离欧盟上市仅一步之遥，百时美BCMA CAR-T获CHMP积极意见丨医麦猛爆料
2021年6月29日/医麦客新闻 eMedClub News/--6月25日，百时美施贵宝BMS（NYSE: BMY）宣布，其BCMA CAR-T疗法Abecma（idecabtagene vicleucel；ide-cel）获欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）的积极审评意见，建议有条件批准用于治疗复发性和难治性多发性骨髓瘤。这是针对该适应证首个获得CHMP积极审评意见的CAR-T细胞疗法。
对于Abecma在欧盟的上市，CHMP的建议将由欧洲委员会 (EC) 进行审查，EC预计将在收到CHMP意见后67天内做出最终决定。该决定将适用于所有欧盟成员国以及冰岛、挪威和列支敦士登。EMA此前也曾授予Abecma治疗复发性和难治性多发性骨髓瘤的优先药物审批（PRIME）资格。
Abecma由BMS与蓝鸟（bluebird bio）共同开发，已于今年3月获美国FDA批准上市，成为全球首个获得监管批准的BCMA靶向CAR-T细胞治疗（此前所批准的CAR-T细胞治疗都是靶向CD19的CAR-T产品）。
BMS细胞疗法开发高级副总裁Noah Berkowitz博士表示：“作为首个获得CHMP积极审评意见的治疗复发性/难治性多发性骨髓瘤的CAR-T细胞疗法，Abecma有望为欧洲更多患者提供新的治疗选择。”
此次CHMP发布的积极审评意见，是基于Abecma关键性2期研究KarMMa（NCT03361748）的积极结果。该研究评估了Abecma在高度难治性多发性骨髓瘤患者中的疗效和安全性。
根据今年5月ASCO 2021大会上公布的最新数据，所有128例接受Abecma治疗的患者中，中位随访为24.8个月，总体缓解率（ORR；主要终点）为73%（94/128），与以往报告数据保持一致；33%（42/128）的患者达到完全缓解（CR）。中位缓解持续时间（DOR）为10.9个月，达到CR的患者的中位DOR为21.5个月；中位无进展生存期（PFS）为8.6个月（95%CI：5.6-11.6）。
总生存期（OS）是该研究的次要终点，在所有接受治疗的患者中，18个月无事件生存率为65%，24个月无事件生存率为51%。至数据截断时，中位OS为24.8个月（95%CI：19.9-31.2）。另外，Abecma的安全性与已确立的特征相符。无论患者既往接受过多少种方案，疗效和安全性数据相似。
值得一提的是，BMS另一款已上市的CAR-T细胞治疗产品，靶向CD19的Breyanzi（lisocabtagene maraleucel，liso-cel）也在本月公布了3期临床试验的积极顶线结果。
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BCMA靶向CAR-T细胞疗法领域中，除了BMS/蓝鸟的Abecma以外，传奇生物/杨森（Janssen）的cilta-cel也处于领先，FDA和EMA均已在今年早些时候接受了该疗法BLA或MAA的加速申请；FDA的PDUFA日期已经确定为2021年11月29日，意味着cilta-cel有望在今年在美国获批上市。
国内方面，南京驯鹿、科济生物、恒润达生、普瑞金等公司的BCMA CAR-T也已顺利进入临床试验阶段，另外亘喜生物、西比曼生物、艺妙神州、博生吉等公司也早有类似管线布局（不完全统计）。
参考资料：
1.https://www.biospace.com/article/releases/bristol-myers-squibb-receives-positive-chmp-opinion-for-anti-bcma-car-t-cell-therapy-abecma-idecabtagene-vicleucel-for-relapsed-and-refractory-multiple-myeloma/
2.https://news.bms.com/news/corporate-financial/2021/Long-Term-Data-from-Pivotal-KarMMa-Study-Continue-to-Demonstrate-Deep-and-Durable-Responses-and-Predictable-Safety-Profile-with-Bristol-Myers-Squibb-and-bluebird-bios-Abecma-idecabtagene-vicleucel-in-Relapsed-or-Refractory-Multiple-Myeloma/default.aspx