JPM大会：Bluebird的β-地贫基因疗法定价不高于210万美元，将使用基于治疗结果的5年分期付款丨医麦猛爆料
今天是2019年1月10日
农历腊月初五
医麦客：定价体系的创新步伐正在加快
2019年1月10日/医麦客 eMedClub/--随着基因治疗逐渐成为现实，其定价问题引起了广泛讨论，特别是在去年11月，诺华披露其脊髓性肌肉萎缩症（SMA）基因疗法定价400~500万美元仍具成本效益时。
基因治疗的定价引起广泛讨论
（图片来源：bluebird）
长期以来，医疗保健系统大都围绕慢性疾病而建立，其基于患者的治疗时间长短来收取费用。而基因疗法不一样，后者通常是一次性使用，这意味着一次性费用，要求制药公司在定价和药物获取策略方面实现创新。
传统的价格模型（图片来源：bluebird）
周二，在JP摩根健康大会上，基因治疗领导者bluebird bio推出了一项基于治疗效果的基因治疗定价方案，以应对围绕长期疗效、患者可携性（保险公司的更换）和医疗补助最佳价格规则等方面的挑战。
该公司的明星基因疗法LentiGlobin是未来几年即将上市的一次性治疗方法中的一种，目前欧洲药品管理局（EMA）已受理LentiGlobin的上市许可申请，用于治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）；预计今年将向美国FDA提交上市许可申请。
如果一切顺利，Lentiglobin可能会在今年进入欧洲市场，美国的批准可能在2020年的晚些时候。据权威机构EvaluatePharma预测，LentiGlobin在2024年全球销售额Top10基因治疗项目中位列第一，2024年销售额有望达到18.9亿美元。
这一重磅基因疗法的定价理所当然地成为了JP摩根健康大会上的重点话题。
bluebird表示，按照传统的定价策略，患者需要在5年内支付150万至300万美元的治疗费用，这些估计是基于2018年美国七种未公开的慢性罕见疾病疗法的列表价格（不包括基因疗法）。
根据bluebird评估患者的生活质量和存活率，LentiGlobin的内在价值约为210万美元，虽然还没有公布LentiGlobin的价格，但该公司表示，价格不会超过该疗法的内在价值，并承诺不会因消费者价格指数（CPI）而增加。
LentiGlobin的内在价值约为210万美元
（图片来源：bluebird）
最新提出的定价模型显示，付款人将在5年内为LentiGlobin支付5笔相等的费用：开始治疗时，先支付20%的一次性基因治疗费用；另外的80％将取决于治疗成功率。
“我们愿意将我们治疗的大部分价格置于风险之中，”bluebird发言人Stephanie Fagan告诉BioCentury说：“如果治疗效果不能长期维持，我们将放弃收费。”
哈佛朝圣者医疗保险公司（Harvard Pilgrim Health Care）的高级副总裁兼首席营销官Michael Sherman告诉BioCentury，付款人已经与bluebird讨论了这一模式，并完全支持该公司正在努力做的事情。Sherman说，分为多年的付款框架将解决基因治疗的两个问题：预算影响和缺乏长期数据，特别是患者数量少的适应症。这进一步减少了付款人对不起作用的治疗付费的担忧。
bluebird的定价策略（图片来源：bluebird）
实施新的支付模式确实存在障碍，bluebird首席执行官Nick Leschly认为“这不是简单的路径，但挑战是可以解决的”。
bluebird首席执行官Nick Leschly
（图片来源：bluebird）
挑战一：如何定义和跟踪治疗结果？
可能的解决方案：付款人使用索赔和/或注册数据。bluebird计划在基于治疗结果的模型中使用二进制端点（binary endpoints），比如输血，这就可以很容易地测量、报告和获取索赔数据。
挑战二：当患者更换付款人（医疗保险公司）时会发生什么？
可能的解决方案：合同谈判、付款人之间的互认策略等
挑战三：如何处理医疗补助“最优惠价格”规则？
可能的解决方案：创新的联邦或州试点计划或豁免
其实，bluebird在研的基因治疗和CAR-T计划都将面临定价问题，如果上述设想得到有效实施，那么将为该公司的后续项目铺平道路，以及作为其它相关公司制定价格方案的参考。
bluebird研发管线（图片来源：bluebird）
高昂定价，让人望而止步
2012年，欧盟批准首款基因疗法Glybera，用于治疗脂蛋白脂酶缺乏症（LPLD），售价高达120万美元。由于销售情况堪忧，UniQure公司宣布其在2017年10月Glybera的销售许可证到期之后不再重新申请，黯然退市。
2016年，欧盟批准第二款基因疗法Strimvelis，用于治疗腺苷脱氨酶（ADA）缺乏性重度联合免疫缺陷症（ADA-SCID）儿科患者。该疗法要比Glybera便宜得多，定价66.5万美元，并且拿出了一笔无效退款保证金，但销售情况同样不理想。去年，葛兰素史克（GSK）已经将其出售给Orchard Therapeutics，作为GSK研究重组的一部分。
2017年，FDA批准了首款治疗罕见遗传性视网膜疾病的基因疗法Luxturna，随后Spark Therapeutics宣布将Luxturna的价格设定每只眼睛约85万美元，这也使其一跃成为在美国销售的最昂贵的药物（按标价排名）。
同年，FDA还批准了两款CAR-T细胞疗法，诺华公司的Kymriah售价47.5万美元，吉利德/Kite的竞争药物Yescarta售价37.3万美元。
势必颠覆医保系统
与传统药物不同，基因和细胞疗法具有许多常见的独特因素：较小的患者群体、较窄的治疗窗、潜在的治疗效果、较高的前期成本、缺乏长期疗效和安全性数据，以及与复杂的管理、给药剂量和患者监测要求相关的费用。
因此，高昂的定价背后也充满无奈。目前的支付模式一般不适合用于这些创新疗法，因此，上述制药公司已经尝试新的支付模式，以便保持更可靠和长期的收费来源。
如何处理这些超级美元的药物，各方都应进行慎重的思考，以制定最合适的策略（图片来源：Express Scripts）
例如，诺华采取的也是按疗效付费，但具体细节与bluebird不同：该公司与美国两大国家医保体系 Medicaid和Medicare达成协议，患者使用CAR-T疗法Kymriah一个月之后如果有效，医保再付钱。这种方式在一定程度上保证了患者的权益，更易于被患者和保险公司接受。
对于Luxturna，Spark Therapeutics与哈佛朝圣者医疗保险公司一起创建了基于价值的退税计划，其产品必须具有短期疗效（30~90天）和长期耐久性（30个月）才能赚取报销。为了避免潜在的价格上涨，Spark还同意将Luxturna直接出售给Harvard Pilgrim，即使在患者转到另一家保险公司的情况下也能收到退款。
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基因疗法的创新性、实际开发和制造过程的巨大成本，以及为患者带来的潜在长期疗效，决定了远远高于此前传统药物的价格，因此非常有必要在社会各界的共同讨论下制定可能有益于医疗保健系统的价格体系，以及尽可能地平衡制药公司的利益和患者的可及性。目前获批的产品还不多，提前为可能的基因疗法浪潮作准备有利无弊~
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参考出处：
https://www.biocentury.com/bc-extra/company-news/2019-01-08/bluebirds-five-year-pricing-model-lentiglobin-could-resonate-payers
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