纽福斯与Apellis达成早期研发合作，共同开发视网膜退行性疾病的基因疗法

2023年3月23日，中国专注于眼科疾病的体内基因治疗领导者纽福斯生物科技有限公司（下称“纽福斯”）宣布与全球补体领域的领导者Apellis Pharmaceuticals, Inc. 达成早期研发合作，共同开发针对视网膜退行性疾病的基因治疗研发项目。

在中国有数百万人患有视网膜退行性疾病，中心视力严重损伤。其中有多种疾病目前在临床上仍无有效治疗方案，存在巨大的未满足需求。

此次的研发合作将充分利用纽福斯在眼科基因治疗的科研和CMC开发能力以及Apellis在补体介导的疾病（包括年龄相关性黄斑变性）方面的专业经验，以期快速推动创新的视网膜退行性疾病基因治疗研发，丰富公司眼科常见病领域的管线布局，支持纽福斯持续走向国际化。

关于纽福斯

纽福斯是中国专注于眼科疾病的体内基因治疗行业领导者。纽福斯在武汉、苏州、上海和美国圣地亚哥设有子公司，致力为全球患者研发针对遗传疾病的基因疗法。研究者发起的视网膜基因治疗研究的试验数据成功地验证了我们使用的AAV平台，研究结果已经发表在Nature-Scientific Report、Ophthalmology和EbioMedicine上。我们的核心产品NR082，旨在治疗ND4介导的Leber遗传性视神经病变（ND4-LHON），已被美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）授予孤儿药称号（ODD），是首个同时获得中国NMPA及美国FDA授予的临床试验IND许可的中国籍基因治疗新药，目前已完成中国III期临床试验所有患者入组给药。公司第二款美国ODD新药NFS-02已被美国FDA授予IND许可。公司管线还包括常染色体显性视神经萎缩，光学神经保护，血管视网膜病变等临床前候选药物。纽福斯已启动苏州工厂的内部生产扩能，以支持未来的商业需求。

E.N.D

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