B村指数丨开拓药业半年度“成绩单”：普克鲁胺能否实新冠治疗药物的弯道超车？

近日，B村客官开拓药业公布2021年上半年业绩报告。截至2021年6月30日，开拓药业研发成本共计人民币2.82亿元，同比增长90.2%。研发成本的增加主要是由于普克鲁胺新冠治疗等临床研究开支增加，研发及临床人员规模增加带来人员开支增加以及股权激励计划费用。

开拓药业研发开支

B村客官开拓药业成立于2009年，以雄激素受体(AR)和肿瘤领域等相关疾病为核心，研发多通道产品组合，产品覆盖全球高发病率癌症及其它未满足临床需求的疾病领域，包括新冠、前列腺癌、乳腺癌、肝癌、脱发和痤疮等。目前，开拓药业前瞻性布局了包含小分子创新药、生物创新药及联合疗法的多元化产品管线。目前开拓药业已有7款新药进入临床研究阶段，2款AR拮抗剂普克鲁胺和福瑞他恩、ALK-1单抗、mTOR激酶靶向抑制剂、Hedgehog/SMO抑制剂、AR-PROTAC化合物和PD-L1/TGF-β双靶点抗体，以及正在进行临床前研究的c-Myc抑制剂和ALK-1/VEGF双靶点抗体等。

开拓药业产品研发管线

最为外界所关注的是开拓药业新一代AR拮抗剂普克鲁胺，自2020年初新冠疫情大流行以来，开拓药业迅速开启普克鲁胺用于新冠治疗的研究。今年上半年，开拓药业普克鲁胺先后取得美国食品药品监督管理局(FDA)、巴西国家卫生监督局(ANVISA)等多国监管机构同意或批准，开展普克鲁胺用于治疗非住院新冠患者的两项注册性III期临床试验(全球多中心)和一项用于治疗住院新冠患者的注册性III期临床试验(全球多中心)，包括美国、南美洲(含巴西)、欧洲和亚洲等国家和地区。值得关注的是，近期巴拉圭国家公共卫生和社会福利部(MSPBS)授予普克鲁胺EUA，用于新冠住院患者的治疗，这是普克鲁胺获得的首个EUA。（相关阅读：B村资讯丨开拓药业普克鲁胺获巴拉圭授予紧急使用授权治疗新冠）

除了新冠治疗，开拓药业还在脱发、痤疮治疗领域持续发力。据财报显示，开拓药业自主研发的福瑞他恩和PROTAC化合物GT20029在治疗脱发、痤疮方面取得了重要进展。福瑞他恩是一种AR拮抗剂，早在2018年，开拓药业便开启福瑞他恩治疗雄激素性脱发的中美临床试验，预计将于今年9月公布其II期临床试验数据。此外在今年4月，福瑞他恩用于治疗痤疮的临床试验在中国完成首批患者招募并给药。在脱发和痤疮治疗方面，开拓药业也给出了另一种治疗选择：AR-PROTAC化合物GT20029，这也是全球首款进入临床阶段的外用PROTAC化合物。（相关阅读：B村资讯丨开拓药业全球首个外用AR-PROTAC获得FDA临床试验许可！）

一方面，开拓药业正在积极推进小分子的研发生产；另一方面，开拓药业以抗体药物为切口寻求大小分子的兼容之道。2018年，开拓药业与辉瑞就ALK-1单抗GT90001达成合作，开启在大分子药物领域的布局。目前，GT90001联合PD-1抗体Nivolumab二线治疗晚期肝细胞癌(HCC)II期试验正在中国台湾和美国进行。据此前在2021 ASCO GI大会上公布的GT90001联合Nivolumab的中国台湾II期临床结果显示：在20例可评估的患者中，有8例患者观察到部分缓解（PR），客观缓解率达到40%，且安全性良好。

此外，开拓药业与康宁杰瑞、美国Gensun分别达成KN046和PD-L1/TGF-β双靶点抗体的合作。开拓药业正在进行ALK-1单抗联合KN046治疗晚期实体肿瘤的临床试验，预计近期完成首例患者给药。PD-L1/TGF-β双靶点抗体是开拓药业首个双靶点抗体，其临床试验申请于近期获得中国CDE受理。ALK-1/VEGF双靶点抗体治疗晚期癌症的临床策略也在积极探索中。

在产能方面，开拓药业首个GMP工厂已正式运营，该生产基地占地约2万平方米，主要用于普克鲁胺商业化生产和福瑞他恩等临床药品的生产。除了扩大自有GMP工厂产能之外，开拓药业也在积极寻求CDMO合作伙伴，全力保障普克鲁胺的产能和后续供应。今年4月，开拓药业与华益泰康就扩大普克鲁胺产能达成战略合作协议。

在商业化方面，开拓药业在今年上半年开启了全球商业化合作之旅。今年7月，开拓药业先后与复星医药和Etana就普克鲁胺达成商业化合作。据悉，开拓药业与复星医药将在印度和28个非洲国家共同推动普克鲁胺的上市及销售，与Etana达成在印度尼西亚的商业化合作。

开拓药业创始人、董事长兼首席执行官童友之博士表示：“2021年上半年，公司在社会各界的鼎力支持下，在研发创新、临床运营、商业化准备、资本市场等方面不断取得突破，特别是全球第一梯队的口服新冠治疗靶向创新药普克鲁胺获美国、巴西等多国的监管机构批准，在全球多国开展三项针对新冠的III期临床试验（全球多中心），并获巴拉圭授予首个紧急使用授权（EUA），迎来重大里程碑。展望未来，公司将继续保持研发优势，加速推进现有产品管线全球临床开发进度和合作，专注于临床价值，为广大患者探索新的治疗方案以及为股东不断创造价值。”

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