专注AAV基因疗法治疗严重神经系统疾病，这家新锐A轮融资筹集6850万美元丨医麦猛爆料

2019年2月13日/医麦客 eMedClub/--2月12日，总部位于纽约的Neurogene公司宣布在A轮融资中筹集了6,850万美元，Neurogene表示，资金将用于推动多种针对罕见神经系统疾病的基因治疗计划进入临床。

该轮融资得到了Samsara BioCapital、EcoR1 Capital、Cormorant Asset Management、Redmile Group以及一个未披露的领先医疗保健投资基金的支持。

目前，Neurogene公司拥有两个牵头计划，分别是针对天冬氨酰葡糖胺尿症(AGU)和CMT4J的腺相关病毒(AAV)基因疗法，这是两种罕见且具有破坏性的神经退行性疾病。今年将开展可用于IND的研究，预计2020年进行临床试验。

Rachel McMinn（图片来源：Neurogene）

Neurogene的创始人兼首席执行官Rachel McMinn表示，该公司在进入罕见神经系统疾病领域时正在“重新构想未来”。“通过合作伙伴关系和我们自己的内部专业知识，我们正在推进针对罕见神经系统疾病的基因治疗计划。绝大多数罕见疾病仍未得到解决，我们的目标是为患有这些疾病的患者创造更美好的未来，“McMinn说。

基因治疗领域，备受投资者青睐

2018年，投资者对有趣的新技术平台和引人注目的科学领域加大了赌注，生物技术行业的IPO募集资金总额历史上首次超过80亿美元门槛。2019年，虽然才刚刚开始一个多月，但纵观国内外，基因治疗领域已频频受到资本的青睐。

• 1月7日，专注于开发罕见病基因疗法的生物技术公司Apic Bio宣布完成4000万美元的A轮融资，本轮融资由晨兴资本(Morningside Venture)领投、The Alpha-1 Project (TAP) 、A1ATD Investors、ALS Investment Fund跟投。

  研究重点：针对α1抗胰蛋白酶缺乏症的基因疗法APB-101和针对遗传性肌萎缩侧索硬化症(ALS)的基因疗法APB-102。

• 1月29日，Voyager Therapeutics与Neurocrine Biosciences宣布达成战略合作，共同开发和推广Voyager的基因疗法项目。相应的，Neurocrine将支付Voyager 1.65亿美元，同时为VY-AADC的II/III期临床和VY-FAX01的I期临床提供研发资助。在后期，Voyager可以根据研发、监管和推广进度收获高达17亿美元的里程碑付款！

  研究重点：包括治疗帕金森病的VY-AADC和治疗弗里德赖希共济失调的VY-FXN01

• 1月31日，强生(Johnson & Johnson)旗下的杨森(Janssen)公司与MeiraGTx开展战略合作，开发和商业化遗传性视网膜疾病(IRDs)基因疗法。基于此，MeiraGTx获得1亿美元的现金作为预付款，并且有资格获得额外的里程碑付款最高达3.4亿美元，以及20％年度净销售额的非授权特许权使用费。并且杨森已同意为这些计划的所有临床开发和商业化成本提供资金。

  研究重点：由CNGB3或CNGA3突变引起的色盲症(ACHM)和X连锁视网膜色素变性(XLRP)候选产品

• 2月11日，国内领先的基因编辑公司博雅辑因(EdiGene)宣布完成Pre-B+轮约7000万人民币融资，这轮融资由松禾资本领投，并由公司A轮领投方IDG资本，Pre-B轮领投方礼来亚洲基金等现有投资者跟投。

  研究重点：该公司进展最快的候选产品是针对β-地中海贫血症的基因疗法ET-01，预计将于今年进入临床研究阶段。

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临床前数据积极，支持进入临床试验

上周晚些时候，Neurogene公司研究人员在奥兰多举行的第15届WORLD Symposium会议上，展示了未经发表的“概念验证”初步数据，展示了AAV治疗的安全性和有效性。

根据Neurogene和德克萨斯大学西南医学中心之间的合作协议，双方目前正在研究这些潜在的治疗方法。Neurogene为这些以及其他相关研究项目提供资金支持，包括AGU和CMT4J的临床前研究。除了AGU和CMT4J计划外，Neurogene还将推进两项针对未公开的溶酶体贮积病症(LSD)计划。

研发管线（图片来源：Neurogene）

AGA是一种由AGA基因功能障碍引起的疾病，这导致大量的存储物质在身体的许多组织中堆积。该公司表示，通过AAV治疗，促使“中枢、外周组织和体液中的毒性底物的剂量依赖性、完全或几乎完全消除”。小鼠对这种疗法的耐受性很好。

至于CMT4J，CMT是一组影响运动和/或感觉周围神经的疾病的总称。 McMinn说，有些CMT会使人衰弱，但人们可以活很长时间。但CMT4J可能“进展很快”，这是由FIG4基因功能障碍引起的使人衰弱的周围神经病变，导致呼吸窘迫，最终致命。

同样地，非同行评审的数据也显示出治疗CMT4J的前景。Neurogene表示，该公司的AAV基因疗法“促使生存、运动功能、神经传导速度和组织病理学的剂量依赖性、显著的改善”。

关于该公司在研讨会上提出的临床前数据，McMinn表示，AGU和CMT4J基因治疗计划的结果提供了积极证据，以支持未来的首次人体临床试验。

“我们正在与合作者密切合作，尽快推进这些计划，以帮助患有这些疾病的家庭，并进一步致力于推进基因药物管线治疗严重神经系统疾病的根本原因，”McMinn说。

投资新技术，建立内部制造设施

除了打算将其基因治疗计划推进到临床，Neurogene公司还打算投资“用于传统基因治疗方法未涉及的适应症的新技术”。虽然基因治疗是一种“神奇的工具”，但McMinn表示它仍然“有点粗糙”。

一些基因 - 如肌营养不良蛋白基因，由于尺寸太大而无法装载进病毒载体；对于其他一些基因，如果以过高的剂量递送，可能是有毒的。McMinn没有透露Neurogene正在研究的具体内容，但表示公司正在投资它认为可以补充基因疗法的技术。

Neurogene还表示，它打算利用A轮融资的一部分资金建立病毒载体制造设施。但没有提供有关该特定计划的详细信息。

尽管该公司总部设在纽约，但其约三分之一的员工在休斯顿，它计划在那里建立其制造工厂

（图片来源：Pixabay）

Neurogene公司认为，随着行业对基因治疗的热情越来越高，开发基因治疗药物的一个主要挑战是制造能力的限制增加，导致合同制造商的产品成本高，等待时间长。

因此，该公司与学术机构合作生产初始候选产品，并且也开始建立自己的能力，以便在这些高度专业化的计划中发展内部专业知识，从而更好地控制成本和时间表。

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参考出处：

https://www.businesswire.com/news/home/20190212005084/en/Neurogene-Raises-68.5-Million-Series-Financing-Advance

https://www.neurogene.com

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