[简讯]帕金森病舌下膜类药物APL-130277的III期临床试验结果积极

神外前沿讯，Sunovion Pharmaceuticals近日宣布了一项关键临床III期试验的顶线结果。这项名为CTH-300的临床研究是项随机、双盲、安慰剂对照的试验，旨在评估阿朴吗啡舌下膜（apomorphine sublingual film）APL-130277在出现运动症状波动（motor fluctuations）OFF事件(OFF episode）的帕金森病（PD）患者中的效果。CTH-300达到了主要终点和关键次要终点，并且药物耐受性良好。

在美国，约有100多万帕金森病（PD）患者，而全世界范围内更是有多达400-600万名患者。PD是一种慢性进行性的神经退行性疾病，主要运动症状表现为静止时震颤、僵硬和运动受损，非运动症状包括认知障碍和情绪障碍。它是仅次于阿兹海默病的第二大常见的神经退行性疾病，PD的发病率正随着人口老龄化而增加。帕金森病的OFF事件是在药物控制的情况下，PD症状的重新出现，包括运动和非运动症状。OFF事件可能在一天中的任何时间发作，通常是早晨醒来后，并在一天内定期发作。OFF事件发作的特征是震颤、僵硬或行动缓慢，会扰乱患者进行日常活动的能力，给患者、家属和看护者造成沉重的负担。有多达40%-60%的PD患者会出现OFF事件，其发作频率和严重程度会在疾病进展过程中恶化。这些患者急需一种新的药物来有效控制OFF事件的发作。

作为多巴胺激动剂的药物APL-130277就是种快速作用，易于使用的药物，它是一种涂有药物阿朴吗啡的舌下用薄膜，用于管理与PD相关的OFF事件。阿扑吗啡是唯一被批准用于晚期PD患者的间歇按需治疗OFF事件的药物，在美国目前是作为皮下注射获批。而阿朴吗啡舌下膜旨在提供一种简单隐蔽的新型解决方案，可以在早晨使用，每日最多可以使用五次。

这次发布结果的CTH-300临床3期试验是一项关键性的12周随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究，旨在评估APL-130277在左旋多巴有效，出现OFF事件的PD患者中的安全性、有效性和耐受性。该研究达到了其主要终点，在109名PD患者中获得的初步结果显示，在MDS-统一帕金森病评估量表（MDS-UPDRS）第三部分的评分上，在第12周时，接受APL-130277治疗的患者从用药前到用药后30分钟的评分与安慰剂组相比出现统计学显著的降低，其效果一直持续到最后一个观察时间点（90分钟）。给药后30分钟，用药组和安慰剂组的MDS-UPDRS第三部分评分变化的比值为7.6（p=0.0002）。试验也使用MDS-UPDRS第三部分评估了PD患者的运动功能。结果显示，该研究达到了关键的次要终点，也即用药患者在给药后出现了更高的缓解率（用药组35%，安慰剂组16%）。该试验的完整数据正在分析中，并会在将来的科学会议上发布。

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