诺华下注97亿美元一年后，同类首创siRNA降脂药在欧盟获批丨医麦猛爆料

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2020年12月12日/医麦客新闻 eMedClub News/--去年底，诺华（Novartis）公司斥资97亿美元收购了The Medicines Company，并将其领先的siRNA药物Inclisiran收入囊中。12月11日，诺华宣布Inclisiran（Leqvio®）用于治疗成人高胆固醇血症及混合性血脂异常的适应症获欧盟委员会（EC）批准。

此次获批是基于一项ORION临床研究积极结果。研究结果显示，对于使用最大耐受剂量他汀类药物治疗后LDL-C仍无法达标的患者，Inclisiran可使LDL-C下降达52%。患者在首次及第三个月接受Inclisiran初始治疗后，每年只需注射两次，此种给药方案有望解决患者长期用药依从性困境。

Inclisiran是一款基于Alnylam公司的siRNA递送系统GalNAc开发的针对PCSK9基因（一种经基因验证的LDL受体代谢的蛋白质调节剂）的同类首创RNAi药物，通过RNAi技术干扰PCSK9基因的表达，降低体内PCSK9蛋白水平，维持肝细胞表面LDL-R的表达，增强肝细胞对LDL-C的吸收，进而降低血液中LDL-C水平。可用于动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）、ASCVD等危症及杂合子型家族性高胆固醇血症（HeFH）患者，这些疾病是造成心梗、卒中的首要致病因素，最终可能导致患者死亡。

▲inclisiran的作用机制

目前，Inclisiran也正在接受美国食品药品监督管理局（FDA）的审查，用于治疗接受最高耐受剂量他汀疗法后仍存在高水平LDL-C的成人患者。今年9月，根据CDE官网公示，诺华在国内递交的inclisiran注射液临床试验申请获得默示许可，适应症为原发性高胆固醇血症。

目前，RNAi药物已经是生物制药领域的研发风口，就在上个月底，Alnylam公司的Oxlumo（Lumasiran）相继获得欧盟和美国批准上市，用于治疗1型原发性高草酸尿症（PH1）的儿童和成人患者。

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