重磅：Fate公司宣布其第四款iPSC来源的CAR-NK细胞疗法获得FDA的IND批准丨医麦猛爆料

2020年5月22日/医麦客新闻 eMedClub News/--近日，致力于开发用于癌症和免疫系统疾病细胞疗法的临床阶段生物公司Fate Therapeutics（纳斯达克股票代码：FATE）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准FT538的研究新药（IND）申请。

FT538是其首个基于CRISPR编辑技术的iPSC来源的CAR-NK细胞疗法，也是公司第四款iPSC衍生的NK细胞产品候选产品，该疗法通过工程改造，具有三个增强先天免疫力的功能组件：一种新型高亲和力、不可裂解的CD16（hnCD16）Fc受体；IL-15 / IL-15受体融合蛋白（IL-15RF）；以及消除CD38表达。

FT538的三个功能组件旨在增强癌症患者的先天免疫应答，在这些患者中，由于先前的治疗方案和肿瘤抑制机制，内源性NK细胞的数量和功能通常都会减少。在临床前研究中，与内源性NK细胞相比，FT538已显示出优越的NK细胞效应子功能，并有可能通过多种作用机制为患者带来显著的抗肿瘤活性，包括：

（1）hnCD16 Fc受体的表达，可改善抗体依赖性细胞的细胞毒性，这是一种有效的抗肿瘤机制，NK细胞可通过该机制识别，结合并杀死抗体包被的癌细胞；

（2）IL-15RF细胞因子复合物的表达，可促进NK细胞的存活和持久性并诱导内源性NK细胞和CD8 T细胞的反式激活；

（3）消除CD38表达，从而增强先天效应子功能，包括颗粒酶和穿孔素水平以及对氧化应激的抵抗力，并防止抗CD38抗体介导的NK细胞死亡。

FT538的首次人类多中心剂量递增1期临床试验，旨在确定105名成年患者四个剂量组中的每周三次给药的最大耐受剂量（MTD）（每剂100M细胞；每剂300M细胞；每剂900M细胞；每剂1.5B细胞）。

该研究将评估两种治疗方案：方案A作为复发/难治性AML患者的单一疗法；和方案B与FDA批准的抗CD38单克隆抗体daratumumab联合使用，对至少进行了两线治疗失败的复发/难治性多发性骨髓瘤患者进行治疗。此外，公司可能会与FDA批准的抗SLAMF7单克隆抗体elotuzumab联合使用，启动第三种治疗方案。对于所有方案，每组可以招募最多15名患者进行多种适应症或多剂量的扩展队列试验，以进一步评估FT538的临床活性。

目前，公司已在其位于加利福尼亚州圣地亚哥的GMP工厂开始了FT538的临床生产。

此外，Fate Therapeutics利用其专有的诱导多能干细胞(iPSC)平台开发了一系列iPSC衍生的细胞疗法以及NK细胞疗法。如图：

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参考来源：

1.https://www.globenewswire.com/news-release/2020/05/20/2036323/0/en/Fate-Therapeutics-Announces-FDA-Clearance-of-IND-Application-for-FT538-First-CRISPR-edited-iPSC-derived-Cell-Therapy.html

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