干细胞潜力无限！治疗神经系统疾病最有希望的疗法丨医麦新观察
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2020年10月6日/医麦客新闻 eMedClub News/--神经系统疾病严重影响人类的生活质量，能够导致一系列感觉运动功能及认知功能障碍，主要包括神经退行性疾病（如帕金森病、阿尔茨海默症、肌萎缩侧索硬化症等）、脊髓损伤、脑卒中、外周神经损伤等。
神经系统发生病变后，损伤的神经细胞并不能有效地进行再生修复，神经系统疾病从而成为致死率、致残率最高的疾病之一。
干细胞作为21世纪国际生命科学研究中最具发展潜力的方向之一，其自我更新和多向分化的潜能是神经再生和修复的理想细胞来源。近年来，干细胞已经成为难治性神经系统疾病的治疗策略之一。
干细胞治疗神经系统疾病
脊髓损伤
脊髓损伤(spinalcordinjury，SCI)，通常指脊髓受到外界各种不利因素（直接或间接）影响，造成损伤部位及其以下部分瘫痪或全部瘫痪，使患者终身残疾。
2018年7月，美国生物技术公司Asterias Biotherapeutics公布了其针对脊髓损伤的新型干细胞疗法AST-OPC1的临床研究结果，结果显示受试的颈部以下瘫痪的脊髓损伤患者接受治疗后，能够逐渐恢复独立生活的能力，且参与研究的患者均未出现副作用。AST-OPC1是一种由人胚胎干细胞分化而来的少突胶质细胞前体细胞。
2018年11月，日本京都大学宣布，该校研究人员已经开展了利用诱导多能干细胞（iPSC）治疗帕金森病的临床试验，向一名患者脑部移植了由iPSC培养的神经祖细胞。这是全球首例利用iPSC治疗人类帕金森病的移植手术。
同样在2018年11月，日本庆应大学的研究团队向日本厚生劳动省提交了基于iPSC治疗脊髓损伤的临床研究申请。这一消息一经发布，引发了业界以及大众的广泛关注。2019年1月，这一临床研究申请正式获批。
帕金森病
帕金森病（Parkinson's disease, PD）是一种危害中老年身体健康慢性神经退行性疾病，全球有600多万人患有帕金森病，它是阿尔茨海默病之后第二常见神经退行性疾病。
脑卒中
缺血性脑卒中具有发病率高、致残率高、死亡率高等特点，自1990年起，已经连续29年位居我国国民致死原因的第一位。缺血性中风是最常见的中风类型，是由于向大脑供血的血管内阻塞而导致的。每年全世界约有1500万人患有中风，其中约87％是缺血性中风。
2017年，异体骨髓来源的间充质干细胞产品MultiStem治疗中重度缺血性脑卒中的II期临床取得积极成果，证明了可行性和安全性 ，相关成果发表在顶级期刊The Lancet Neurology上。MultiStem是由Athersys公司开发的一种已获得专利的再生医学产品，它能够通过多种机制来促进组织修复和痊愈，例如可在体内产生各种治疗炎症和组织损伤的细胞因子。
2018年8月，南方医科大学珠江医院在Stem Cells Translational Medicine发表了为期4年的新研究成果，证明了实验室扩增的内皮祖细胞治疗缺血性中风的长期安全性。
这是一项两中心、随机单盲、安慰剂对照的I/IIa期试验，对18例大脑动脉区内急性脑梗死患者进行了治疗评估。经过48个月的监测后并未发现任何毒性事件，也未看到任何患者出现过敏反应。这项临床试验也提供证据支持这种方法治疗缺血性中风的可行性。
2018年8月，解放军总医院第七医学中心（原陆军总医院）以国内著名神经外科专家徐如祥教授领导的研究团队启动了《神经干细胞脑内移植治疗缺血性脑卒中致瘫的II期临床研究》的临床研究项目。
2019年4月，复星医药与干细胞技术公司ReNeuron达成协议，复星医药可在中国境内及领域内独家临床开发、生产和商业化两款细胞治疗产品，其中一款干细胞治疗产品（CTX产品）针对脑中风后稳定期的治疗。
2019年9月17日，发表在Stem Cells上的一项I期扩展试验结果首次证明了早期使用自体骨髓单个核细胞(MNCs)治疗急性缺血性脑卒中患者的安全性和可行性。
2020年2月19日，九芝堂美科（北京）细胞技术有限公司收到国家药品监督管理局药物审评中心（CDE）签发的《临床试验通知书》，其缺血耐受人同种异体骨髓间充质干细胞符合药品注册的有关要求，获批用于开展缺血性脑卒中的临床试验。
这是CDE批准的第一项使用进口干细胞进行的临床试验，第一项使用骨髓来源间充质干细胞进行的临床试验，也是第一项使用干细胞治疗神经系统大适应症的临床试验。
肌萎缩侧索硬化
肌萎缩侧索硬化症是一种致命疾病，可导致进行性瘫痪，最终死于呼吸衰竭。Seneca Biopharma的NSI-566是一种脊髓源性神经干细胞系，目前正在开展NSI-566治疗肌萎缩性侧索硬化症患者（ALS）的III临床试验。
NSI-566已获得FDA授予的用于治疗ALS的孤儿药称号。
NSI-566同样对脑卒中有治疗作用。2020年4月7日，Seneca Biopharma宣布NSI-566治疗慢性缺血性中风的II期临床研究正在北京八一脑科医院进行。截至2020年3月31日，已对试验中60％的受试者完成了随访评估，在2020年下半年可获得数据。
阿尔茨海默症
阿尔茨海默病（AD）是一种起病隐匿的进行性发展的神经系统退行性疾病。临床上以记忆障碍、失语、失用、失认、视空间技能损害、执行功能障碍以及人格和行为改变等全面性痴呆表现为特征，病因迄今未明。
2016年4月，Miami大学的Miller药学院的研究人员首次开启间充质干细胞 (MSCs)，减缓或逆转阿尔茨海默病症状的临床研究。
2017年3月，韩国Biostar研发的自体干细胞产品AstroStem宣布在美国开启一项I/II期临床试验，用于治疗AD。这个干细胞药物研发在过去10年里已经投入了超过2.61亿美元。
2018年3月，由韩国生物技术公司NatureCell以及Biostar干细胞研究所开发的干细胞疗法在日本获批，用于治疗轻度至中度阿尔兹海默症病人。这是阿尔兹海默症干细胞疗法首次获得监管部门的批准。
2018年，美国生物制药公司Longeveron LLC开展I期临床试验，评估同种异体间充质干细胞治疗阿尔兹海默症的安全性和有效性。
2020年7月6日，国际学术期刊Advanced Science在线发表了军事科学院军事医学研究院和华南干细胞与再生医学研究中心的最新研究成果“HGF mediates clinical-grade human umbilical cord-derived mesenchymal stem cells improved functional recovery in a senescence-accelerated mouse model of Alzheimer’s disease”。研究证明脐带间充质干细胞具有修复损伤神经细胞的功能，能够通过HGF-cMet-AKT-GSK3β通路调节tau蛋白磷酸化，显着提高AD模型动物的学习记忆和认知能力。
全球获批上市的干细胞药物
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参考资料：
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