方拓生物眼科AAV基因治疗产品新适应IND获得受理

5月24日，据CDE官网公示，方拓生物科技（苏州）有限公司（以下简称“方拓生物”）的AAV基因治疗药物“FT-003注射液”新适应临床试验申请获得受理（受理号：CXSL2300370）。

FT-003是一款新型重组腺相关病毒基因治疗产品，今年4月已获批进入临床，用于治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD），患者一次注射，有望获得长期疗效。今年1月，FT-003在天津大学眼科医院开展的IIT试验中完成了首例患者给药。

方拓生物是一家国际化创新基因治疗药物研发和生产公司，研发中心位于美国波士顿，在中国上海和苏州设有临床运营和GMP生产基地。公司已经建立了创新的重组腺相关病毒（AAV）基因表达系统平台，旨在优化创新的、经临床验证的AAV载体，以增强基因治疗产品的安全性和有效性。公司也已经建立了500L的规模化GMP生产平台，产能可满足不同临床适应症患者的用药需求。

公司的研发管线涵盖眼科罕见病、慢性病，血液疾病，神经肌肉和代谢性疾病等疾病领域，市场潜力巨大。方拓公司致力于为中国乃至全球罕见病和慢性病患者提供高质量、可支付的基因治疗药物。

▲ 研发管线（图源：方拓生物）

来源：CDE官网、方拓生物、公众号“细胞与基因治疗领域”

E.N.D

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