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全球首个婴儿型庞贝病AAV基因治疗临床试验在北京协和医院正式启动
GC301注射液是锦篮基因设计开发的用于治疗庞贝病的AAV基因治疗药物,采用了一次性静脉注射全身广泛表达的策略,以期直接补偿肝脏、心肌、骨骼肌、中枢神经系统等组织的GAA酶基因缺陷。本药物已获得国家药品监督管理局药品审评中心两项临床试验默示许可,并通过中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会批准以及在药物临床试验登记与信息公示平台上备案公示。
中国医学科学院北京协和医院儿科主任医师、本临床试验项目主要研究者邱正庆教授在项目Ⅰ/Ⅱ期临床试验启动会上表示,首先感谢申办方及各方协作单位在本项目前期准备过程中的工作,促进了GC301注射液治疗婴儿型庞贝病的临床试验在本院顺利启动,同时也预祝本临床项目在院方及各协作方的合作及努力下圆满顺利完成。
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