资本联合领投，求臻医学跟投。资金将用于建立 GMP 级细胞生产与质控车间，开展可在多种免疫细胞上加载的 CAR 研制和多能干细胞来 源药物的产业化开发，以及布局下一代通用现货型免疫细胞治疗技术方案。
11、3 月 28 日，深信生物宣布完成 1.2 亿美元 B 轮融资。本轮融资由鼎晖投资、HHF 华翊投资领投，易方达资本级蓝海资本跟投。资金将用于拓展 mRNA 药物研发技术边界，开拓更多研发管线。
16、3 月 21 日，齐禾生科宣布完成逾亿元种子轮融资。本轮融资由杏泽资本独家领投。资金将用于公司新一代基因编辑工具的开发，以及基因编辑技术在生物育种等各产业方向的应用。
17、3 月 10 日，成都金唯科生物科技有限公司宣布完成数千万元 Pre-A 轮融资，盈科资本、睿景投资、东湖高新、小明投资、四川绘素等共同投资。本轮融资将用于推进公司在研管线的 IND 申报。公司为一家致力于眼科、神经肌肉、遗传代谢等疾病的 AAV 基因治疗新药研发公司。
18、3 月 9 日，Voyager Therapeutics 宣布，与诺华达成许可研发协议。诺华将有权获得 Voyager 公司 AAV 衣壳发现平台开发的创新 AAV 衣壳的开发权益，靶 向 3 个未公布的中枢神经系统靶点。诺华还拥有获取靶向另外两个靶点衣壳的选择权。根据协议，Voyager 将获得 5400 万美元的前期付款，并可获得总计高达17 亿美元的里程碑付款。
19、3 月 13 日，碧傲竞生物科技有限公司宣布完成千万级人民币种子轮融资，本轮融资由新恒利达资本独家投资。资金将用于平台建设，推进现有产品管线开发。公司拥有全球唯一的 TARGATT 动物乳腺反应器核心专利技术，打造全球最一流的兔乳腺生物反应器，级 MRP 蛋白药物和蛋白制品的研发和生产平台。该核心技术利用细菌-噬菌体间具有特异性识别的 DNA 和整合酶系统，可实现大片段目的蛋白 DNA 精准、高效、完整地插入动物基因组中。
20、3 月 14 日，无锡科金生物科技有限公司宣布完成近亿元天使轮融资。本轮融资由幂方资本领投，金浦健康基金以及无锡金程映月天使基金跟投。融资将用于推进其首个罕见病在研管线：丙酮酸激酶缺乏症（PKD）在中国和欧洲的 IND 申 报。
21、3 月 14 日，上海跃赛生物科技有限公司宣布完成近 2 亿元 Pre-A 轮融资。本 轮融资由夏尔巴、鼎晖 VGC 领投，泰福资本、昆仑资本、高瓴创投、复星医药、瑞华资本和国方资本跟投。融资将用于多条管线的研发投入和临床级细胞产品生产厂房的建设，以及相关临床试验的启动和推进。公司致力于开发基于人多能干细胞技术的细胞治疗药物，研发管线覆盖神经退行性疾病、罕见病及肿瘤等。
22、3 月 10 日，凯地医疗宣布完成近亿元 A 及 A+轮融资。本轮融资由隆门资本和康源汇盈共同投资，用于深化与博腾生物等战略合作方的合作，加快推进公司多个核心管线中美 IND 申报进程及 POC 临床验证开展。
23、3 月 8 日，Cytiva 宣布与楷拓生物签署规模化质粒及 mRNA 生产平台解决方案。Cytiva 将向楷拓生物提供 mRNA 上下游整体生产设备和技术支持。
24、3 月 13 日，诺华与 Carisma Therapeutics 达成合作协议，生产 CarismaTherapeutics 的靶向 HER2 阳性实体瘤 CAR-M 疗法。根据协议，Carisma 的制造工艺将转移到诺华的细胞治疗基地中。
25、3 月 9 日，卡提医学宣布完成总额超 7000 万元 A+轮融资。本轮融资由南京呈益投资联合乾道集团、苏州冠亚投资及海汇投资共同完成。资金将用于推动卡提医学在研产品临床试验申请。
26、3 月 8 日，赛默飞与 Moderna 宣布达成一项为期 15 年的战略合作协议，赛默飞将帮助 Moderna 在美国大规模生产新冠疫苗以及该公司在研其他 mRNA 药物。
27、3 月 7 日，新格元生物科技宣布收购 Proteona。新格元是一家基因组学公司，致力于临床转化其开创性的单细胞多组学技术平台。Proteona 是一家新加坡精准医疗公司，为全球的转化医学和临床研究人员提供单细胞生物标志物发现服务。
28、3 月 8 日，Sherlock Biosciences 宣布完成 8000 万美元 B 轮融资。资金将用于将其对新冠病毒等病原体检测的 CRISPR 检测技术推向家庭检测市场。
29、3 月 10 日，荷兰生物技术公司 Scenic Biotech 宣布完成 3100 万美元 A 轮融资。本轮融资由 Eir Ventures、BioMed Partners、Vesalius Biocaptial 领投，牛津科技风投等机构跟投。资金将用于推进 Scenic 内部管线开发，并支持公 司基于 Cell-Seq 遗传修饰因子靶点发现平台创建新项目。
30、3 月 8 日，NextRNA 宣布完成总计 5600 万美元的种子轮及 A 轮融资。本轮融资由 Cobro Ventures 及 Lightchain Capital 领投。资金将用于增强 NextRNA的靶点及药物发现引擎，扩大管线，以及推进先导项目。
31、3 月 2 日，苏州华毅乐健生物科技有限公司完成数亿元人民币 A 轮融资。本轮融资由红杉中国领投，阳光保险、清松资本、北京生命园创投基金跟投，老股东光大控股、果实盈富、华兴资本继续加持。本轮融资将主要用于推进公司先导基因治疗产品的生产、注册、临床和研究，以及加速公司在其他靶向肝脏和靶向神经领域产品的开发。
32、3 月 1 日，NextRNA Therapeutics 宣布完成 930 万美元种子轮融资和 4680万美元 A 轮融资。本轮融资将用于增强其对非编码 RNA 的靶点和药物发现，扩大案发管线，推进现有研发项目进度。本轮融资由 Cobro Ventures 投资。
33、3 月 3 日，北京华龛生物科技有限公司完成近 3 亿元 B 轮融资。本轮融资有高榕资本、中金资本旗下中金起的基金和中金启元国家新兴产业创业投资引导基金联合领投，中国可行、国药中生、洪泰基金、爱博清石、源慧资本、沂景资本等机构跟投。融资资金将用于研发升级、扩大核心产品产能、丰富产品线与智能化整体解决方案、拓展国际化业务与 CDMO 业务等。
34、3 月 1 日，无锡科金生物科技有限公司宣布完成近亿元天使轮融资。本轮融资由幂方资本领投，金浦健康基金以及无锡金程映月天使基金跟投。融资将用于推进其首个罕见病在研管线：丙酮酸激酶缺乏症（PKD）在中国和欧洲的 IND 申报。
35、3 月 4 日，DNA 合成公司 Ribbon Biolabs 完成 1800 万欧元 A 轮融资。
36、3 月 3 日，吉美瑞再生医学集团宣布完成超亿元 B 轮融资，本轮融资由深创投领投，万戎红土、东吴证券、招商证券、锲镂明远跟投。本轮融资金主要用于推进其细胞新药 REGEND001 两项呼吸系统疾病临床试验，同时完成肾脏再生医学产品 IND 申报，加速后续‘基因增强型细胞’产品管线的研发，落差南昌商业化生产场地的建设。
37、3 月 1 日，苏州蓝马医疗技术有限公司宣布获得数千万美元 Pre-A 轮融资。本轮融资由博远资本、IDG 资本共同领投，苏高新创投跟投。本轮融资资金将用于进行省队实体恶性肿瘤的 TILs 疗法产品的工艺开发以及针对多个实体瘤癌种的TILs 疗法产品的 IND 申报。
二、企业研发信息：
1、3 月 28 日，杭州嘉因生物科技有限公司 1 类生物制品 EXG001-307 注射液临 床申请获得 NMPA 受理，这是一款用于治疗 I 型脊髓型肌萎缩（SMA）的基因治疗药物，作用机制与已经获 FDA 批准的 Zolgensma 类似。
2、3 月 28 日，CSL Behring 宣布 EMA 受理其 B 型血友病基因治疗药物EtranaDez 上市申请，这是一款以 AAV5 为载体的基因治疗药物，通过静脉给药的形式递送凝血 IX 因子 Padua 变体基因。
3、3 月 29 日，Taysha Gene Therapies 宣布加拿大微生物已经批准其基因疗法TSHA-102 用于治疗雷特综合征（Rett）的临床试验申请。
4、3 月 26 日，诺华宣布欧洲药品管理局批准其 CAR-T 疗法 Kymriah 拓展适应症，用于治疗接受过两种以上全身性治疗的复发/难治性滤泡性淋巴瘤患者。
5、3 月 24 日，复星凯特申请的 FKC889 拟纳入突破性治疗品种，用于治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤。该产品是复星凯特从吉利德引进的 CAR-T 细胞治疗药物。
6、3 月 24 日，药明巨诺 CAR-T 疗法新适应症拟纳入优先审评，用于治疗经过二线或以上系统性治疗的成人复发或难治性滤泡淋巴瘤，包括组织学分级为 1、2、3a 级的滤泡性淋巴瘤。该产品 2021 全年收入 3080 万元。
7、3 月 25 日，传奇生物宣布欧洲药品管理局对其 CAR-T 产品 CARVYKTI 予以上 市推荐，用于治疗既往接受过至少三种治疗，包括免疫调节药物、蛋白酶体抑制剂和抗 CD38 抗体，并且末次治疗出现疾病进展的复发/难治性多发性骨髓瘤成人患者。传奇生物于 2021 年 5 月递交欧洲上市申请。
8、3 月 28 日，Cytiva 中国发布拳新一代寡核苷酸合成仪 ÄKTA oligosynt。该设备适用于实验室规模。与前代相比，其具有更小的设备体积和更大的合成范围。
9、3 月 25 日，凯莱英宣布与高瓴创投达成合作协议，双方共同出资 25 亿元，布 局包括细胞治疗在内的生物药 CDMO 领域、其中公司将于苏州建立研发和中试中心，提供质粒、mRNA 相关 CDMO 服务。上海奉贤投资建设生物药 CDMO 研发及商业化生产基地，提供包括细胞治疗在内的生物药 CDMO 服务。
10、3 月 25 日，合源生物宣布公司靶向 BCMA 的 CAR-T 产品完成首例受试者给药。该产品适应症为复发/难治性多发性骨髓瘤。该实验临床地点为中国医学科学院血液病医院，PI 为淋巴瘤/骨髓瘤诊疗中心主任邱录贵教授。
11、3 月 23 日，科济药业宣布其 CAR-T 产品于北京大学肿瘤医院完成了中国确证性 II 期临床试验的首例患者入组，用于治疗既往接受过至少二线治疗失败的 Claudin 18.2 表达阳性的晚期胃癌/食管胃结合部腺癌患者。
12、3 月 24 日，西比曼生物宣布其靶向 CD19/CD20 双靶点 CAR-T 临床申请获得CDE 受理。
21、3 月 18 日，TC BioPharm 宣布其用于治疗急性髓系白血病的产品Omnlmmune 获 FDA 孤儿药资格认定。该药物是一种新型γδT 细胞疗法。
22、3 月 10 日，星汉德生物的 SCG101 自体 T 细胞注射液获得临床试验默示许可，用于治疗乙型肝炎病毒（HBV）相关的肝细胞癌（HCC）。SCG101 是一种针对特定乙型肝炎病毒表位的自体 T 细胞受体 T 细胞疗法（TCR-T），目前在海 外处于 1 期临床阶段。
23、3 月 8 日，Harpoon Therapeutics 宣布，FDA 已授予其 HPN217 快速通道资格，用于治疗已接受至少 4 线疗法的复发/难治性多发性骨髓瘤患者。这是一款靶向 BCMA 的三特异性 T 细胞激活疗法。
24、3 月 10 日，Allogene Therapeutics 宣布 FDA 授予其靶向 CD70 的同种异体CAR-T 疗法 ALLO-316 快速通道资格，用于治疗晚期或转移性透明细胞肾细胞癌（RCC）患者。
25、3 月 8 日，BioNTech 宣布，扩展与再生元的战略研发合作，将联合推动BioNTech 的候选癌症疫苗 BNT116 与 PD-1 抑制剂 Libtayo（cemiplimab）联 用的临床试验，用于治疗晚期非小细胞肺癌患者。
26、3 月 7 日，深圳医克生物治疗用于艾滋病核酸注射液的临床试验申请获得NMPA 受理。
27、3 月 8 日，Urovant Sciences 宣布，其首个治疗膀胱过度活动症（OAB）的基因疗法 URO-902 的 2a 期试验取得积极结果。
28、3 月 8 日，Agenus 宣布其开发的 iNKT 疗法 AgenT-797 完成首例受试患者给药。该疗法为一种新型同种异体的、不经编辑的、恒定自然杀伤 T 细胞疗法（Invariant natural killer T cells）。目前该疗法正在进行 1 期临床研究。
29、3 月 9 日，Intellia 宣布其用于治疗急性髓系白血病的 TCR-T 疗法获得 FDA 孤儿药认证。
30、3 月 8 日，药明生基发布 TESSA 技术，用于规模化生成无转染的腺相关病毒。在相同的生产体积中，利用 TESSA 载体生产的 AAV 是基于质粒方法的 10 倍。
31、3 月 1 日，传奇生物研发的 CAR-T 产品西达基奥伦赛（药品名：clita-cel，商品名：Carvykti）获 FDA 批准上市，用于治疗既往接受过四种或以上治疗后复发/难治性多发性骨髓瘤成人患者，既往治疗包含蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38 单克隆抗体。这是 FDA 批准的第二款靶向 BCMA 的 CAR-T 产品。产品定价为 46.5 万美元。临床试验中，西达基奥伦赛的总缓解率（ORR）高达 98%，非常好的部分缓解（VGPR）及以上搭 95%，严格意义的完全缓解（sCR）为 87%，两年无进展生存率（PFS）和总生存率（OS）分别为 61%和 74%。
32、3 月 7 日，安斯泰来 ASP7517 注射液中国获批临床，该药物为一款在有 WT1的人工佐剂载体细胞（aAVC）项目，目前在海外处于 2 期临床试验阶段。本次获批的适应症为复发/难治性急性髓系白血病（AML）和复发/难治性高危骨髓增生异常综合征。
33、3 月 3 日，复星凯特靶向 CD19 的自体 CAR-T 细胞治疗产品 FKC889 获批开展临床试验，用于治疗既往接受过二线及以上治疗后复发/难治性套细胞淋巴瘤成人患者。
34、3 月 3 日，科济药业靶向 Claudin18.2 的 CAR-T 细胞治疗产品 CT041 获批进入确证性 2 期临床试验，用于治疗既往接受过至少二线治疗失败的 Claudin18.2表达阳性的晚期胃癌/食管癌结合部腺癌。
35、3 月 2 日，HARPOON THERAPEUTICS 宣布 FDA 授予公司 T 细胞重定向（TCEs）疗法 HPN217 快速通道资格。该疗法是一种用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤患者靶向 BCMA 的 TriTAC 疗法。
36、3 月 2 日，LEXEO Therapeutics 巡捕其用于治疗阿兹海默症的基因治疗药物LX1001 的临床 I/II 期试验初步积极结果。在接受治疗的 4 名患者中，所有患者接受治疗三个月后脑脊液中均观测到了 APOE2 蛋白的表达增加。在接受治疗超过12 个月的两名患者脑脊液中观察到总体 Tau 蛋白水平（T-tau）与磷酸化 Tau 蛋白水平（P-tau）的降低。同时药物总体耐受性良好，未发生严重不良事件。该药物利用 AAV rh10 载体，通过鞘内注射的方式，递送保护性 APOE2 基因，用于治疗携带双等位 APOE4 基因的阿兹海默症患者。
37、3 月 1 日，亦诺微宣布其全球首个静脉溶瘤产品 MVR-T3001 IV 完成中国临床1 期首例给药。
38、3 月 5 日，博生吉医药科技（苏州）有限公司宣布用于治疗复发/难治性 CD7阳性血液淋巴系统恶性肿瘤的 CAR-T 细胞治疗产品正式注册临床试验。
39、3 月 1 日，Alnylam Pharmaceuticals 宣布，FDA 已接收 lumasiran 的补充新药申请，用于降低晚期 1 型原发性高草酸尿症（PH1）患者的血浆草酸盐水平。Lumasiran 是一种靶向编码乙醇算氧化酶（GO）的基因 HAO1 的 RNAi 治疗药物。
40、3 月 1 日，Intellia 和再生元公布了其体内基因组编辑候选疗法 NTLA-2001的最新 1 期临床数据。结果表明所有的给药剂量都耐受量好，且在最高的两个剂量组中，目标蛋白的血清水平分别取得平均 86%和 93%的降低。
41、3 月 5 日，信达生物第二款 BCMA CAR-T 产品进入临床。
三、前瞻性研究：
1、近期，英国伦敦国王学院癌症与制药科学学院的 John Maher 博士及其研究团队与 Leucid Bio 公司和生物技术公司 LUMICKS 合作，描述了一种新的嵌合抗原受体（CAR）T 细胞（CAR-T）疗法：它增加了第二个受体，增强了 CAR-T 细胞在临床前模型中靶向和摧毁特定癌细胞的能力。（Leena Halim et al. Engineering of an Avidity-Optimized CD19-Specific Parallel Chimeric Antigen Receptor That Delivers Dual CD28 and 4-1BB Co-Stimulation. Frontiers in Immunology, 2022, doi:10.3389/fimmu.2022.836549.）
2、3 月 21 日，宾夕法尼亚大学 Carl June 团队介绍了靶向去势抵抗性前列腺癌，“武装”着免疫抑制细胞因子 TGF-β 显性负性受体以逆转局部免疫抑制的 CAR-T细胞疗法（CART-PSMA-TGFβRDN）的首个人类 I 期临床试验结果（NCT03089203）。研究表明，该疗法在患者身上显示出额外的活性，CAR-T细胞的 TGF-β “装甲”减少了肿瘤中的 TGF-β 信号，因此初步表明 TGF-β 抵抗的 CAR-T 细胞临床应用是可行的，而且通常是安全的。（Narayan, V., BarberRotenberg, J.S., Jung, IY. et al. PSMA-targeting TGFβ-insensitive armored CAR T cells in metastatic castration-resistant prostate cancer: a phase 1 trial. Nat Med (2022). https://doi.org/10.1038/s41591-022-01726-1）
4、3 月 16 日，纽约基因组中心和纽约大学的科学家开发了一个基因筛选平台，以识别能够增强免疫细胞的基因，使他们更持久，并提高他们根除肿瘤细胞的能力。通过将筛选出的修饰基因与现有的 CARs 结合，研究人员可以改造 T 细胞，使其更有效地消除肿瘤细胞。（http://doi.org/10.1038/s41586-022-04494- 7）
5、3 月 8 日，美国凯斯西储大学和大学附属医院赛德曼癌症中心等研究机构的研究人员开发出一种新的 CAR-T 疗法，用于治疗 B 细胞癌症。该方法可使癌细胞表 面上的靶抗原增加三倍，从而有望极大地减少目前仅靶向 CD19 的 CAR-T 疗法中出现的抗原逃逸的可能性。相关研究结果近期发表在 Nature Communications期刊上。（DOI：10.1038/s41467-021-27853-w）
6、3 月 13 日，瑞典研究人员发现，辉瑞的 mRNA 疫苗进入干细胞后可逆转录为 DNA。（https://doi.org/10.3390/cimb44030073）
四、其他新闻：
1、3 月 30 日，BioNtech 发布 2021 年财报。其负责地区的新冠 mRNA 疫苗收 入为 33.37 亿美元。此前辉瑞 2021 年财报显示，mRNA 疫苗收入为 367.81 亿美元。综合计算收入总计约 404 亿美元。
1、3 月 25 日，博腾股份发布 2021 年度业绩报告。其中细胞治疗 CDMO 版块收 入 1400 万元，同比增长 897%。员工 294 人，同比增长 216%。服务客户 15家，服务项目 18 个。同时新签订单 27 个，合同总计 1.27 亿元。其细胞治疗桑岛车间启动建设，预计 2022 年第四季度建成。
2、3 月 22 日，科济药业发布 2021 年度业绩预告，披露多个 CAR-T 产品管线进 度。其中最快的 CT053 已完成中国关键 II 期临床试验入组，计划 2022 年上半年提交 NDA，2023 年向 FDA 提交 BLA。CT053 是一款靶向 BCMA 的自体 CAR-T产品，用于治疗难治/复发多发性骨髓瘤。
3、3 月 22 日，科技部发布《人类遗传资源管理条例实施细则（征求意见稿）》。其中明确规定外方单位不得在中国境内采集、保存我国人类遗传资源，也不得向境外提供。
4、3 月 21 日，金斯瑞发布 2021 年度业绩报告。其中生物药 CDMO 部分，公司将于 2024 年建成镇江共计约 40000 平米的质粒与病毒 GMP 厂房与实验室，同 时在美国建成 5500 平米的质粒及病毒 GMP 厂房。细胞治疗领域中，将由南京、比利时、美国新泽西三处 GMP 厂房为中美欧三地患者提供商业化 CAR-T 产品。细胞治疗领域全年研发费用 3.13 亿美元，同比增长 34.9%。
5、3 月 23 日，复星医药发布 2021 年度业绩报告。本次报告披露了所有营收超过1 亿元的产品名称，CAR-T 产品奕凯达不在其列。这意味着去年该产品营收不足 1亿元。
6、3 月 24 日，药明生基宣布其无锡基地 GMP 级别质粒的生产和 QC 检测通过欧盟 QP 认证。这意味着该基地可谓欧盟客户提供临床和商业化产品生产和 CMC服务。
11、3 月 11 日，和元生物开启申购。中签结果将于 3 月 15 日公布，预计将于 3 月 19 日-3 月 25 之间上市。和元生物发行价为 13.23 元/股，发行市盈率为 244.67.本次公开发行 1 亿股，占发行后总股本 20.28%，其中网上发行 1400 万股。
12、2 月 28 日，美国专利商标局判定 Broad Institute 胜诉，张锋教授团队获得CRISPR 核心专利权益。Intellia 不再享有专利权益。
13、3 月 4 日，凯莱英宣布与上海市工业综合开发区有限公司签署投资协议，计划投资 30 亿元人民币在航海奉贤投资建设生物药 CDMO 研发及商业化生产基地。
14、和元生物披露招股意向书，公司你首次公开发行 1 亿股。本次发行初步询价日期为 2022 年 3 月 8 日，申购日期为 3 月 11 日。
15、3 月 4 日，科技部发布《关于更新人类遗传资源管理常见问题解答的通知》。其中提到，外国组织、个人及其设立或者实际控制的机构（即外方单位）不得在我国境内采集、保存我国人类遗传资源。
个人观点（仅代表个人观点，与任何公司组织无关，欢迎指正交流）：
1、从诺华 CAR-T 产品新适应症获批，到复星与药明的 CAR-T 产品拟递交新适应症。可以看出药企在布局 CAR-T 这类细胞治疗产品时，多才用‘先获批，后拓 展’的商业模式。产品获批后，一方面可以为公司带来商业化收入，另一方面可以证明自身的研发能力，增强投资人和市场的信心。在保证有充足资金的前提下，再 去拓展新适应症和投入新产品管线。个人认为，这样的商业模式可能要比广泛铺开大量的研发管线更为可靠。
2、传奇生物于 2021 年 5 月提交欧洲上市申请。根据其他药物在获得上市推荐后 的获批时间，以及传奇生物递交 FDA 申请后的实际审批日期来看，我个人预计传奇生物有望在 5 月底-8 月底期间获得欧洲上市批准。如果同期传奇生物半年报中，美国的产品销售收入良好，则有望成为公司估值的主要推动因素。
5、本周有多家药企宣布产品临床失败。虽然这些产品并不属于细胞/基因治疗类，但是仍然提醒我们药物研发与投资从来都不是一件容易的事。这其中尤以Nektar 的 IL-2 失败最让人震惊。其产品在 2 期临床中表现良好，但是却在 3 期临 床中未达到主要终点，数据也不具备统计学意义。造成如此大差距的原因是什么？如何才能避免出现这种情况？公司是否有临床失败的应急预案？我认为，制药行业永远都伴随着风险性，没有人能够消除这些风险，但是却应该做好拥抱风险的准备。
6、现阶段，细胞、基因治疗创业公司层出不穷。但蓝鸟公司（Bluebird）现在的情况警示我们，即使产品获批上市，如果缺乏优秀的战略思考，依然会被市场所抛 弃。创业公司需要根据自己的底层技术能力选择合适的战略目标，再以此为根据指 定符合的战术。战略目标超出能力范围，或是战术与战略不匹配，都很容易让公司陷入危险情况。
7、细胞、基因治疗赛道火热，产业链上游的核心技术被外国掌握，但却鲜有相关投资新闻。我认为，高端设备、试剂的国产化是必然趋势，整个设备试剂能力与国 内的细胞治疗能力深度绑定，但国产化的道路还很长，需要多方共同推进和发展。从投资角度上看，设备试剂赛道的收获期要比细胞基因治疗来的晚一些。但从行业角度上看，现在也许是进入时机。
8、‘走出国门’的出海战略几乎是创新医药领域的共识。从信达被拒，到传奇生物获批，我认为 FDA 一直传达着以数据说话的审批逻辑。很多药企热衷于中美双 报甚至中美欧三报，但中美双报的本质是中美双临。美国的临床数据才能反应在美 国真实世界的情况。想通过投机取巧，走廉价 me too 的道路，在创新药这里是走不通的。
作者：深圳市华信资本投资经理王沁萌整理编辑。
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