完整时间线！ 涉嫌数据操纵，FDA对诺华210万美元Zolgensma疗法开展调查

当地时间8月6日，FDA首发声明称，诺华最近获批的Zolgensma基因疗法存在部分临床前“数据操纵”（data manipulation）事件，需展开相应调查。至今事件仍在发酵中……

Zolgensma闪亮出道

5月24日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了由瑞士创新药公司诺华制药（Novartis）推出的首款治疗小儿脊髓型肌肉萎缩症（SMA）的基因疗法Zolgensma上市。然而，最让人印象深刻的应该是那个引发了全民震惊和讨论的“一剂210万美元（约合人民币1448万元）的天价定价”吧！

AveXis事后诸葛亮

6月28日，Zolgensma的研发生产公司AveXis主动向FDA及其他监管机构承认，这一基因疗法存在部分数据操纵的问题。该疗法中被操纵的数据来自一项动物实验，相关人员告知这些并且被操纵数据仅用于初始产品测试，目前并没有用于商业化产品的放行测试。

之所以要主动承认数据操纵，是因为担心这些被操纵的数据或许会在Zolgensma申请生物制剂许可证 (BLA)时成为获批的障碍。

但这一承认，让FDA的处境变的很尴尬。FDA负责审查诺华基因疗法的部门主管Wilson Bryan博士在一份备忘录中表示：AveXis公司早在获批前的3月初就已经知道存在数据篡改的行为，但直到获批结束后的6月才告知FDA。如果FDA此前知道了这种数据操纵行为，可能并不会这么快的批准Zolgensma的上市申请。

FDA官宣开启审查

图片来源：参考资料[1]

8月6日，由美国生物制品评估与研究中心主任（CBER）Peter Marks 博士作为FDA官方代表发出声明，表示FDA正在仔细审查在生产过程中使用的产品测试数据的操纵问题，并正在对最近完成的一次检查的信息进行全面评估，以评判是否需要采取进一步的措施。

尽管诺华的数据丑闻可能会丧失FDA的信任，但出于这些被操纵的数据仅限于一小部分与动物试验有关的产品测试数据，而不与人类相关的考虑，目前FDA仍然支持Zolgensma继续上市。

FDA局长Ned Sharpless博士Twitter发文

但，FDA局长Ned Sharpless博士却在 Twitter上发文表示，“我们依靠真实的科学数据来做出监管决定，我们非常重视数据的完整性问题。在这种情况下，如果必要的话，FDA将利用其全部权力采取行动，其中可能包括民事或刑事处罚。”

诺华公司力挺自己

操纵数据丑闻发酵自此，大众和媒体都以为诺华会保持沉默接受FDA的调查，待时间检验事实的真相。

但8月7日，诺华集团发声了！

图片来源：参考资料[2]

在此声明中，诺华表示：“我们对Zolgensma的安全性，质量和功效充满信心。我们坚持认为，这种重要的治疗方法仍然适用于SMA小于2岁的儿科患者。”

诺华公司首席执行官Vas Narasimhan 图片来源：Novartis

同时，诺华公司首席执行官Vas Narasimhan还表示，目前，诺华将继续配合FDA的审查，以不断更新和提交的任何质量差距，保证数据准确性。

但，截止目前，调查结果未显示其产品在安全性、功效性和质量上存在问题。

结语

不仅FDA重启对其数据的审查，Zolgensma在欧洲的加速审查时间也不太顺利，其原因也在于监管部门对数据准确性的核查上。

诺华公司近年来一直被行贿、违规等多起丑闻所缠身，公司形象一落千丈。自Vas Narasimhan上任后一直在致力于加强其合规性的管理以挽回公司形象，但目前来看，路阻且长。

End

参考资料：

[1] Statement on data accuracy issues with recently approved gene therapy

[2] Novartis stands behind Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec-xioi) for the treatment of children less than 2 years of age with spinal muscular atrophy

[3] Novartis CEO: 'We did the best we could' in Zolgensma data manipulation probe

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