重磅！信念医药申报B型血友病AAV基因治疗，国内基因治疗赛道逐渐开启丨医麦猛爆料
2021年5月18日/医麦客新闻 eMedClub News/--2021年5月17日，国家药监局正式受理信念医药子公司信致医药科技申报的AAV基因治疗BBM-H901的临床试验申请，用于治疗B型血友病。信念医药成立于2019年，创始人为北卡大学的肖啸教授，也是基因治疗领域权威专家。
BBM-H901是一种腺相关病毒（AAV）载体，旨在驱动人凝血因子IX（hFIX）转基因的表达并提高内源性FIX的循环水平。BBM-H901是国内最早开展临床试验的AAV基因治疗之一，从2019年就开始IIT临床研究（NCT04135300），将有利于加速本次申报进程。
据悉，这是继纽福斯之后，申报临床的又一款AAV基因治疗。不同于纽福斯的眼科基因治疗，BBM-H901是一款静脉给药AAV基因治疗。
B型血友病是一种X染色体隐性遗传疾病，患者绝大部分是男性，发病率大约为3.5万分之一。由于患者体内缺乏必要的凝血因子IX（FIX）而造成的凝血功能障碍。目前的治疗方法主要通过输血补充凝血因子，但是患者需要每周多次接受输血，长期输血也会带来许多副作用和很大的经济负担。
BBM-H901的IIT研究是一项开放标签，非随机，非对照，单剂量的1期先导研究（pilot study），旨在评估BFIX-H901单次静脉输注在FIX残留水平≤2IU / dl的血友病患者中的安全性，耐受性和动力学。
在今年4月医麦客举办的2021 BPIT大会上，肖啸博士在报告中表示，BBM-H901的IIT临床研究中，最先接受治疗的3例B型血友病患者，一年后的FIX基因表达水平达到35%-39%，疗效稳定且副作用非常小，之后入组的7例患者在治疗10周后的FIX水平超50%以上。
关于信致医药
信致医药（Belief BioMed）是一家致力于基因治疗药物产业化研发和临床应用的高科技企业。产品线涵盖血友病、帕金森、黏多糖、视网膜湿性黄斑病变等遗传病和罕见病，并具备多种靶向AAV capsid专利技术和大规模（250-500L）发酵工艺生产线。
公司创始人肖啸博士是全球基因治疗行业资深专家，拥有38年的基因治疗行业深耕经验和深远的国际影响力。曾先后带领团队成功研发了十余种AAV基因治疗药物，发表了200余篇质高量研究论文并申请了数十个国际专利，研究成果被美国《Discover》杂志评选为2005年度全球科学领域100项重大发现之一。
国内基因疗法
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▲ 国内部分正在进行中的基因治疗临床试验
（图片来源：Nature）
参考资料：
1.CDE官网
2.https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04135300?term=NCT04135300&draw=1&rank=1
3.Wang, D., Wang, K. & Cai, Y. An overview of development in gene therapeutics in China. Gene Ther 27, 338–348 (2020). https://doi.org/10.1038/s41434-020-0163-7
4.Armstrong医药笔记《信念医药申报血友病基因疗法：BBM-H901》