细胞基因治疗行业每周要闻概览（~2022.5.9）
一、本周重点信息：
1、SQZ将公布其床旁细胞疗法制造系统研究数据。
2、Illumina将进入基因治疗领域。
3、Illumina被判侵权华大智造，将赔偿超3亿美元。
二、投融资与合作：
1、5月2日，AperturaGene Therapy宣布完成6700万美元A轮融资。本轮由DeerfieldManagement领投，资金将用于开发基因药物，突破递送与表达的关键限制。
2、5月3日，吉利德与DragonflyTherapeutics共同宣布双方达成研究合作，共同推进Dragonfly基于NK细胞的蛋白免疫疗法，用于肿瘤学和炎症适应症。根据协议，吉利德将获得靶向5T4的在研免疫疗法DF7001的开发权益，以及基于Dragonfly的TriNKET技术平台开发的其他候选疗法。吉利德将支付3亿美元的前期付款和后续里程碑付款。
3、5月4日，Oncologix Tech与DNAGO宣布达成协议，将两家公司合并。新公司将继续进行DNAGO的临床基因测试，其中包括7000多种罕见遗传病在内的所有20000个基因。
4、5月6日，Illumina宣布与Deerfield Management达成为期5年的合作协议，将共同开发基于基因组学工具和遗传学知识的创新疗法。
三、企业研发信息：
1、5月2日，AutolusTherapeutics宣布其在研疗法obecabatageneautoleucel获得FDA授予的再生医学先进疗法认定。该药物为靶向CD19的CAR-T疗法，用于治疗复发/难治性成人B细胞急性淋巴细胞白血病。目前处于临床2期阶段。
2、5月3日，GamidaCell宣布其GDA-201的临床申请获得FDA批准。GDA-201为一款通用型NK细胞疗法，用于治疗滤泡性和弥漫性大B细胞淋巴瘤患者。公司预计将在今年启动1/2期临床研究。
3、5月6日，SQZ Biotechnologies宣布，公司将在5月18日举行的2022美国基因和细胞疗法协会（ASGCT）年会上，公布其床旁细胞疗法制造系统的首个非临床研究数据。
4、5月7日，江苏拓弘康恒医药有限公司的人源TH-SC01细胞注射液临床申请获得CDE受理。这是一款干细胞药物，用于治疗复杂性肛瘘。
5、近日，康霖生物科技（杭州）有限公司自主研发的地中海贫血症基因治疗药物KL003在临床试验中取得了令人振奋的结果：已成功治愈2名重症患者，并且各项指标远优于国际上最领先的美国蓝鸟生物同类药物Zynteglo（详见往期文章：首战告捷！康霖生物地贫基因疗法临床试验获得治愈性疗效，有望问鼎全球同类最优）。
6、5月7日，成都弘基生物科技有限公司的KH631眼用注射液临床申请获得CDE受理。这是一款以AAV为载体，递送康博西普基因，用于治疗新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性（wAMD）的药物（详见往期文章：弘基生物AAV基因疗法临床试验申请获受理，目前国内获批或申请已被受理的AAV基因疗法临床试验已达20项）。
7、5月4日，北海康成宣布将于5月16日至19日在ASGCT年会上，展示与UMass Chan医学院Horae基因治疗中心开展罕见病基因治疗研究合作的数据。该研究旨在探索一种用于治疗SMA的全新基因治疗载体。
8、5月7日，北京康爱瑞浩生物科技股份有限公司自主研发的KACM001自体淋巴细胞注射液产品获临床试验默示许可。KACM001是一款M-CTL实体瘤细胞治疗药物，用于治疗晚期不可切除或转移性胃癌。
四、前瞻性研究：
1、5月2日，加州大学圣地亚哥分校的研究团队发表了题为：Transcription Factor 4 loss-of-function is associated with deficits in progenitor proliferation and cortical neuron content 的研究论文。该研究使用人大脑类器官揭示自闭症相关基因突变是如何破坏神经发育的，并通过基因治疗恢复相关基因功能，有效挽救之前被破坏的神经结构和功能。
实验表明，TCF4 基因突变导致下游的 SOX 基因和 Wnt 通路失调，这是指导胚胎细胞分裂增殖、成熟为神经元并迁移到大脑中正确位置的两个重要分子信号。由于这种失调，神经祖细胞不能有效地分裂增殖，因此产生的大脑皮层神经元较少，这还会导致大脑类器官的结构受损和神经活动异常，从而导致认知和运动功能受损。
研究团队使用基因疗法递送TCF4基因，成功提高表达水平。这表明修复 TCF4 表达水平能够重建神经系统，并实现功能上的治疗作用。
（https://www.nature.com/articles/s41467-022-29942-w）
五、其他新闻：
1、5月6日，美国当地法院判决Illumina侵权华大智造，Illumina将赔偿3.34亿美元。
六、本周观点（仅代表个人观点，与任何公司组织无关，欢迎指正交流）：
1、本周投融资事件数量大幅下降：
我个人认为，医药领域，尤其是创新药（包括细胞、基因治疗）赛道的投融资，正在经历从追捧到回归理性的态度上。原因如下：
（1）、多个创新药研发失败导致投资人信心下降。无论是此前的Nektar，还是最近Biogen的Aduhelm，宣布失败无疑是对投资人和市场最沉重的打击。虽然所有人都明白，新药研发，失败是大概率的，成功才是小概率事件。但是当投资人将真金白银投入到公司后，他们往往会相信，自己的项目有很大的概率成功。因此，最近集中爆发的研发失败新闻，会让投资人在面对尚未参与的项目时，持有更谨慎的态度。
（2）、此前创新药投融资普遍估值较高。有些创业者可能会陷入估值的误区中，认为估值越高越好。此前的新闻中也不乏在天使轮就融资数千万甚至上亿的初创企业。当然，创新药的特殊性决定了它的估值和融资金额一般会高于其他行业。只是过高的估值不利于企业进行下一轮融资，也不利于投资人获取应有的收益。（仔细想想，是否有些竭泽而渔的意思？）我认为，此前很多投资人和机构为了争夺项目的份额，可能会存在提高公司估值的做法。但最终肯定会回归到正常的估值中去。
作者：深圳市华信资本投资经理王沁萌整理编辑。
往期文章推荐：
目前国内获批或申请已被受理的AAV基因疗法临床试验已达20项
天泽云泰血友病基因疗法VGB-R04临床试验申请获CDE批准