至善唯新A型血友病AAV基因疗法IND获批

6月28日，CDE官网显示，四川至善唯新生物科技有限公司自主研发的A型血友病基因治疗产品ZS802注射液已获临床试验默示许可，即将开展临床I/II期试验。

此外，2022年9月，由至善唯新合作发起的“评价ZS802腺相关病毒载体表达人凝血因子VIII在血友病A患者治疗中的安全性和有效性的临床研究”顺利通过科技部遗传办“中国人类遗传资源采集审批”。

关于ZS802

ZS802是一种rAAV基因药物，临床适应症为A型血友病，属于国家1类新药。与国外竞品Biomarin公司的valoctocogene roxaparvovec（BMN 270）相比，ZS802采用至善唯新公司自主研发的全球最小的肝脏特异启动子，解决了病毒载体包装难题，显著提高了药物质量。此外，ZS802还搭载了至善唯新公司自主改造优化的凝血VIII因子序列，通过突变特定位点氨基酸残基，显著提升药物活力。

关于A型血友病

A型血友病是一种基因突变导致凝血VIII因子缺乏引起的岀血性疾病，X染色体连锁，男性高发。与B型血友病相比，A型血友病发病率是其5倍，国内保守估计有10万名患者，这意味着更多的患者正忍受着病痛折磨，期盼着创新疗法改变他们的生活。

关于至善唯新

四川至善唯新生物科技有限公司成立于2018年6月，位于成都天府国际生物城，是一家专注rAAV基因药物研发与颠覆式生产的国内基因治疗领军企业。公司拥有一支由优秀的科学家和企业家组成的专业团队，团队成员在基因治疗药物设计、临床前研究、CMC开发、GMP生产、临床试验和运营管理等方面都拥有非常丰富的经验。创始人董飚博士从事rAAV研究超过十五年，在基因疗法药物设计与规模化生产方面均取得了突破性进展。

内容来源：CDE官网、国家科学技术部政务服务平台官网、至善唯新、公众号“细胞与基因治疗领域”

E.N.D

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