淇嘉科技（苏州）有限公司（简称：淇嘉科技）于近期正式完成数千万元人民币天使轮融资。本轮融资由讯飞创投独家领投，探针资本担任独家财务顾问。所募集资金将用于人仿生微器官技术平台建设与商业转化。类器官作为下一代临床前药物开发的精准工具，已逐渐被全球产业界及学术界认可；其有望解决动物模型上预测偏差大、筛选效率低（成本高）、大量适应症难以/无法造模等药物研发进程的核心痛点。不过，类器官技术的主流方向仍停留在2D细胞模型或2D/3D

载体具有独特优势，它是一种经过较为充分研究的小型病毒，不会引起人类疾病，可以特异性靶向多种组织，并且在大多数临床情况下仅触发轻微的免疫反应，使它们成为既安全又高效的基因疗法载体。截至目前，国内

2023年11月24日，在中国香港特别行政区财政司司长陈茂波与引进重点企业办公室（OASES）的共同见证下，全球领先生物制药企业阿斯利康正式宣布在港设立阿斯利康全球研发中国香港分中心和香港国际生命科学创新园（香港iCampus）。这也是阿斯利康植根中国三十年深耕香港发展的又一重要里程碑。期间，阿斯利康还携手国联集团、云锋基金和泰格医药等战略合作伙伴，共同组织多达80余家中国内地企业到访香港进行生态圈交流活动，促进香港和内地医疗产业深度对接，多维度赋能香港医疗产业创新发展。（揭牌仪式）香港特别行政区政府财政司司长陈茂波出席揭牌仪式致辞时表示：“阿斯利康在香港设立研发中心，可与香港以及大湾区优秀的医学科研机构和专家学者们的前沿研究相结合，为区域的医药研发注入新的动能；至于iCampus的成立，则可汇聚更多相关的初创企业，打造更蓬勃的医药创新生态圈。”

11月24日，康方全球研发中心在张江总部园（优创园）开工奠基。该研发中心将由康方生物子公司康方汇科负责建设，用地面积14454.90平方米，总建筑面积66568.86平方米，预计总投资金额8.5亿元。康方全球研发中心效果图该研发中心规划建立药物研发的核心决策团队和信息情报调研团队，把握、引领全球最新研究方向，聚焦基因治疗、细胞治疗和神经系统疾病等前沿技术领域，构建持续领先的在研产品管线，创建肿瘤微环境大数据分析及转化研究等平台。康方全球研发中心开工奠基仪式立足张江，康方生物创新升级主引擎自2012年成立以来，康方生物打造了独有的以端对端康方全方位探索平台（ACE

11月23日，国务院发布关于《支持北京深化国家服务业扩大开放综合示范区建设工作方案》（以下简称《工作方案》）的批复，《工作方案》结合电信、健康医疗、金融、文化教育、专业服务等行业领域发展需要，从推进服务业重点领域深化改革扩大开放、探索新兴业态规则规范、优化贸易投资制度安排、完善公共服务政策环境、强化权益保护机制、健全风险防控体系等6个方面，提出170余项试点任务。中财产业智库及中财国信研究院专题分析认为，此举意味着：中央批准并推动北京开启了“后首都时代前所未有的最大尺度的对外开放”，甚至标志着后改革开放时期的一次点火启动；但完善落地实施条件是当务之急。下面就该重大政策性文件的核心观点并做简要分析提示。《工作方案》核心要点摘要及解读分析如下：1、电信服务领域进一步开放：取消网络出版服务之外的信息服务业务、为用户提供互联网接入服务等增值电信业务外资股比限制。[解读分析：在红线限制范围内的最大开放，加剧终端用户接入服务及内容服务竞争。]2、健康医疗服务领域：支持符合条件的外籍及港澳台医生在京开设诊所。探索对干细胞与基因领域医药研发企业外籍及港澳台从业人员的股权激励方式。支持符合条件的医疗机构开展干细胞等临床试验。支持干细胞与基因研发国际合作。促进在京港澳企业人类遗传资源管理服务便利化。对在京注册企业在我国境内获得上市许可的创新药械（大型医用设备除外），在指定医疗机构根据临床需求“随批随进”。支持在京建立临床急需进口药械审批绿色通道。推动真实世界数据在医疗技术领域研究中的应用。进一步加强临床医疗数据标准化和院际开放互通。深化康复辅助器具产业国家综合创新试点，推广康复辅助器具社区租赁试点成果，支持康复辅助器具研发运用对外合作，推动康复辅助器具产业发展。搭建中医药国际综合服务平台，建设中医药线上交易平台，支持企业开拓国际市场。以我国加入药品检查合作计划（PIC/S）等为契机，推动有条件的企业高质量参与共建“一带一路”等国际合作，助力创新药品“走出去”。

I型受试者招募EXG001-307基因治疗I型SMA临床试验进展在中华医学会全国儿科学术大会中首次分享公益服务活动PUBLIC

元一（天津）生物科技有限公司（简称：元一生物）完成了由天士力、西安瑞鹏资产领投的近亿元A轮融资。本轮资金将用于新产品的研发、现有产品扩产和市场推广。元一生物以领先的合成生物学技术为核心，以“工程化”思维为指导，开发了高效基因编辑工具，设计创新的基因代谢通路，搭建了具有极高生产力的细胞工厂，可提供包括工程菌株开发-发酵工艺优化-工业发酵生产-产物分离纯化-终端产品开发的一站式解决方案。此外，公司还拥有中国最早一批合成生物学领域的顶尖技术专家和产业化人才，他们不仅主导参与过众多国家高技术研究发展计划、合成生物学国家重点研发计划、国家自然科学基金项目，并在Science、Nature子刊等顶级科学期刊发表多篇高质量论文，还具有突出的产业化能力。公司通过研发团队的经年努力，面向生物药CRO、医美/护肤品功能原料、经济动植物营养、营养保健食品、健康食品配料、生物新技术等多个应用领域，完成了以虾青素和超氧化物歧化酶为代表的多元化产品管线的布局。元一生物一直专注多肽类生物药CRO，与大肠杆菌多肽生产平台存在杂蛋白多、纯化成本高等缺陷不同，元一生物的多肽生产平台是基于外泌型的酿酒酵母底盘细胞构建的，细胞外采用无机盐培养基，无需纯化，生产效率高，能够做到g级/L的表达量。近期公司已完成和前沿医药公司的阶段性交付。凭借突出的技术实力和多项产品的优秀性能参数，公司也受到产业方的青睐。在医药、农业、大健康等多个领域，公司与国药太极、象屿等多家大型企业，建立多元合作模式共谋发展。在医药领域通过技术服务、专利授权等模式为牵引，为行业发展注入新活力。农资业务板块也日趋成熟，已和数十家大型农业公司达成合作，逐步形成优质产品集群。在动保领域，公司也积极配合包括中国领军饲料企业、特种水产饲料龙头企业、预混料龙头企业等30余个合作伙伴展开对虾、蛋鸡等多元物种实验，并取得了令人满意的结果。同时，公司已与医美行业知名企业达成原料供应、联合开发、护肤品定制等合作意向。未来将赋能产品升级，共筑发展新格局。元一生物创始人张骊博士表示：非常感谢本次投资方的信任和支持，公司将借助本次融资持续提高技术研发水平，推动多项研发成果快速转化落地，促进产业转化升级。同时，积极建设全球化的营销体系，提升品牌知名度，努力将公司打造成为世界领先的合成生物学产业平台，为各领域合作伙伴提供“工程菌定制、专利授权、原料供应、联合开发、产品定制、自主品牌创新”等一系列服务，实现长期、全面、深度战略合作关系，互惠互利、共创共赢。关于天士力资本天士力资本依托于天士力集团品牌优势和产业赋能，公司团队也拥有丰富的行业背景和医疗资源，自成立以来掌控资金数百亿，投资标的涵盖了医药、医疗器械、医疗服务、数字健康等全产业链，全阶段的优质项目，同时也为被投企业提供战略、治理、组织、财务、人力资源、市场营销等方面的咨询建议服务，携手企业共同发展。关于西安瑞鹏资产西安瑞鹏资产，专注于军工、新能源、“卡脖子”工程等国家核心科技资产细分领域的专业资产管理、投资机构。瑞鹏资产旗下管理平台及管理的基金汇聚了国家和省市区级投资平台及著名国企、龙头民企如盈富泰克、陕西省级综合性基金管理平台陕投基金、曲江文化投资集团、陕西金融控股集团和西安阎良航空基地等多方面资源。管理资金规模超20亿。瑞鹏资产已主导投资企业30多家，作为A轮投资人直投企业数十家，其中10多家已成为细分领域龙头企业实现IPO上市或处于申报进程。E.N.D往期文章推荐：未来10年，生物医药需重点关注的10大领域全国首个针对肝癌的iNKT细胞产品获准临床基于mRNA的CAR免疫疗法新进展及面临的机遇和挑战深圳医学科学院成立，颜宁任创始院长国内9家公司完成新一轮融资，加速推进细胞基因疗法可瑞生物首个免疫细胞治疗产品IND获批三年前首位接受CRISPR基因编辑的患者如今怎么样了？中因科技体内AAV基因编辑治疗药物ZVS203e注射液IND获受理西比曼生物对旗下干细胞业务板块进行拆分，正式启用全新英文标识“AbelZeta”重磅！工信部中国医药工业百强榜发布全球首款CRISPR基因编辑疗法获批上市北京局发布“最详细”MAH检查CDMO指南！！11.1亿美元！传奇生物靶向DLL3的CAR-T疗法授权诺华定价116.6万元/支的首款国产自主研发CAR-T商业化进程加速，临床数据亮眼超16万平方米，汇聚上百家细胞与基因产业链上下游相关企业，张江基因岛开启运营科镁信完成数千万元Pre-A轮融资,

11月22日，天津市细胞产品监管科学创新发展基地启动暨监管科学研讨会在高新区渤龙湖科技园成功举办。大会正式启动天津市细胞产品监管科学创新发展基地，天津市药品监督管理局党组书记、局长刘桂林在会上发布基地总体建设方案。根据方案，基地以努力打造细胞产品监管科学高地、细胞产业高质量发展集聚地为主要目标，助力推进建立健全细胞产品监管制度体系、打造细胞产业良好生态两大任务。一是探索创新细胞产品监管制度，制定我市自体嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）产品监督管理规定，编制细胞产品生产、经营监督检查指南，建立全过程政策指导和技术服务体系，加强监管科学研究，建立细胞产品实训基地，推动落实企业质量安全主体责任；二是打造细胞产业高质量发展生态，重点建设细胞产品研发创新平台、小试中试平台、通用制造平台、市场营销平台、投融资服务平台“五大平台”，推进政产学研用紧密合作，打造细胞产业发展良好生态。夏青林在致辞中表示，高新区积极抢抓京津冀协同发展重大战略机遇，深入落实市委、市政府“十项行动”部署，以融入天开高教科创园建设为有利契机，坚持“党建引领

mRNA与CARs技术结合表达嵌合抗原受体（CARs）的基因工程化免疫细胞，已成为癌症免疫疗法的热门。CAR-T细胞治疗的临床疗效已经在众多实践中得到验证。作为一类新的治疗方式，基于mRNA的治疗方法在mRNA疫苗之外有着巨大潜力。当二者相互碰撞，诞生出一个用mRNA编码CAR工程化改造免疫细胞的技术，是目前癌症及其他疾病一个新的前沿领域。基于此，2023年9月南方科技大学Bin

研究报告：西湖大学未来产业研究中心基于全球未来生物医药产业布局及我国的重点研究方向，结合当前至2035年我国未来生物医药产业发展面临的形势，西湖大学未来产业研究中心探索性提出我国未来生物医药产业需重点关注和大力支持的十大领域（排序不分先后）。1

据人民日报报道，11月21日，由颜宁担任创始院长的深圳医学科学院在深圳市光明云谷国际会议中心宣告成立。深圳医学科学院揭牌仪式（自左至右：颜宁、王志珍、韩启德、陈竺、覃伟中）2023年11月21日上午，第十届、十一届全国人大常委会副委员长、十二届全国政协副主席、中国科学技术协会名誉主席韩启德，第十二、十三届全国人大常委会副委员长、中国红十字会会长陈竺，第十一届全国政协副主席王志珍，深圳市委副书记、市长覃伟中和深圳医学科学院创始院长颜宁共同为深圳医学科学院揭牌。韩启德、王志珍出席成立大会并致辞，陈竺作主题演讲，来自中央和国家机关，广东省、深圳市以及海内外知名高校、科研机构和相关企业、行业协会的300余位嘉宾欢聚一堂，共同见证深圳医学科学院成立的历史时刻。成立大会由深圳医学科学院创始院长颜宁主持。颜宁致辞颜宁首先致辞，她对莅临大会的各位领导、各界嘉宾表示诚挚欢迎，对关心和支持深圳医学科学院发展的朋友表示衷心感谢。颜宁表示，深圳医学科学院是党中央、国务院赋予深圳建设中国特色社会主义先行示范区的一项重要使命，自去年12月10日揭牌，在“梦想之都”一步一脚印筑梦，一画一成图逐梦，已经在今年10月26日经市委市政府批准正式去筹。在简要回顾了深圳医学科学院诞生的时代背景后，颜宁指出，深圳医学科学院的重要使命是探索鼓励源头创新的新机制、引进与培养高水平人才，组织、开展面向人民生命健康的、覆盖基础研究、临床研究和产业转化的全链条创新，通过打造科技、教育、人才高地，致力建设生物医药的深圳，打造生物医药的东方大湾区。如何建设立足深圳、带动湾区、辐射全国、具有国际影响力的医学科技战略机构？颜宁提出了五点思考与筹划：法定机构管理，多元筹资，拓展科学研究的自由度和灵活度；着力打通原始创新与临床医学之间的“无形壁垒”，为改革摸索经验；探索“医师科学家”培养机制，打造临床到科研的培养闭环；全过程保障“人才无忧”，激发科研人员内驱力；构建人才集聚创新、科教融汇发展新生态。颜宁表示，将与深圳医学科学院全体团结协作，开拓创新，践行全新机制，打造先行示范，面向人民生命健康，以临床救治为导向，争取更多“从0到1”的原始创新成果。韩启德致辞深圳医学科学院战略委员会委员韩启德、王志珍分别致辞。韩启德表示，深圳创建世界科技创新中心，成为中国特色社会主义先行示范的试验田，为深圳医学科学院的成长提供了合适的土壤。希望深圳医学科学院为深圳医学研究和转化的发展做出贡献；为创新医学研究管理体制和机制做出贡献，包括探索政府科技资源分配机制以及有组织研究与自由探索研究的有机结合；为培养人才，特别是促进医师科学家成长做出贡献；为弘扬科学精神和端正学术风气做出贡献。王志珍致辞王志珍表示，深圳医学科学院的成立，标志着“探索建设全新机制的医学科学院”的征程已经出发，对促进中国高水平医学科技自立自强具有重要意义。深圳医学科学院的设立，将汇聚国际医学科技资源，推动生物医药及生命健康产业高质量发展。期待医学科学院未来持续加强基础研究，着重原始创新，同时把临床需求作为出发点和落脚点，深度探索医师科学家培养模式，探索出一条医产融合、高效对接的新路，让生物医药创新加速运转。覃伟中致辞深圳市委副书记、市长覃伟中代表市委市政府向医学科学院的成立表示祝贺。他说，深圳将深入贯彻落实习近平总书记关于健康中国建设和科技自立自强的重要论述，大力推动医疗卫生事业高质量发展，加强生命科学与医学领域科技创新，全力支持深圳医学科学院打造全新机制的高端医疗卫生科研机构，加快建设从基础研究到临床救治一体化的世界级医疗卫生高地。希望深圳医学科学院勇于争创一流、锐意改革创新，积极探索新的科研管理体制，加快与深圳湾实验室一体化融合发展，从解决影响人民生命健康的重大问题出发，加强原创性引领性科研攻关，勇攀世界医学科学高峰，为推动生命健康高水平科技自立自强、促进人类医学科学进步作出积极贡献。陈竺作主题演讲在成立大会上，陈竺作题为“弘扬科学家精神，推动医学科技创新”的主题演讲。他指出，科技创新应坚持面向人民生命健康，更好满足人民日益增长的美好生活需要。他简要介绍了世界生命科学与医学科技发展的主要趋势，以大数据、人工智能为代表的技术突破，改变了生命科学研究的范式，加速科学创新。而科学成就的取得，离不开科学家精神的支撑，新时代医学科学家的精神内涵也对科研人员提出了更高的要求。面临全球科技竞争的挑战，建设新型研发机构、激活创新活力，是一项重要举措，也需要政府和社会公益力量的长期支持。希望新成立的深圳医学科学院能够在未来的医学科技创新领域发挥好引领作用。深圳医学科学院（Shenzhen

TCR-T细胞注射液获得临床试验批准通知书，这标志着可瑞生物正式迈向注册临床试验的开展阶段。可瑞生物首个免疫细胞治疗产品IND获批CRTE7A2-01

2023年11月21日，北京基因启明生物科技有限公司（以下简称“基因启明”）细胞治疗产品“GKL-006注射液”的新药临床试验（IND）申请获得药品审评中心（CDE）许可，即将开启治疗不可切除的原发性肝细胞癌的I/II期临床研究。“GKL-006注射液”作为我国首个进入注册性临床阶段的iNKT细胞治疗产品，正为我国肿瘤免疫疗法的探索之路开辟新的方向。我国不可切除肝癌占比高，生存预后差，免疫治疗成为重要的治疗策略原发性肝癌，是目前我国第四位常见恶性肿瘤及第二位肿瘤致死病因。据国家癌症中心（NCCR）统计显示，2022年肝癌新发病例和死亡人数分别达到44.2万和39.0万。我国肝癌的高危人群主要包括乙型肝炎病毒（HBV）感染、丙型肝炎病毒（HCV）感染、长期酗酒导致的酒精性肝病（ALD）、非酒精性脂肪性肝炎（NASH）、肝硬化人群。尽管近年来随着HBV疫苗的普及以及抗病毒治疗的应用，由病毒驱动的肝癌发病率有所下降，但是酒精性肝炎、非酒精性脂肪性肝病等导致的肝癌发病率呈现上升趋势。

2023年11月20日，西比曼生物科技宣布对公司旗下干细胞业务板块进行拆分，拆分后针对免疫细胞业务，公司将全面启用新的英文标识——AbelZeta

今年，第三届人类基因组编辑国际峰会在伦敦如期进行。全世界的基因工程专家们共襄盛举，一同探讨基因编辑技术的前景和风险。聚光灯下，一位健康自信、神采飞扬的女士穿过人群走上讲台。看得出来，第一次在这么多人面前讲话使她有些紧张。在深吸一口气后，她开始了她今晚的演讲：“晚上好。我叫维多利亚·格雷（Victoria

近日，北京中因科技有限公司基因编辑治疗药物ZVS203e注射液IND申请获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）受理。ZVS203e注射液是一款基于基因编辑技术开发的1类创新药，用于治疗RHO基因变异导致的视网膜色素变性，是国内受理的首个体内AAV基因编辑治疗产品。关于视网膜色素变性（RP）视网膜色素变性（RP）是一组以感光细胞和视网膜色素上皮细胞进行性、选择性丧失为特点的单基因致盲眼病。RP呈常染色体显性遗传（adRP）、常染色体隐性遗传（arRP）、X连锁遗传以及线粒体遗传，少数病例呈双基因遗传。26个adRP致病基因中，RHO（Rhodopsin，视紫红质）基因突变患者最为常见。RHO基因编码蛋白在视网膜光电信号传导中发挥重要作用，目前无任何有效治疗药物。中因科技的进展中因科技致力于遗传性眼病基因治疗药物开发，通过应用前沿科技和成熟平台解决未被满足的临床需求和患者需求。ZVS203e注射液已于2022年7月获得美国FDA孤儿药资格授权，并于2023年9月完成探索性临床试验首例受试者入组，表现出良好的有效性和安全性。ZVS203e注射液的IND受理，是中因科技基因编辑治疗药物研发的重要里程碑，也将是视网膜色素变性治疗史上的重要里程碑。关于中因科技北京中因科技有限公司是一家专业从事遗传眼病基因诊断和基因治疗药物开发的国家高新技术企业，致力于为遗传性眼病患者提供精准诊断和治疗“一站式”服务。中因科技基于诊断平台建立遗传眼病数据库及大队列，总结出中国患者的突变频谱，为药物研发提供治疗靶点；在此基础上开发具有独立自主知识产权的药物，包括基因替代治疗和基因编辑治疗，力争实现“从零到一”的突破。目前团队成员近百人，已建立靶标筛选、基础研究、动物实验验证、干细胞验证、AAV病毒研发和生产、临床试验运营和药物注册申报等完整的药物开发体系。中因科技公司网址：www.chinagene.cc，更多详情请点击下方“阅读原文”。

11月20日报道，专注肠脑轴活体微生物及代谢产物药物研发的合肥瀚微生物有限公司（后简称“瀚微生物”）完成超亿元Pre-A轮融资。此轮融资将主要用于加速药物管线临床试验和推动早期研发项目开发。目前，瀚微生物已建立基于微生物及代谢产物，针对免疫和神经调控功能的多元化药物管线，其中针对抑郁症和自身免疫疾病在内的3个药物已进入IIT临床阶段。瀚微生物天使轮由上海辰德资本独家投资，本轮融资由中金资本旗下基金领投。专注肠脑轴微生物，开发first

E.N.D往期文章推荐：全球首款CRISPR基因编辑疗法获批上市重磅！工信部中国医药工业百强榜发布北京局发布“最详细”MAH检查CDMO指南！！诺华离职员工转移一万多份文件，武田卷入纠纷CDE发布《自体CAR-T细胞治疗产品药学变更研究的问题与解答》先博生物通用型CAR-NK治疗系统性红斑狼疮IND获受理11.1亿美元！传奇生物靶向DLL3的CAR-T疗法授权诺华定价116.6万元/支的首款国产自主研发CAR-T商业化进程加速，临床数据亮眼超16万平方米，汇聚上百家细胞与基因产业链上下游相关企业，张江基因岛开启运营科镁信完成数千万元Pre-A轮融资,

近期，国内多家聚焦细胞与基因治疗（CGT）领域的公司宣布迎来融资进展。本文将根据公开资料分享其中9家公司的基本信息。1、臻知医学完成Pre-A+轮融资11月14日，臻知医学宣布完成数千万人民币Pre-A+轮融资，本轮融资由北京国管中心旗下顺禧基金领投，老股东君实生物、雅惠投资以及公司创始人共同跟投。本轮融资将用于支持实体瘤抗原T细胞疗法与mRNA肿瘤治疗性疫苗的开发，致力于为全球实体瘤患者与临床医生提供更多创新治疗选择。臻知医学是一家致力于开发肿瘤抗原特异性细胞疗法与肿瘤抗原mRNA治疗性疫苗的生物技术公司。公司开创性的利用人工智能/深度学习(AI/ML)算法结合“肿瘤免疫多组学数据+免疫学生物技术”交叉反馈研究模式，推出了IMMURITHMS®计算平台，建立肿瘤抗原表位库与T细胞受体数据库。公司拥有4400m2先进治疗技术创新中心，可进行高通量肿瘤抗原表位与TCR验证，mRNA肿瘤疫苗与细胞药物临床前评价，肿瘤免疫学临床检测中心实验室，符合欧盟EMA、美国FDA与中国NMPA要求的B+A级细胞药物制备车间，满足mRNA肿瘤疫苗与细胞药物早期研发、探索性临床研究与IND临床研究不同阶段的研发需求。2、科镁信完成数千万元Pre-A轮融资11月13日，专注下一代递送系统开发的生物医药公司科镁信（Carcell

5.登录北京市人民政府网站（http://www.beijing.gov.cn）,在“政民互动”版块下的“政策性文件意见征集”专栏中提出意见。

并完成首例患者给药合源生物CAR-T产品「纳基奥仑赛注射液」获批上市Cell封面

据媒体报道，瑞士制药巨头诺华已经提起诉讼，指控前员工在离职前将公司重要文件转移到个人账户中，目前该员工已入职武田制药。为了保护公司合法商业利益和信息的机密性，诺华正寻求审查武田制药的业务记录，以核实其机密信息是否被不当使用。针对这一事件，武田制药在卷入案件纠纷后对媒体表示，公司已经与诺华进行了沟通，并且表示公司正在积极调查此事。同时，武田制药还明确表态，对诺华的机密信息没有兴趣。据媒体披露的内容，在本次案件中，前诺华埃及分公司细胞和基因治疗业务负责人Khaled

2023年11月17日，先博生物提交的靶向CD19的嵌合抗原受体基因修饰的NK细胞注射液临床试验申请获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的受理，适应症为中重度难治性系统性红斑狼疮。这是SLE适应症在国内首个NK产品获得IND受理.系统性红斑狼疮（SLE）是一种复杂的自身免疫性疾病，可引起全身多脏器和组织受损。据估算，目前中国约有100万SLE患者。近年来，SLE患者的长期生存虽有所改善，但不可避免的疾病复发及其导致的不可逆的器官损伤仍是SLE患者死亡的重要原因。SLE患者的死亡率是普通人群的3-4倍。因此急需创新的治疗手段实现疾病症状的持续缓解，控制器官损害，改善患者长期生存。细胞治疗的发展为SLE患者带来了一种全新的、安全有效的治疗选择。先博生物通过研发通用型CAR-NK疗法，与其它创新细胞治疗产品相比显著降低患者的经济负担并且即时可用。叠加NK细胞天然的安全性优势，让NK疗法有望在不断发展的自身免疫性疾病领域脱颖而出。在产品开发过程中，先博采用了创新设计的拥有自主知识产权的CAR结构，临床前研究中展示出了比同类CAR设计更优效的活性。同时，先博生物拥有成熟稳定的大规模通用型NK细胞制备的CMC能力。NK的CAR转导效率，扩增水平，以及冻存复苏后的细胞活性都达到了行业领先水平。先博生物是一家处于临床开发阶段的细胞治疗生物技术公司。成立于2019年，原为先声药业子公司，2021年分拆成为独立运营公司。先博生物在中国上海、美国波士顿均有研究中心。公司目前除了着力开发具有全球竞争力的通用型CAR-NK，也在积极推进创新的BiTE

近日，国家药监局药审中心关于发布《自体CAR-T细胞治疗产品药学变更研究的问题与解答》的通告。为了更好地引导CAR-T类细胞治疗产品药学变更的研究与申报，提高申请人和监管机构沟通交流的质量和效率，药审中心组织对临床试验至上市后阶段的自体CAR-T产品常见的药学变更问题进行了梳理，制定了《自体CAR-T细胞治疗产品药学变更研究的问题与解答》。具体如下：E.N.D往期文章推荐：全球首款CRISPR基因编辑疗法获批上市11.1亿美元！传奇生物靶向DLL3的CAR-T疗法授权诺华定价116.6万元/支的首款国产自主研发CAR-T商业化进程加速，临床数据亮眼超16万平方米，汇聚上百家细胞与基因产业链上下游相关企业，张江基因岛开启运营科镁信完成数千万元Pre-A轮融资,

是一种一次性单剂量细胞基因治疗药物，由经过CRISPR/Cas9介导的基因编辑的自体CD34+人类造血干细胞和祖细胞

近日，驯鹿生物与多家一流医药机构达成了关于其全球首个全人源CAR-T产品福可苏®的多元化战略合作，共同致力于推动细胞治疗领域的发展。通过共享资源和技术，驯鹿生物与合作伙伴们将合力打造创新服务方案，让细胞治疗药物惠及更多患者。探索创新患者服务方案，多方聚力推进福可苏®商业化进程驯鹿生物致力于为全球患者提供服务，本次签约联合国药控股、上药控股及华润医药等多方共同推进福可苏®的商业化进程，拓展市场渠道，提高药品的可及性。通过与中国医药行业的领军企业的合作深化，将为福可苏®的商业化进程提供强大的支持和保障，惠及更多患者。同时，驯鹿生物持续关注着患者对创新药物的可及性和可支付性，与镁信健康、宸汐健康进一步加深了在患者关爱和服务层面的合作。作为行业领先的创新型医疗服务及保障平台，他们将与驯鹿生物共同探索多元化支付手段与合作模式，进一步构建面对血液肿瘤患者的多层次支付体系，提供更加灵活和可持续的医疗保障。

近日，君赛生物开发的全球首款无需清淋、无需IL-2注射的天然TIL细胞新药GC101的临床试验取得重要进展。以黑色素瘤作为首个优选适应症，GC101已获准在亚洲最大、国际权威的恶性黑色素瘤治疗中心——北京大学肿瘤医院开展临床验证，并由中国临床肿瘤学会（CSCO）副理事长兼秘书长、CSCO黑色素瘤专家委员会主任委员、国际黑色素瘤协会（MWS）副主席、北京大学肿瘤医院黑色素瘤与肉瘤内科学科带头人郭军教授担任此项临床研究的PI。一关于北京大学肿瘤医院黑色素瘤与肉瘤内科北京大学肿瘤医院黑色素瘤与肉瘤内科是亚洲最大、国际权威的恶性黑色素瘤治疗中心，也是中国黑色素瘤诊治指南的编写组长单位。科室已承担并牵头黑色素瘤相关临床研究70余项，包括全部黑色素瘤药物的CFDA注册研究，并先后获批5个具有跨时代意义的抗肿瘤新药。另有多篇SCI论文被引入美国NCCN黑色素瘤、肾癌和头颈部肿瘤等诊治指南，对推动黑色素瘤的国际诊疗具有重要贡献。一关于GC101GC101是君赛生物自主研发的全球首款无需清淋、无需IL-2注射的自体天然TIL细胞注射液，已于2022年4月经国家药监局批准进入临床I期（国内首批）。相比于传统TIL疗法，GC101

2023年11月14日，臻知医学宣布完成数千万人民币Pre-A+轮融资，本轮融资由北京国管中心旗下顺禧基金领投，老股东君实生物、雅惠投资以及公司创始人共同跟投。本轮融资将用于支持实体瘤抗原T细胞疗法与mRNA肿瘤治疗性疫苗的开发，致力于为全球实体瘤患者与临床医生提供更多创新治疗选择。国管中心旗下顺禧基金负责人任鹏先生表示：“肿瘤抗原的发现和筛选是肿瘤免疫疗法的基石，靶向肿瘤抗原的治疗性癌症疫苗和过继细胞疗法有望从不同的角度实现肿瘤领域的疾病预防和临床治疗。臻知医学创始人张恒辉博士具有多年的临床医学和免疫研究经验，对于肿瘤抗原的筛选和组合具有深刻的见解。我们相信臻知医学在实体肿瘤通用抗原特异性T细胞药物和肿瘤特异性抗原mRNA治疗性疫苗药物方面具有创新性和独特性的技术优势，可以为全球癌症患者带来更多的治疗机会。”君实生物董事长熊俊先生表示：“臻知医学凭借扎实的免疫多组学平台积累，其细胞治疗及mRNA药物产品有望针对难治肿瘤患者进一步延长患者生存期，提供一种创新治疗选择。我们期待在高执行力核心团队的带领下，臻知医学的创新肿瘤疗法有望快速实现临床验证。”雅惠投资表示：“臻知医学综合利用IT+BT工具，建⽴了国内领先的肿瘤抗原筛选、验证和优化平台，并已开始在人体临床中逐步验证。臻知医学的创始团队具备扎实的研究基础和丰富的临床经验，我们期待公司产品早日在实体肿瘤治疗领域取得突破，造福广大患者。”臻知医学创始人、董事长张恒辉博士表示：“首先感谢新老股东对公司发展的支持。公司自成立以来始终致力于实体瘤抗原与TCR受体发现，并结合T细胞与mRNA技术开发治疗实体瘤的药物modality。目前公司已建立覆盖多个实体瘤抗原表位数据库与TCR数据库，并针对T细胞疗法与mRNA肿瘤治疗性疫苗建立了完整且能覆盖临床前与临床研究有效性评价的先进技术平台。公司正在开展的用于2L治疗失败（3L+）晚期肝细胞癌T细胞药物（IPM001注射液；NCT05536427）临床试验并已完成低剂量与中剂量组受试者入组，所有受试者未观察到任何与药物相关的不良试剂，安全性与耐受性均优于标准治疗。数例受试者显示出优于2L标准治疗的临床疗效，公司计划于近期向CDE提交IND申请。同时公司首个用于肝癌1L治疗失败的First-in-Class

DLL3的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法签订了独家全球许可协议（以下简称许可协议），包括其自体

Biopharma）宣布完成数千万人民币Pre-A轮融资，由锡创投领投、嘉翊投资跟投，指数资本担任独家财务顾问。本轮融资资金计划用于推进红细胞产品完成IIT临床试验并尽快推进到IND

当前，细胞与基因治疗产业已成为抢占生物医药前沿阵地的关键所在。11月11日，“2023张江细胞与基因治疗产业国际峰会暨第四届合成免疫学前沿论坛”在张江科学会堂召开。记者从峰会上获悉，作为中国创新活力的细胞与基因产业集聚区，张江再添产业新空间：总建筑面积超过16万平方米的张江基因岛正式开启运营，可满足企业在张江细胞与基因产业园进一步发展的需求。完善张江细胞与基因治疗产业全链条布局自上海市科委2019年正式批复同意成立张江细胞产业园以来，细胞与基因产业发展持续“加速跑”：2021年10月，张江细胞产业园再度拓展外延，“张江细胞与基因产业园”正式揭牌。目前，产业园汇聚上百家细胞与基因产业链上下游相关企业，涵盖细胞存储、研发、智造、应用、装备全产业链。上海国际医学园区集团有限公司副总经理王聪介绍，相比产业园，张江基因岛在空间设计上单体面积更大，更适用于产业链偏中后端的企业使用，进一步完善了张江细胞与基因治疗产业的全链条布局。“从早期创新研发到临床转化加速，再到产业化商业化，我们都可提供一站式、全周期的空间支持。”在生命健康产业方面，细胞与基因治疗是其中最热门、最具前景的方向之一，近年来各类创新成果持续涌现，推动产业持续快速发展。作为统筹张江科学城细胞、基因产业发展的特色园区，张江细胞与基因产业园已发展成为上海、浦东细胞与基因产业发展的核心承载区，成为中国创新活力的细胞与基因产业集聚区。国内最先上市的两款CAR-T细胞药物均诞生于此，截至2023年9月，在全国已批准的细胞基因药物临床试验项目中，来自张江的项目占比上海约1/2、全国1/4。同时，多个产品实现首个、首创，并相继进入临床试验阶段，如优替济生的全国首个mRNA递送CAR-T治疗实体瘤在研药物，微知卓国内首个细胞治疗药械组合在研产品——人工肝，先博生物的国内CD19靶点中首个进入临床研究的CAR-NK在研药物等。此外，园区也集聚了众多专注细胞、基因治疗底层技术研发的创新企业如正序生物、荣灿生物等。这样的产业环境也吸引了专研细胞与基因创新研究的“生药人”将研究中心“安”在张江。镔铁生物2021年1月落户张江，是一家临床阶段的生物医药科技创新企业，专注于突破性免疫细胞治疗药物研发与生产，主要产品是靶向实体瘤的新型免疫细胞制剂。近日，该公司刚刚完成超亿元A轮融资。本轮所融资金将用于加速推进针对KRAS

近日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网信息公布，精准生物申报的pCAR-19B细胞自体回输制剂(以下简称pCAR-19B)获准纳入“突破性治疗品种”。适用于治疗3~21岁患有CD19阳性复发/难治性急性淋巴细胞白血病（B-ALL）的患者。该产品预计2024年上市。什么是突破性疗法认定？为鼓励研究和创制具有明显临床优势的药物，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）发布了《国家药监局关于发布＜突破性治疗药物审评工作程序（试行）＞等三个文件的公告》（2020年第82号），明确了突破性疗法的纳入范围：药物临床试验期间，用于防治严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病且尚无有效防治手段或者与现有治疗手段相比有足够证据表明具有明显临床优势的创新药或者改良型新药等。药审中心对纳入突破性治疗药物程序的药物优先配置资源进行沟通交流，加强指导并促进药物研发。pCAR-19B突破性目前，国内尚无治疗儿童、青少年复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病的CAR-T产品获批上市。pCAR-19B作为国内首款该适应症进入关键性临床研究的CAR-T产品，此次被纳入突破性治疗审评程序，基于其注册临床研究突出的临床疗效和患者获益，相较已有治疗手段，显著提高了客观缓解率。当前，pCAR-19B关键临床研究已达到主要终点，我们期待pCAR-19B更有意义的相关结果公开，并在国家突破性治疗审评程序的加持下尽快面世，为儿童、青少年复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病患者提供有效的新选择。关于pCAR-19BpCAR-19B由重庆精准生物自主研发，拥有发明专利保护，是针对CD19阳性B细胞起源的恶性血液系统疾病开发的细胞免疫治疗产品，也是国内首个针对该适应症的人源化设计的CAR-T产品。同时采用了更为安全的基因转导载体系统，从而具有更好的有效性和安全性。2019年2月，pCAR-19B获得国家药品监督管理局一类生物新药临床试验默示许可。2019年11月，I期临床研究在华中科技大学同济医学院附属同济医院正式启动，周剑峰教授担任PI（主要研究者）。该项注册试验也是我国首个针对儿童和青少年B细胞B细胞急性淋巴细胞白血病CAR-T注册临床试验。I期临床试验数据显示，入组的9例患者均获得完全缓解(CR），总体缓解率达100%，且首次达到完全缓解（CR）的患者微小残留病变（MRD）也均为阴性；无剂量限制性毒性（DLT）和治疗相关死亡事件发生，总体安全性和耐受性良好。2022年2月，Ⅱ期注册临床试验在首都医科大学附属北京儿童医院和华中科技大学同济医学院附属同济医院正式启动，王天有教授和黄亮教授担任临床试验的主要研究者（leading

首都医学科学创新中心由首都医科大学校长、北京大学讲席教授饶毅和知名神经生物学家梅林教授创建，是北京市政府批准成立的具有独立法人资格的新型研发机构。近日，饶毅教授发文称：“首都医学科学创新中心”（Chinese

近日，中国生物制药公告称，集团以约2.1亿元的总估值出售三家附属公司股权，分别出售苏州天晴兴卫医药有限公司55%股权、连云港正大天晴医药有限公司100%股权及浙江天晴中卫医药有限公司55%股权，出售所得总金额约1.5亿元。出售事项完成后，集团将不再持有上述三家附属公司的任何股权。中国生物制药表示，本次出售具有如下战略重要性：其一，聚焦核心制药业务。通过出售事项，集团已剥离所有商业流通业务。未来，集团将进一步聚焦制药业务，亦将持续优化集团的资产和业务结构。其二，提升净利润率。该三家附属公司均为商业流通企业，2022年全年净利润率远低于集团净利润率，出售事项有助于提升集团的经营业绩。公司董事会认为，此次出售乃按一般商业条款进行，属公平合理，且将不会对集团的持续营运能力及核心竞争力有任何实质性影响，符合集团的整体利益和长远发展。来源：上海证券报

11月10日，空军军医大学西京医院对外发布，在大学党委机关的指导下，该院20余个学科开展的多基因编辑猪-猴多器官多组织同期移植手术再获新突破。西京医院党小荣院长、张智军政委为手术团队主要成员献花祝贺据世界卫生组织统计，可供移植的人体器官严重短缺，目前全世界每年约200万人需要器官移植。2021年，世界范围器官移植数量达14.43万例，但仅约10%的患者等到合适的器官。目前，国际国内以基因编辑猪为供体的异种器官、组织移植已走向临床前试验。西京医院自2013年启动基因编辑猪猴移植项目以来，不断探索研究适用范围、难题对策，为异种移植技术服务临床提供科学依据和技术支撑。本次手术，自2023年4月开始筹备，20余个学科全程跟进保障，按照伦理论证、供受体配型、手术方案确定、预实验实施五个阶段推进。受体猴由研究合作单位四川省医学科学院·四川省人民医院实验动物研究所提供，供体六基因编辑猪由研究合作单位成都中科奥格生物科技有限公司提供。系列移植手术于10月29日至30日开展，由窦科峰院士领衔，肝胆胰脾外科、整形外科、泌尿外科、心血管外科、麻醉科、骨科、眼科、神经外科的40余位专家通力协作，将1只基因编辑猪的肝脏、肾脏、心脏、腹壁、角膜、骨、正中神经等多个器官和组织，移植给7只受体猴。术中，针对不同专科不同术式，麻醉科快速实施个体化麻醉，精准调控生理指标，为7台手术实时保驾护航。△中国科学院窦科峰院士，综合外科岳树强主任，肝胆胰脾外科杨雁灵副主任等进行离体劈肝和供肝修整△肝胆胰脾外科陶开山主任、杨诏旭副主任、王琳副主任，泌尿外科杨晓剑副主任等对基因编辑猪的肝脏、肾脏进行解剖分离并灌注后，获取供体器官△整形外科宋保强主任、刘超华副主任医师等对基因编辑猪胸廓内动静脉与受体猴腹壁上动静脉进行血管吻合△泌尿外科秦卫军主任、杨晓剑副主任、马帅军副主任医师等将基因编辑猪的肾脏移植到受体猴体内△心血管外科刘金成主任、易蔚副主任实施多基因编辑猪-猴原位心脏移植手术△针对不同专科不同术式，麻醉科董海龙主任、陈敏教授等快速实施个体化麻醉，精准调控生理指标，为7台专科手术保驾护航△神经外科费舟教授、骨科叶正旭副主任等分别实施骨移植、正中神经移植△眼科周健主任等将多基因编辑猪供体角膜移植给受体猴△骨科黄景辉副教授、臧成五副主任医师等实施多基因编辑猪-猴正中神经移植移植器官恢复血流后，移植肝脏随即可见胆汁流出；移植肾脏立刻产生尿液；移植心脏即刻恢复跳动、规律有力。术后肝肾心功能良好。移植角膜植片、植床透明，术后各项指标明显优于对照组。骨移植及正中神经移植，待3个月后评估移植骨的融合及功能情况。其中，异种血管化腹壁移植环节，32cm×12cm的移植腹壁，为全层切取的“皮肤、脂肪、肌肉、腹膜、肋骨及肋软骨等复合组织”，术中克服了供受体血管管径差距大的难题，术后渡过了消化道应激性溃疡出血、早期免疫排斥等难关，目前存活良好。据整形外科宋保强主任介绍，大面积全层腹壁缺损修复是医学界面临的巨大挑战，当前常规修复方法存在一定局限，该手术的成功，将为腹部巨大缺损、肠外露以及肢体严重毁损伤的修复救治提供广阔前景。“上述研究，是对异种组织器官移植应用于严重组织毁损、器官衰竭急救是否可行的又一次有益探索和积极尝试，将进一步拓展证实异种移植应用于医学救治的可行性、有效性。作为解决同种器官组织短缺难题的潜在方案之一，异种移植未来具有广阔的临床应用前景，西京医院将在该领域持续深耕。”窦科峰院士说。参与科室代表合影（文：张玄

11月9日，四川大学华西医院对外披露，该医院近期已启动国内首个治疗法布雷病的重组腺相关病毒(rAAV)基因药物临床研究项目，并完成了首例患者给药。法布雷病是一种罕见的X连锁遗传性溶酶体蓄积病，男性病情多重于女性患者。研究显示，男性新生儿中发病率为1/110000-1/40000，其病因为α-半乳糖苷酶A基因突变，基因产物结构和功能异常，使得代谢底物鞘氨醇三聚己糖苷和相关鞘糖脂在心、肾、肺、眼、脑和皮肤等多种器官的神经及血管组织细胞中堆积，导致心室肥厚、肾衰、脑卒中、外周神经疼痛等病症发生。心肌病变常是导致患者死亡的主要原因。法布雷病传统治疗方案为酶替代疗法，患者需要每两周输注一次阿加糖酶且终身治疗。参与此次临床研究的患者阎某今年24岁，两年前经基因检测确诊。确诊后，由于酶替代治疗高昂的价格，其一直未接受治疗。直到酶替代治疗进入医保后，阎某才开始接受两周一次的静脉输注治疗，但是频繁入院给其生活带来了极大的不便。近期，阎某申请成为首例基因疗法志愿者。经过严格筛选以及治疗前的准备、检查，今年10月26日，阎某接受基因药物治疗。在随后观察中，阎某表示没有任何不适。后续的半乳糖苷酶活性检测中显示，阎某体内的半乳糖苷酶活性已经达到了正常人水平。当前，阎某身体情况仍在研究人员的严密监测中。该临床研究项目由四川大学华西医院内科主任、罕见病诊疗及研究中心副主任陈玉成教授牵头，联合国内六家三甲医院共同开展。研究用药ZS805由四川大学华西医院生物治疗全国重点实验室董飚教授和邹凯儿教授牵头研发。董飚教授介绍，ZS805的基因表达盒框架搭载了自主研发的肝脏特异启动子和基因工程改造优化后的α-半乳糖苷酶A基因，保证α-半乳糖苷酶A蛋白在肝脏细胞中特异表达并高效分泌，提高了药物的安全性与有效性。同时，还选择了能够覆盖绝大部分患者的AAV载体血清型，提高了该产品未来广泛的适用范围。据悉，未来该基因药物问世有望实现法布雷病“一针治疗，长期乃至终身有效”，为广大饱受病痛折磨的法布雷病患者带来治愈希望。来源：中新网E.N.D往期文章推荐：合源生物CAR-T产品「纳基奥仑赛注射液」获批上市全球已上市51款基因疗法，基因治疗即将步入高速发展期2023年中国生物制药行业报告36亿！全国生物医药最大投资额外资项目，Moderna上海生产基地开工恶性肿瘤的细胞免疫治疗现状与iNKT细胞疗法新进展深圳又一全市重大项目扩容，重点聚焦基因治疗、细胞治疗与合成生物学等方向转型CDMO，这家Biotech收入2年增加18倍全球首款CRISPR基因治疗药物Exa-cel

2023年11月9日24点，《Cell》期刊以封面文章的形式在线发表题为《Live

11月8日，中国国家药监局（NMPA）官网公示，合源生物靶向CD19的CAR-T细胞基因治疗药物纳基奥仑赛注射液（曾用名：赫基仑赛注射液）获批上市，用于治疗成人复发或难治性B细胞型急性淋巴细胞白血病（r/r

和细胞与基因治疗（CGT）等热点市场的发展现状。在产业链分析模块中，报告将研究重点投向于创新生物研发技术，并持续关注了近年来CDMO

2023年11月8日，中国国家药监局（NMPA）官网公示，合源生物靶向CD19的CAR-T细胞治疗药物产品纳基奥仑赛注射液（曾用名：赫基仑赛注射液）获批上市，用于治疗成人复发或难治性B细胞型急性淋巴细胞白血病（r/r

11月6日下午，Moderna在中国首个药厂--美德纳中国研发生产总部项目开工建设。Moderna首席执行官斯特凡·班塞尔,

全球恶性肿瘤发病率不断增长，恶性肿瘤作为主要死因的情况日渐加剧，已成为世界性的医学难题。细胞免疫治疗作为恶性肿瘤治疗体系中的重要组成部分，通过激发机体对肿瘤的自然免疫防御、重建免疫微环境等方式，从而控制和杀伤肿瘤细胞，为晚期恶性肿瘤患者、既往对多药产生耐药反应的肿瘤患者、容易复发的肿瘤患者的长期生存获益带来了更多的治疗可能性。其中，基于iNKT细胞的新一代细胞免疫疗法展示出良好的抗肿瘤潜力，是抗肿瘤疗法的前沿研究方向之一，有望安全有效地抑制癌症的恶化、复发及转移，并且满足实体瘤领域迫切的治疗需求。本文将回顾iNKT细胞疗法的技术迭代历程，汇总最新的研究进展，挖掘细胞疗法行业的未来发展趋势，以期为肿瘤免疫治疗领域的参与者和关注者提供参考。01肿瘤细胞免疫疗法近年来开发热度高涨，基于不同效应细胞的细胞疗法涌现在过去的十余载里，肿瘤免疫学、生物信息学等多个学科快速发展和交叉融合，促使肿瘤免疫治疗领域的多种新兴治疗手段进入临床研究阶段，例如，过继性细胞疗法，非特异性免疫药物，溶瘤病毒等主要治疗策略。过继性细胞疗法作为一种被动免疫疗法，需要从肿瘤患者体内分离出活性免疫细胞，在体外经过基因工程化改造、功能鉴定和筛选激活，大量扩增后重新回输到患者体内，以达到清除肿瘤的目的。根据效应细胞是否有外源基因的表达，过继性细胞疗法可分为两类，一类需要对免疫细胞进行基因工程化改造以提高免疫细胞对肿瘤细胞的靶向性识别能力，例如，嵌合抗原受体修饰T细胞（CAR-T）疗法、T细胞受体嵌合T细胞（TCR-T）疗法以及嵌合抗原受体修饰自然杀伤细胞（CAR-NK）疗法等。另外一类是直接从患者的外周血或肿瘤组织中分离筛选出肿瘤浸润的免疫细胞，例如，肿瘤浸润免疫细胞（TILs）疗法、细胞因子诱导的杀伤细胞（CIK）疗法、淋巴因子激活的杀伤细胞（LAK）疗法、自然杀伤细胞（NK）疗法、自然杀伤T细胞（NKT）疗法等。图1：过继性细胞免疫疗法流程图资料来源：文献资料1，沙利文分析作为过继性细胞疗法的代表，

近日，卫光生命科学园（二期）正式开园，释放产业空间11.7万平方米。未来预计将落地项目200个，落地企业产值超100亿元，估值超1000亿元。当前，光明区承载国家战略使命，建设大湾区综合性国家科学中心先行启动区，正加快建设“世界一流科学城和深圳北部中心”。卫光生命科学园作为全市重大项目，也是光明区推动生命科学产业发展的重点项目，其建设发展的每一步都备受外界关注。近年来光明区大力发展生物医药产业，在产、学、研、医等领域深入构建生物医药产业生态圈，目前已初步形成集聚效应。位于光明科学城科教核心区的卫光生命科学园，着眼于全球生物技术先进领域和前沿突破，积极承接光明科学城内大科学装置、高等院校、医疗机构等科研成果转化，立足深圳、引领湾区，致力于打造成为全球一流的生命科学园和粤港澳大湾区生物医药创新名片。卫光生命科学园占地面积6.67万平方米，拥有30多万平方米高质量产业空间，将建设成为粤港澳大湾区区位优势最佳、专业程度最高、公共配套最全、成果转化最多的生物医药专业园区。此次卫光生命科学园（二期）开园，释放产业空间11.7万平方米将聚焦科研创新，进一步引进优质企业和明星项目，助力光明区创新链、产业链、资金链、人才链深度融合发展，为生物医药产业集聚、加速发展营造浓厚产业氛围。创新要素汇聚大湾区生物医药创新名片呼之欲出驱车沿公常路往黄江方向行驶，可以看到一个创意感十足的建筑群沐光矗立，别具一格的建筑形态尤为引人注目，这就是卫光生命科学园。园区瞄准全球生物技术前沿，建设基因、大分子和细胞核心技术平台，打造以创新孵化和成果转化为特色的科研经济生态体系，创建全国首个以合成生物成果转化为特色的生物医药专业标杆园区。卫光生命科学园园区共分三期建设，已开园的一期、二期建筑面积共计20万平方米。目前，园区已引入新阳唯康、深信生物、中科阿尔诺等近30家高成长生物医药优质企业落户，总融资额超10亿元、总估值近100亿元，申请知识产权近200项，引进高层次人才40多名。借势光明科学城，卫光生命科学园还重点引入了深圳湾实验室光明生物医药创新中心和深圳医学科学院。其中，光明生物医药创新中心目前已建成，近期将投入使用，未来将重点聚焦基因治疗、细胞治疗、医学影像、AI制药等方向，为初创企业提供高规格孵化场地、共享仪器设备、专业运营与创业赋能等服务，打通源头创新与产业化间的“最后一公里”。优质企业、明星项目、高端人才青睐，在于园区区位优势得天独厚。卫光生命科学园正处于光明科学城科教核心区，广深港澳科技创新走廊中心节点，与河套深港科技创新园区形成半小时科研圈。优质企业、明星项目、高端人才青睐，在于光明科学城赋能所带来的众多创新要素汇聚。环顾园区四周可以发现，这是一片“科学含金量”超高的区域。一路之隔的中山大学深圳校区，现已设立医学院、药学院等17个学院，目前在校学生10000余名、教职工3000余名。毗邻而居的深圳理工大学正加快建设，首批建设六大学院，建立本硕博一体化人才培养体系。与园区相距不到2公里的光明生命科学园内，合成生物研究、脑解析与脑模拟两大重大科技基础设施已率先进驻。该片区还有已开工建设的深圳医学科学院及深圳湾实验室院区永久场地一体化项目，将引领深圳生物医药产业高质量发展。优质企业、明星项目、高端人才青睐，在于园区周边高品质配套和优良生态环境。交通方面，园区布局于地铁6号线支线沿线，坐拥中大和深理工两座地铁站。教育方面，园区周边有高标准建设的中山大学附属学校。医疗方面，园区西南方是总床位达4000张的中山七院。商业方面，园区有24小时便利商超、咖啡厅、图文、运动健身场所，未来园区还会引进更多商业配套。生活方面，园区周边有天安云谷国际会议中心、人才房、商品房以及精品酒店。生态方面，有光明湖和欢乐田园，湖光潋滟、稻田千亩、花海缤纷，美不胜收。同时，卫光生命科学园位于光明区重点打造的环中大片区，根据规划，未来，“环中大国际创新街区”将集中布局创新孵化、创意社交、休闲聚会、公共艺术等综合空间；聚焦年轻化、国际化、文艺化、运动化，打造功能完善、景观优美、具有烟火气，适宜科学家研创生活、碰撞交流的科学家社区，适宜青年人创业创造、创意创享的人才街区、创新街区。聚力科研创新打造全球卓越生物医药创新策源示范区作为光明科学城重要创新产业载体之一，卫光生命科学园由国有上市企业卫光生物投资建设，由深圳时代高科负责园区运营和项目转化。园区在全市首创国有园区和市场化运营机制相结合的专业运营模式，是深圳市光明区首个以“合成生物学”成果转化为特色的生物医药专业园区。从高标准建设硬件，到全方位优化软件，卫光生命科学园致力于打造富有活力的生物医药产业生态，建设光明科学城国际生物医药创新中心，率先打造全球卓越的生物医药创新策源示范区。“卫光生命科学园一期、二期到三期的建设发展过程，是光明区生物医药产业迅猛发展的缩影。”卫光生物董事长张战强调，卫光生命科学园将紧跟光明科学城发展战略，聚焦生命科学创新前沿和成果转化，在推动产业源头创新、产业转化上，除了“引进来”壮大内部的创新资源外，还将“走出去”与中山大学深圳校区等部分高校机构建立创业实践合作，向园区导入院士项目、高端人才等。卫光生物总经理郭采平接受采访时表示，在园区规模方面，未来预计将落地项目200个，落地企业产值超100亿元，估值超1000亿元。中科阿尔诺（深圳）生物科技有限公司便是园区引来的明星项目。公司创始人陈阳表示，经过1年多的发展，中科阿尔诺快速创建了合成生物学研发实验室、光明区最大的吨级合成生物发酵平台和完整的规模化标准化合成生物中试生产线，顺利获得深圳市场监督管理局颁发的裸藻产品研发、生产和销售的“全国首证”，现已正式投产运行，并在市场上迈出了强健有力的步伐。值得一提的是，卫光生命科学园正处于市政府规划布局的光明湖生命科学总部经济集聚区内。该片区高校、科研院所和大科学装置高度集聚，顶级科研团队、科研人才密度持续提升，合成生物、生物医药等产业基础扎实，成果转化资源丰富。科研+名企+人才，创新能量、要素集聚，卫光生命科学园产业爆发在即。聚焦产业痛点高标准规划和提供顶级专业配套为更好地解决入园生物医药企业痛点、帮助入园企业降本增效，卫光生命科学园在建设之初，即根据生物医药企业专业需求，全方位考量企业运营成本，在产业专业配套方面，规划建设了深圳最大的企业污水投资项目，即日处理量1000吨的污水处理站，按COD、总磷、总氮、强酸、强碱等种类进行分类收集、分别处理达标后排放。同时，园区配置层高6-8米的专业厂房、双回路供电、24小时锅炉蒸汽、危化品中转仓库、24小时冷冻水等基础硬件，全方位满足园区生物医药及科学城周边同类生物医药研发中试企业需求。针对生物医药产业投资大、周期长、风险高特点，为园区企业导入卫光鸿鹄、卫光鸿鹂、卫光鸿鹭、红业投资等4支专项产业基金，配套专业投资及投后管理团队，为入驻企业提供资金扶持，目前，已投资企业包括汉腾生物、新阳唯康、粒影生物等。同时，引入光明区药品医疗器械注册指导工作站，为辖区企业提供药品医疗器械审前技术指导、注册申报、现场核查、研发策略等咨询评估服务。此外，光明区税务局卫光生命科学园24小时微税厅建设完成，可为园区及周边提供24小时的发票代开、远程报税等服务。在产业空间拓展方面，园区作为“工业上楼”的示范点，将生产空间向天空延伸，为企业规划并预留空间拓展区域；在产业空间结构上，覆盖早期研发、小试、中试放大、规模生产等全流程需求，在产业平台建设上，搭建科研合作公共平台、规模生产发展平台、行业上下游强链补链资源整合平台等。“卫光生命科学园一流的硬环境和良好的创业生态，正是我们入驻企业所需要的。”陈阳表示，“一个园区产业是否能够聚集，要看是否有好的土壤、好的生态体系，比如高校聚集，人才有来源；科研院所聚集，技术眼光能够看得远；再加上政策配套实实在在跟上，企业自然会被吸引过来。”聚创新之力，卫生命之光。卫光生命科学园将在光明区政府的指导下，以先行示范担当服务国家战略，打造高质量发展的强劲增长极，引领大湾区生物医药产业蓬勃发展。来源：深圳梦、深圳光明网

Biotech全面转型为CDMO企业，三年多的时间，港股上市的东曜药业，其角色已然从甲方彻底变为乙方。东曜药业成立于2010年，目前，其产品布局包括了化药、单抗类药物（包括ADC药物）和基因疗法药物，覆盖了中国发病数最高的多个病种，如肺癌、乳腺癌、肝癌、宫颈癌、胰腺癌及胃癌等。2019年11月，东曜药业在港交所主板上市，彼时，其已有7款在研生物药及5款在研化学药。然而，时间仅过去半年，面对医药政策和资本环境的双重变化，东曜药业的管理层团队做了一个大胆的决定——放弃药品自研，转型提供CDMO服务。在医药行业中，这一转变也意味着东曜药业的角色将从甲方变成乙方。2023年3月，东曜药业宣布终止最后一个新药项目，这也意味着东曜药业彻底放弃自研，进而坚定地推进CDMO业务。在转型来的三年多时间里，业内对其不乏质疑声，然而，东曜药业却用持续的投入和亮眼的业绩证明自己，年营收从2020年的0.23亿元增长至2022年的4.43亿元，仅用两年时间增幅超18倍，一跃成为行业黑马。早在推进旗下ADC药物TAA013的研发过程中，东曜药业就在苏州工业园区布局了一体化的ADC研发到商业化生产平台，搭建了从药品研发、中试工艺、临床生产到商业化生产的完整技术和产业化平台，并拥有3个独立的ADC原液车间，以及2条国际一流的ADC冻干生产线，配备2台20m²冻干机，产能超过500万瓶/年。此外，东曜药业已搭建ADC一体化平台，具备核心研发技术优势，可实现ADC抗体、原液、制剂等关键生产环节集中一地，降低转移成本并减少监管风险。今年10月，东曜药业的全球研发服务中心正式落成并投入运营，其总建筑面积为25000m²。东曜药业董事长付山在10月19日的落成典礼上表示：“全球研发服务中心将是东曜未来新的生产基地、新的服务中心、新的研发重点区域。目前，东曜CDMO业务涵盖诸多关键临床项目，相信在不久的未来，这些项目有望转化为商业化项目，落地东曜。”据了解，全球研发服务中心将作为东曜药业全球总部，承担研发及办公功能，其中核心实验区包含稳定细胞株构建、细胞建库、细胞培养工艺开发、纯化工艺开发、细胞建库、分析方法开发及质量控制实验室等。8月11日，东曜药业公布2023年中期业绩。财报显示，东曜药业上半年总收入为3.28亿元，同比增长80%；若剔除2022年上半年授权金收入影响，收入同比增长率达147%。虽然业绩增长迅猛，但随着加入ADC

国家医保局正在调整创新药的定价政策，在《新冠治疗药品价格形成指引》基础上，对创新药上市早期阶段的价格采取相对宽松的管理。在刚刚结束的“第十五届中国医药企业家科学家投资家大会”上，国家医疗保障局医药价格和招标采购司副司长翁林佳主题演讲时如此表示。人们对国家药品价格谈判时的灵魂砍价记忆颇深，生物医药行业对创新药定价有较多抱怨。从主管官员的上述表述来看，国家医保局将根据创新药的不同的生命周期，给予不同的价格定位，初期将满足企业尽快回收研发成本的要求，给予合理的价格回报。这对生物医药板块来说，是个重磅利好。显然，国家医保局已不追求单纯的医保费用下降，而是注重医保控费和鼓励生物医药行业发展的平衡。翁林佳是这样说的：医保部门正在探索建立药品在不同生命周期下的分阶段价格管理机制。在创新药上市早期，企业面临短期内通过商业化收益收回成本的压力，医保部门更多地关注这些药品的可获得性，并给予合理的价格回报。经历了上市的早期阶段，当药品进入生命周期的中期，医保部门会更多地去关注它的可负担性。也就是说，在一个创新药上市初期，医保部门允许其有一个较高的定价，到了中期，医保部门会通过谈判等形式促使企业降价。翁林佳透露，去年，国家医保局已在国产新冠药上做了探索。“如果说创新药的价格政策是当前医药价格制度尚待填补的一块拼图，《新冠治疗药品价格形成指引》的出台就是这块拼图的风向标。“在新冠治疗药物的挂网过程中，国家医保局对申报材料提出了相应的要求，在这之中有一方面的要求便是同行评议。国家医保局提出，一方面要求有一定权威性的医疗机构出具相应的推荐书，另一方面要求由行业协会对企业拟定价格的公允性做出认可。在企业自主提交的价格构成信息中，包括了原料采购成本、研发费用分摊、销售利润占比等等信息，这些信息的构成应该与药品价格相匹配。如果企业报价较高，与现有同类治疗手段价格差距过大，会被纳入高风险管理，医保部门会选择向医疗机构发出价格风险警示。在实际的商业化过程中，经过一个或多个销售周期后，企业申报的原始价格中的分摊要素，会与真实世界中的分摊要素出现显著的差距，医保局也会提示企业是否按照首发报价时做出的相关承诺，对药品价格进行相应的调节，企业如果选择继续维持原有的定价水平，可能就会进入风险管理的模块。从上述信息来看，国家医保局允许创新药上市之初有合理的回报，但企业要向医保局提交报告，包括权威医院的推荐书、行业协会的评价报告。这里边涉及临床试验主研究医院的选择，以及如何进行卫生经济学评价等问题。国家医保局的这个做法，还要与单病种付费等政策协调。单病种付费是由各省制定的，不同的省份有不同的标准，创新药初期定价时还要考虑满足单病种付费的上限要求。9月，北京医保局在对神经介入器械DRG付费和集采联合招标时的做法具有较强的借鉴意义，中标的价格，单病程付费认可，避免企业通降价在集采中标后，仍因单病种付费受限而得不到相应的量。2020年以来，生物医药板块调整，除了今年8月份以来的医疗反腐影响外，

手抖、表情僵硬、运动迟缓、震颤……提起帕金森病，许多人会想到这些症状。帕金森病是老年人群中最为常见的神经退行性疾病之一，根据《全球疾病负担数据》显示，全球有超过600万患者，我国的帕金森病患者约有300万人。目前，帕金森病以多巴胺替代药物治疗为主，然而随着病程进展，患者会出现疗效减退和异动症等副作用。因此，亟需研发高效、安全、持久的新型帕金森病疗法。文章上线截图北京时间11月2日晚23时，中国科学院深圳先进技术研究院路中华、戴辑、鲍进团队在《细胞》发表最新研究，他们提出了一种用于治疗帕金森病的新型神经调控技术。在前期非人灵长类动物上的实验表明，该疗法在不影响大脑其他神经环路的情况下，对帕金森病累及的关键神经环路进行精准靶向干预，为帕金森病临床治疗提供了潜在的全新策略。逆向AAV病毒介导的直接通路靶向神经调控逆转帕金森运动症状示意图（研究团队供图）该研究中，深圳先进院脑认知与脑疾病研究所、深港脑科学创新研究院路中华研究员为论文主要通讯作者，戴辑副研究员和鲍进研究员为共同通讯作者。深圳先进院脑所、深港脑院助理研究员陈晔菲博士为论文第一作者，深圳市妇幼保健院和深圳先进院联合培养博士后洪泽璇博士为共同第一作者。美国国家医学科学院院士、美国国家精神卫生研究所前所长、著名神经疾病学家Steven

ARC01是一款mRNA治疗性肿瘤疫苗，使用脂质体纳米颗粒(LNP)递送技术以及TriMix®免疫佐剂技术，该两项技术为独家专利技术，能显著增强机体的免疫应答反应，从而提高疫苗的免疫治疗效果；本次ARC01获受理的临床研究是一项开放标签、剂量递增的I期临床研究，拟入组不超过42例受试者，旨在评价ARC01在治疗患有HPV-16阳性的晚期不可切除或复发/转移性实体瘤的中国受试者中的安全性、耐受性、免疫原性、药代动力学特征及有效性；本集团肿瘤免疫治疗方向目前已完成mRNA生产技术和LNP递送技术的平台搭建，同时已与多家知名大学和科研院所建立科研合作。近日，远大医药(0512.HK)附属公司南京奥罗生物科技有限公司(奥罗生物)的针对人类乳头瘤病毒16型(HPV-16)阳性的晚期不可切除或复发/转移性实体瘤的治疗性肿瘤疫苗ARC01

CAR-T疗法已在B细胞系淋巴瘤/白血病等表现出优异的治疗效果，但T细胞来源的淋巴瘤/白血病等疾病的主要治疗手段仍为化疗，临床疗效存在一定局限，亟待创新治疗方案。鉴于CD7抗原在T-ALL等恶性肿瘤细胞表面广泛表达，针对该靶点的CAR-T细胞疗法成为T细胞系淋巴瘤/白血病的重要研究方向，有望进一步拓展CAR-T疗法价值。1CAR-T细胞疗法赛道火热，为肿瘤治疗带来新希望CAR-T疗法商业化加速，产品营收瞩目2017年，美国FDA相继批准诺华的Kymriah和吉利德的Yescarta上市，CAR-T产品正式登上历史舞台，并凭借其在淋巴瘤和白血病中瞩目的治疗效果，快速在多个国家或地区获批。在中国市场，2021年NMPA先后批准奕凯达和倍诺达两款CD19靶点CAR-T产品，2023年BCMA靶点产品福可苏成功上市，为我国血液瘤患者提供了新的治疗选择。截至2023年10月，海外已有6款CAR-T产品获批上市，靶点分别是CD19（4款）和BCMA（2款）；国内已有3款CAR-T产品上市，其中2款靶向CD19、1款靶向BCMA。已上市的CAR-T产品营收保持增长态势，根据公司年报及官网信息披露，2022年Yescarta以11.6亿美元稳居CAR-T产品营收第一，Abecma也达到3.88亿美元。我国上市的CAR-T产品倍诺达在2022年实现了1.46亿人民币的营收，较2021年的3,080万增长374%，放量加速。图：已上市CAR-T产品概览*：奕凯达为复星凯特引进Kite

近日，诺华公司开发的半年一次的超长效降脂药英克司兰钠注射液（Inclisran）在国内多地陆续开打，北京、上海、江苏、武汉等多地已开出首张处方，每针价格为9988元！Inclisran是全球首款siRNA

A轮投资人追投，资金已于今年年中完成美元交割。此次融资将助力加速推进浩博医药旗下AHB-137全球临床试验及其他靶向递送Med-Oligo™