百暨基因靶向CLL-1 CAR-T基因疗法再次申报临床，治疗急性髓系白血病

10月13日，据CDE官网最新公示广州百暨基因科技有限公司自体Anti-CLL1 CAR-T注射液临床试验申请（IND）已获受理。这是此款CAR-T产品第二次申报，在今年6月已进行首次申报，但60天默示期后未有消息传出，时隔四个月后百暨基因再次申请IND。

急性髓系白血病（AML）属于血液系统恶性肿瘤,是由于骨髓中大量原始细胞异常增生,导致正常造血受抑制,外周血血常规表现为白细胞明显增多,同时伴有贫血及血小板减少。鉴于AML的异质性以及随疾病进展而变化的特点，寻找合适的靶点尤为重要。而CLL-1由于异常高表达在儿童AML细胞和白血病干细胞LSCs上，却几乎不表达于正常造血细胞，成为了极具药物开发潜力的靶点之一。

百暨基因研发管线

百暨基因自主研发的Anti-CLL1 CAR-T 注射液具有三个优势：一是抗体具有高特异性、高亲和力；二是持久、高效的癌细胞杀伤能力。三是安全性良好，具有可成药性。不仅提高了 CAR-T 的靶向性，而且在治疗疾病的同时不会对造血系统、免疫系统造成严重破坏。

2021年，百暨在ASCO（美国临床肿瘤学会）披露了百暨研发的靶向CLL1的BG-1805 CAR-T的临床数据。初步结果显示，11例AML患者总体有效率（ORR）可以达到82%，完全缓解率（CR）达到73%。在安全性上，患者仅有1-2级CRS（细胞因子释放综合征，是CAR-T疗法的一个常见急性副作用），没有明显的神经毒性综合症（ICANS），为复发难治的AML患者带来了新的治疗希望。

此外，根据百暨基因披露的消息可知，该新药上市后，将按国内每人100万元人民币治疗费用及我国每年新增2-4万患者估算，相比国外每人约30~45万美元治疗费用，每人节省约100万人民币，共节省约400亿元人民币，将有效提高CAR-T药物的可及性。对打破国内AML患者无特效药，国外进口药、高价药垄断国内市场的格局具有重要意义。

来源：医麦客

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