邦耀生物造血干细胞基因疗法IND获得受理，针对地中海贫血

近日据国家药监局药品审查中心（CDE）官网显示，上海邦耀生物科技有限公司（以下简称“邦耀生物”）BRL-101自体造血干祖细胞注射液的临床申请（受理号：CXSL2200236）获得受理。

根据邦耀生物官网显示，BRL-101主要适应症为β-地中海贫血（地贫）。是基于邦耀生物自主研发的ModiHSC®造血干细胞平台开发的造血干细胞基因疗法。

ModiHSC®造血干细胞平台是利用CRISPR相关编辑系统，慢病毒载体等技术对患者的造血干细胞进行基因修饰，修饰后的造血干细胞回输到患者体内，通过自我更新和分化重建修饰细胞群体，从而达到治疗血液系统疾病的目的。

造血干细胞基因疗法具有靶向性好、安全性高、作用范围广、治疗效果显著等优势，可以做到一次治疗终身治愈。相关研究成果已发表在Nature Medicine、Nature Biotechnology、Cell Research 等国际顶级学术期刊。利用该平台，邦耀生物开发了治疗β地贫的造血干细胞产品，目前已成功治愈多例β地中海贫血重症患者，是全世界首次通过CRISPR基因编辑技术治疗β0/β0型重度地贫的成功案例。

根据邦耀生物官网信息，在此前邦耀生物与广西解放军联勤保障部队第923医院合作开展的“经γ珠蛋白重激活的自体造血干细胞移植治疗重型β-地中海贫血（地贫）安全性及有效性”临床研究获得了重大突破，三名患儿在基因编辑技术的帮助下摆脱输血。

而早在2020年7月，邦耀生物就已报道了与中南大学湘雅医院合作开展的该项目取得初步成效，治疗的两名患者经治疗后已经摆脱输血，目前随访期已经超过一年，总血红蛋白仍然维持在正常范围内。

通过多中心临床试验，邦耀生物提供的基因疗法已经使得5名重型β地贫患儿获得治愈，也进一步证实了该技术的可行性和良好疗效。目前，邦耀生物正在全力推进新药申报的进程，力争早日实现新药的上市，造福更广泛的重型地贫患者人群。

基因疗法有望彻底治愈遗传性血液疾病

造血干细胞移植是目前唯一能根治重型地中海贫血的方法。对于患者来说，通往治愈的路是寻找跟自己配型相同的人，然而不是所有人都有好运气。现在，他们面前又多了一条路——改变自己的突变基因。
基因治疗给地贫患者提供了一个“不求人”的途径。第923医院血液科的张新华教授介绍，组成人体血红蛋白的主要珠蛋白链，在出生前后存在一个神奇的变化——胎儿期为α珠蛋白链和γ珠蛋白链，出生后不久就转变成α珠蛋白链和β珠蛋白链。因此，对于β珠蛋白基因缺陷导致的β地贫，可以通过唤醒出生后“沉默”的γ珠蛋白基因，恢复到胎儿时期的造血特点，从而达到治疗的目的。

 基因治疗原理
这个操作类似于“开关”原理，重新打开出生后即被关闭的γ基因，来替代不作为的β基因。这就需要动用基因编辑技术。
在先前的研究中，邦耀生物科学家团队在基因编辑工具开发和基因治疗地中海贫血领域，已经持续取得一系列突破性进展，该项目利用基因编辑技术重新开启胎儿期的γ珠蛋白的表达，代替有缺陷的β珠蛋白，很有可能成为治愈地贫患者的治疗方案之一。

参考资料：

1.CDE官网

2.邦耀生物官网

来源：医麦客

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