人类细胞、组织以及基于细胞和组织的产品 最小操作和同源使用的监管考虑——同源使用相关问答（上）

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撰文│魏珂 刘洋 何志颖 蒋尔鹏

编辑│陈圆圆  

审校│汤红明

【编者按】随着干细胞医疗市场规模的不断扩大，为规范促进干细胞医疗行业的发展，相关监管部门积极出台诸多的政策规范。针对干细胞研究人员可能存在的政策上的疑问，为加深对国际干细胞领域相关政策的理解，本频道特开设专栏，分4期刊出美国FDA发布的《人类细胞、组织以及基于细胞和组织的产品最小操作和同源使用的监管考虑》。该文件为美国产业及食品和药品管理局工作人员的指导文件，由同济大学附属东方医院干细胞转化医学产业基地组织专家编译，以供国内干细胞领域从业人员参考。本期为第2期，主要刊登人类细胞、组织以及基于细胞和组织的产品 最小操作和同源使用的监管考虑——同源使用相关问答（上）。

该文件代表目前美国食品和药品管理局（FDA或代理处）对相关问题的看法，旨在提高行业利益相关方对最小操作和同源应用定义的理解，有助于利益相关方了解美国联邦法规（CFR）中对人体细胞、组织或基于细胞组织产品（HCT/P）的监管标准。描述了FDA目前对某个主题的看法，除了引用特定法规的法定要求，其他要求仅被视为建议。

HCT/P包括但不仅限于骨骼、韧带、皮肤、硬脑膜、心脏瓣膜、角膜、来自外周血和脐带血的造血干细胞/祖细胞、操作的自体软骨细胞、合成基质上的上皮细胞以及精液或其他生殖组织。

以下物品不属于HCT/P：

(1) 带血管蒂供移植的人体器官；

(2) 21 CFR 607、21 CFR 207中分别列出的全血、血液成分或血液衍生物；

(3) 分泌或提取的人源产品，如奶、胶原蛋白、细胞因子等，精液除外；

(4) 为同源用途并仅进行过最小操作的骨髓，且不添加其他物品（水或灭菌、保护、贮存剂除外，这些试剂的添加不会对骨髓产生新的临床安全顾虑）；

(5) 用于生产HCT/P的辅助产品；

(6) 来源于非人类的动物的细胞、组织和器官；

(7) 21 CFR 809.3(a)中定义的体外诊断产品；

(8) 42 CFR 121.2规定的用于器官移植并标有“仅供器官移植使用”的血管。

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1. 同源使用的定义是什么？

根据21CFR1271.3(c)中的定义，同源使用的意思是指HCT/P在修复、重建、替换或补充受体细胞或组织时，起到的基本作用或功能与其在供体内一致。

2. 哪些情况通常认为HCT/P是同源使用？

（1） HCT/P用于修复、重建、替代或补充与供体细胞或组织相同的受体细胞或组织，并在受体和供体中都起到一个或多个相同的基本功能。

示例：心脏瓣膜移植用于替代功能受损的心脏瓣膜。这是同源使用，因为供体心脏瓣膜在供体和受体中执行相同基本功能：保证心脏中的单向血液流动。

（2）HCT/P用于修复、重建、替代或补充的受体细胞或组织与供体细胞或组织可能不同，但其在受体和供体中都起到一个或多个相同的基本功能。

示例：心包膜被用于硬脑膜损伤的伤口覆盖。这是同源使用，因为心包膜在受体中的使用目的是覆盖，是其在供体中起到的基本功能。

然而，如果想要将HCT/P应用于针对多数疾病或状况且未经验证的治疗，这可能就不是同源使用了。

3. FDA文件中修复、重建、替代或补充的意思是什么？

修复一般指以物理或机械手段修复组织，包括通过覆盖或保护等方案，如FDA一般会认为供体上取得的皮肤移植到受体上，覆盖烧伤部位是同源使用。

重建一般指通过手术重新拼接或重新构成，如重建受损主动脉的物理完整性。

替代一般指替换失去的组织或细胞，如用健康的角膜替换受损或有疾病的角膜，或者用供体正常的造血干/祖细胞替代造血系统紊乱的受体造血干/祖细胞（具有遗传性、获得性的或因脊髓抑制性治疗造成的）。

补充一般指增加或使其完善，如FDA一般会认为把真皮基质植入到脸部皱纹以增加受体组织以及使用骨粒填补骨损伤都是同源使用。

修复、重建、替代和补充并不是互斥的功能，HCT/P在一次使用中可以完成多项此类功能。

4. FDA在21 CFR 1271.10(a)(2)中所说的“用于同源使用”的意思是什么？

21 CFR 1271.10(a)(2)中的监管标准声明HCT/P仅可用于同源使用，反映在如标签、广告或包含制造商客观意图的其他标识中。

标签包括HCT/P标签以及任何书面、印刷或图形材料，这些材料补充、解释或与产品有文字相关，并由其制造商或代表其制造商传播。

广告包括标签以外的信息，与产品具有相同的来源，旨在补充、解释或与产品文本相关，如印刷广告、广播广告、电子广告（含互联网）、公司代表的陈述等。

    当HCT/P的标签、广告或包含制造商客观意图的其他标识仅涉及HCT/P的同源用途时，该HCT/P可用于同源使用。当HCT/P的标签、广告或包含制造商客观意图的其他标示涉及非同源用途时，该HCT/P将不符合21 CFR 1271.10(a)(2)中的同源使用标准。

（本文来源于《医学参考报》干细胞与再生医学频道2019-04期第5版文章，ID：yxckbsc2019040602。图片来源于网络，如有侵权，请联系删除。）

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