查看原文
其他

全球首个婴儿型庞贝病AAV基因治疗临床试验在北京协和医院正式启动

6月2日,北京锦篮基因科技有限公司自主研发的全球首个获得临床试验许可用于治疗婴儿型庞贝病的基因治疗药物GC301腺相关病毒注射液在中国医学科学院北京协和医院顺利召开Ⅰ/Ⅱ期临床试验启动会,标志着GC301注射液用于治疗婴儿型庞贝病的临床试验在主研究中心正式启动。

GC301注射液是锦篮基因设计开发的用于治疗庞贝病的AAV基因治疗药物,采用了一次性静脉注射全身广泛表达的策略,以期直接补偿肝脏、心肌、骨骼肌、中枢神经系统等组织的GAA酶基因缺陷。本药物已获得国家药品监督管理局药品审评中心两项临床试验默示许可,并通过中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会批准以及在药物临床试验登记与信息公示平台上备案公示。


中国医学科学院北京协和医院儿科主任医师、本临床试验项目主要研究者邱正庆教授在项目Ⅰ/Ⅱ期临床试验启动会上表示,首先感谢申办方及各方协作单位在本项目前期准备过程中的工作,促进了GC301注射液治疗婴儿型庞贝病的临床试验在本院顺利启动,同时也预祝本临床项目在院方及各协作方的合作及努力下圆满顺利完成。

本次临床启动会议标志着全球范围内首个基因治疗婴儿型庞贝病的临床试验在国正式开展,GC301注射液作为全球首款针对庞贝病的长效治疗药物,有望为婴儿型庞贝病群体带来更优的治疗方式和希望之光
 受试者招募 

评价GC301腺相关病毒注射液治疗婴儿型庞贝病患者的安全性和疗效的单臂、多中心、开放性、静脉注射的Ⅰ/Ⅱ期临床受试者正式启动招募,请扫描下方二维码可获得更多入组相关信息。


此外,据媒体报道,目前,国内共21款AAV基因治疗药物IND申报获批,其中,3款进入3期临床(参考资料链接:国内AAV基因疗法步入爆发前夕,21款IND获批,3款进入3期临床)。全球已上市的AAV基因疗法有6款,如下图所示:其中,(1)Zolgensma自2019年5月上市,首年销售达3.61亿美元;2020年达9.2亿美元;2021年达13.51亿美元;2022年达13.7亿美元。(2)Luxturna,截止2019年9月,共取得5500万美元净销售额(2018-2019年9月:2700万美元和2800万美元)。2019年10月罗氏宣布收购Spark,此后Luxturna的销售情况未能继续体现在罗氏财报中。内容来源:锦篮基因、公众号“细胞与基因治疗领域”
为了让大家可以更好地相互学习交流,微信公众号“细胞基因疗法”团队建立了细胞治疗与基因治疗微信交流群,有兴趣的朋友可以扫描下方二维码加小编微信进细胞治疗与基因治疗交流群。


往期文章推荐:

TCR-T新锐融资4亿,该领域全球融资动态一览

87%的受访者认为mRNA是主导未来疫苗领域的关键技术

全球已有超过6000项实验!干细胞迎战200种适应症和8大系统疾病

谢晓亮、孙立成,转为中科院院士!

国内10家公司完成新一轮融资,聚焦细胞与基因疗法领域

全球CGT基因载体行业市场研究报告(2022-2026)

全球首创-鲲石生物发表肺纤维化巨噬细胞疗法最新成果

杭州嘉因生物AAV基因疗法EXG102-031注射液IND获批

科技部发布了《人类遗传资源管理条例实施细则》和政策解读

国内近20家实体瘤CAR-T细胞疗法企业进展梳理

2023年全球生物医药研发全景展望

脂质体制剂制备工艺及质量控制研究进展

中科院院士、复星医药前总裁都来创业了!mRNA赛道为何在大湾区这么火?

【鑫湾生物】填补免疫细胞疗法在抗癌“主战场”实体瘤领域的空白

CXO行业:美国实验猴供应紧张,海外订单有望向国内转移

CRO、CDMO:产业转移趋势持续,把握结构性机会

盘点国内基因编辑与AAV基因治疗公司

CDMO行业发展现状与未来趋势研究报告

干货!CAR-T细胞疗法「 图鉴 」

【收藏版】免疫治疗与肿瘤免疫的研究进展

细胞基因疗法研发全景解读

国家卫健委发布:《体细胞临床研究工作指引(征求意见稿)》

8家中国公司完成新一轮融资,聚焦细胞与基因疗法

全球细胞治疗产业发展现状

外泌体进入皮肤后的72小时,会有哪些变化?

细胞基因治疗CDMO市场全景

NK细胞疗法行业深度报告

全球基因治疗临床概览

继续滑动看下一个

您可能也对以下帖子感兴趣

文章有问题?点此查看未经处理的缓存