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出生仅4天!SMA患儿接受全球最贵基因疗法丨医麦猛爆料

康康 医麦客 2021-05-31
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2021年3月2日/医麦客新闻 eMedClub News/--近日,外媒报道了一个星期大的脊髓性肌萎缩症(SMA)患儿Lexa接受了诺华的SMA基因疗法Zolgensma。据报道,这有可能是目前Zolgensma治疗的最小的孩子。


▲ 图片来源:wkrg

在Lexa还在妈妈肚子里的时候,经过产前检查,医生们发现这个新的生命患有SMA。这是婴儿死亡的最常见遗传原因,SMA患儿通常在2岁前由于呼吸肌麻痹或者肺部感染而死亡。


随后,经过医院和联邦医疗补助计划进行沟通,获取了价值200万美元的Zolgensma,用于治疗Lexa的SMA。在Lexa出生的第四天,顺利接受了基因疗法Zolgensma的输注


妇女医院(Woman’s Hospital)的儿科神经学家Charlotte Holman表示:“在全国范围内,我不相信有一个如此年幼的婴儿接受基因治疗。对于一个四天大的患儿来说,能够接受基因治疗是一个非常大的机会。”


妇女医院(Woman’s Hospital)的新生儿科医生Kimberly Stewart博士表示:“幸运的是我们能对她进行产前检查,能够在更早的时候对Lexa进行基因治疗。通常来说,SMA患儿在几周或者几个月内被确诊,而这个时候疾病已经开始发展,患儿已经出现症状。”


Lexa的母亲Andrea James说:“这超出了我的期待,我非常感谢妇女医院的重症监护病房(NICU)团队,和每一个帮助过Lexa的人。我相信Lexa的未来是无限的,能够达到正常孩子能做到的一切里程碑事件,就像没有患上神经肌肉疾病那样。”


值得一提的是,Lexa的哥哥,两岁大的Axel也被确诊出患有SMA,并在6个月前接受了Zolgensma治疗。


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参考资料:

1.https://www.wkrg.com/good-news/new-born-at-louisiana-hospital-receives-life-saving-gene-therapy/


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