金秋十月，硕果累累，在众多医药知识产权界专家、IPR、律师朋友的关心与支持下，第八届知产前沿医药论坛于2023年10月20日在上海龙之梦大酒店圆满闭幕。本次大会吸引了线上与线下、海内外近800位生物医药IP人士参加，现场交流互动热烈。
在10月18日的会前研讨会上，TiPLab知识产权策略及管理咨询联合创始人张琤博士为本次大会带来“前沿技术初创企业的专利策略考量”。知产前沿现将张博士的现场主题发言内容整理成文，供知识产权业内人士参考学习。如需购买第八届知产前沿医药论坛直播回顾，请点击文末“阅读原文”（购买3天全程直播优惠价格为2666元）；如需开具发票，请添加工作人员Sharon：chanying_930。
目次
一、专利策略的目标二、前沿技术的特殊挑战三、初创企业的特殊挑战四、siRNA-Alnylam的例子前沿技术初创企业的专利策略目标总体是趋同的，即一方面降低阻碍商业目标完成的风险，另一方面将技术优势转化为商业竞争优势。具体来说，企业的资源主要应集中于有计划地将技术优势转化为专利壁垒，同时监控潜在竞争对手的专利权状态以确保在预期产生主要收入的细分市场获得商业上的自由实施。前沿技术的可行性具有较高的不确定性。前沿技术初创企业的技术方案可能会处于不断变化的状态中，企业面临的挑战就是，如何在激烈的竞争环境中让自己的技术获得比较早的优先权日（priority date），如何保证权利要求范围能够覆盖未来的商业化产品，先前布局的申请如何不阻碍后续保护真正的产品，需要有前瞻性的考虑，避免非技术性原因造成的失败。其次，从监管和政策要求层面看，小分子化学药等产品的准入要求是较为明确的，但是细胞治疗等新型药物产品的准入标准和企业披露义务等尚存在较大不确定性。所以在这些企业的专利策略规划中，要考虑哪些技术适合通过专利保护、哪些适合通过商业秘密保护等，并且要主动适配监管规则的变化。最后，从竞品的存在与竞争者角度看，市场中存在竞争者和竞品，才需要通过专利布局来保护自己的竞争优势，企业需要了解竞品是什么、竞争者以何种形式参与竞争、竞品的准入要求是什么，对于前沿技术领域的企业来说，关于竞品的准入要求也存在较大的不确定性。初创企业面临一些较为特殊的境况，例如它们很需要尽早证明自身声称的优势，并以较高的确定性向资方提供权利证明。所以企业要从几方面考虑。从资源层面上，初创企业的资金是有限的，所以需要分析市场趋势、融资的难易度等，制定更合理的策略来重点布局，明确专利资产的价值定位。另外，同样鉴于资源有限，企业需要进行合理的实验规划，以确保通过有限的实验，同时满足产品开发和有效专利保护的需求。初创企业可能会依赖广泛的合作，需要委托他人做实验，需要对他人披露信息、提供样品及材料进行合作开发。那么企业也要在签订协议时明确注意事项，前瞻性地规划专利保护和信息披露的节奏。Alnylam是对于前沿技术初创企业规划专利策略而言很有启发的例子。Alnylam于2002年成立，但是经过了漫长的16年，其首个产品才获批上市。而现在，Alnylam是siRNA领域当之无愧的领导者。
对于Alnylam的成功，很重要的一点是他们在早期就全面掌握了领域内的专利全景（landscape），确保拥有强大的专利壁垒和实施自由。从专利壁垒的角度来看，提早规划技术路线，给未来预留足够多的空间来“玩转”，并分析自由实施的障碍有哪些，后续可通过技术路线选择来规避这些障碍。
Alnylam的做法确保了与高风险相匹配的高回报，强有力的IP策略为早期达成交易奠定了基础，其采取的具体措施如下：
Alnylam另一方面的经验是——聚焦突破，即聚焦关键技术问题，多管齐下地突破。初创企业体量不大，企业产品开发需要有独特性、企业本身需要有亮点和标签，也即需要有明确的“价值定位”，所以专利策略要聚焦在亮点上，而不能分散力量。
具体而言，因为新兴技术成为产品上市面临多方面的挑战，大部分企业要筛选聚焦最值得解决的重要问题，并制定专利策略保护针对该问题的所有重要解决方案。例如，递送问题（Delivery）是Alnylam长期致力于解决的关键问题。Alnylam早期研发投入中超过80%的力量集中于解决递送问题，例如，其通过与他人合作研发偶联技术（conjugates）和脂质纳米颗粒（lipid nanoparticles，LNP）递送系统来实现有效递送。
针对LNP递送系统，Alnylam率先与MIT的Bob Langer和Dan Anderson合作，因治疗窗口太窄，合作终止。后与Protiva （Arbutus）/Inex合作，研发出了DLin-MC3-DMA，并应用于其首个产品Onpattro®。针对DLin-MC3-DMA，权利人从涵盖它的结构通式入手进行了宽泛的保护，之后又递交了后续申请保护具体的DLin-MC3-DMA和含DLin-MC3-DMA的脂质制剂（Lipid formulation）。整体上来讲，相关主体还是围绕这个比较重要的发明进行了多种角度的专利保护来阻止竞争对手，意味着倘若想商业化的LNP中，含有MC3这个结构的可电离脂质，可能面临不仅一个授权的专利障碍。在偶联技术（conjugates）方面，Alnylam早在2004年即研制出cholesterol conjugates，但因剂量过高（50–100 mg/kg）且效力不足而暂停了这方面的探索。2012年，Alnylam重拾GalNAc,并通过与适当的化学修饰结合，提高了稳定性，这奠定了GalNAc递送系统在后续产品中的关键地位。后续，Alnylam持续开发肝外靶向组织的其他递送系统，以巩固公司在递送方面的竞争优势。值得关注的是，虽然Alnylam在2004年之后的很长一段时间，并未推进偶联递送技术的相关研究，但其仍在专利层面上进行了前瞻性的布局，为后续保持该领域内的竞争优势做了充分的准备。综上所述，前沿技术初创企业的专利策略考量核心即掌握现状和聚焦突破。早期厘清技术、市场和自己的IP价值定位，主动盘点某项技术放弃或申请的理由、不同的家族进入哪些国家等，确保拥有强大的专利壁垒和实施自由，并且要前瞻性地使专利策略与商业目标紧密关联，集中资源针对性聚焦关键问题。作者：张琤
编辑：Eleven
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