查看原文
其他

“泡泡男孩”基因疗法最新动态!野马公司即将进行关键2期临床试验丨医麦猛爆料

康康 医麦客News 2021-04-01
医麦客近期热门报道
传奇生物BCMA CAR-T在欧盟的上市申请加速审评请求获批准,预计上半年递交丨医麦猛爆料向治愈HIV发起挑战!吉利德斥资7.85亿美元合作开发mRNA疫苗丨医麦猛爆料


2021年2月3日/医麦客新闻 eMedClub News/--日前,Mustang Bio(野马生物了其慢病毒基因疗法MB-107和MB-207的临床计划用于治疗X连锁严重联合免疫缺陷症(XSCID),也被称为“泡泡男孩”病。


推荐阅读:野马生物治疗免疫缺陷病的慢病毒基因疗法获EMA先进治疗药物认证丨医麦新观察


2021年1月28日,美国FDA审查了Mustang提交的全面CMC文件后,取消了MB-107的临床搁置。Mustang公司将启动MB-107的关键性2期试验,针对新诊断的XSCID患者。

目前,有三家儿童医疗机构正在对两岁以下确诊的婴儿进行XSCID 1/2期临床试验以评估MB-107,包括:圣犹大儿童研究医院(St. Jude Children 's Research Hospital)、旧金山的UCSF Benioff儿童医院和西雅图儿童医院。此外,美国国立卫生研究院下属的美国过敏和传染病研究所(NIAID)正在进行1/2期临床试验,在曾经接受过造血干细胞移植(HSCT)治疗的XSCID患者评估MB-107。

Mustang Bio的总裁兼首席执行官Manuel Litchman博士说:“我们很高兴与FDA合作解决了MB-107 IND的临床问题,使我们能够着手开展关键的2期临床试验。在正在进行中的1/2期临床试验中,MB-107在XSCID患者患者表现出令人鼓舞的临床结果。自2012年首例患者在NIAID接受治疗以来的这八年多的时间里,我们的慢病毒载体始终保持一致的安全性和有效性,这令人感到欣慰。我们期待在2021年启动MB-107关键试验和MB-207临床试验。我们将继续努力为患者及其家庭带来新的治疗选择。”

ASH 2020年会上,Mustang公司公布了MB-107的临床数据,涉及了11名新诊断的XSCID患者,中位随访时间为23.6个月。安全性方面:除了与低剂量白消安相关的不良事件外,未报告与治疗相关的严重不良事件。有效性方面:随访超过3个月的9例患者在接受MB-107治疗后3-4个月内,T细胞和自然杀伤(NK)细胞数量达到了正常年龄的范围。5例患者停用了静脉免疫球蛋白(IVIG)治疗。

迄今为止,所有11例患者均表现良好。在2020年9月进行最新分析时,新招募了5例患者。当时这16例患者的随访时间为3-47个月,在所有谱系中都观察到稳定的载体标记,并成功植入了基因修饰的T细胞、B细胞和NK细胞。所有患者清除了既往感染,未发现新的严重感染。最后在中位随访2年后,没有证据表明恶变。所有入组患者将继续在三个临床站点进行,直到Mustang启动MB-107的多中心关键性2期试验。

MB-207更新

目前,美国国立卫生研究院正在进行MB-207的1/2期临床试验,以在年龄较大的XSCID患者中(先前接受过单倍HSCT治疗,后来被发现出现症状性感染且免疫功能正在下降)评估MB-207。

ASH 2019年会上,Mustang公司公布了MB-207的临床数据,数据显示已经有8例患者接受了治疗(队列A),随访时间为3-7年。7/8的患者在改善腹部不适、吸收不良、生长和IgG产生方面取得了临床益处;1/7的患者在接受基因治疗后死亡(被认为与治疗无关)。

队列B中的基因治疗产品添加了转导增强剂,其中包括对队列A中的第8名患者进行再治疗,结果发现,添加了转导增强剂的基因治疗实现了更高的转导效率,载体减少了10倍以上,并在3个月内实现了更快的免疫重建和更显著的临床获益。

迄今为止,在2019年NIH公布的队列A中还存活且未进行重复治疗的6例患者中,有3例患者能够终止静脉内免疫球蛋白(IVIG)治疗,并经历了体液反应的持续恢复进行免疫;其余3例患者的IVIG需求降低。所有慢性诺如病毒感染均已解决,所有患者的生活质量均得到显着改善。

队列B中最初的6名患者也表现良好,最长随访时间为22个月。队列B中共有8例患者成功接受转导增强剂处理的基因治疗,与队列A一样,除了与低剂量白消安相关的血液不良事件之外,没有其他与治疗相关的严重不良事件。目前,NIH注册人数有限,正在等待Mustang启动关键的多中心2期临床试验,Mustang预计将在2021年第二季度提交该试验的新药研究申请。

参考资料:

1.https://www.biospace.com/article/releases/mustang-bio-provides-updates-on-its-lentiviral-gene-therapies-for-the-treatment-of-x-linked-severe-combined-immunodeficiency-xscid-/


医麦客始终致力于生物创新药的前沿技术、行业动态、产业洞察等原创新闻报道,全媒体高端矩阵用户达16万+,其中工业用户占比超50%,科研与临床用户约为30%,投资机构用户超过5%。为促进产业细分领域的互动交流,我们组建了多个专业微信群,欢迎扫码加群。

点击“阅读原文”,立即报名!

    您可能也对以下帖子感兴趣

    文章有问题?点此查看未经处理的缓存