5.25亿美元！礼来达成体内基因编辑疗法合作

6月15日，Verve Therapeutics宣布与礼来公司达成独家研发合作，重点推进临床前Verve针对脂蛋白a（Lp(a)）的体内基因编辑疗法。Lp(a)升高是动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）、缺血性中风、血栓形成和主动脉狭窄的一个已确定且经基因验证的独立风险因素。

根据合作条款，Verve将通过完成1期临床开发来推进Lp(a)项目的研发。礼来将负责Lp(a)项目的后续开发、制造和商业化。Verve将获得6000万美元，包括预付款和股权投资。通过1期临床试验的研究费用将由礼来公司资助。Verve还有资格获得高达4.65亿美元的研究、开发和商业化里程碑，以及全球净销售额的分级版税。此外，在完成1期临床试验后，Verve有权选择在Lp(a)计划的全球范围内共同出资并分享利润（而不是收取里程碑和特许权使用费）。

Verve Therapeutics是一家临床前阶段的生物技术公司。创立于2018年，专注于研发基因编辑技术。Verve Therapeutics公司的基因编辑疗法目前主要针对的靶基因是PCSK9 和 ANGPTL3，公司在研管线见下图，VERVE-101已经进入临床开发阶段，VERVE-102和VERVE-201预计在2024年开始临床试验。

Verve Therapeutics公司在研管线（图片来源：www.vervetx.com）

VERVE-101是一款为治疗杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）而开发的碱基编辑疗法，正在英国和新西兰进行I期临床试验。Verve Therapeutics 表示，向FDA提交的IND申请中，没有包含正在进行的临床研究数据。2022年7月，Verve Therapeutics公司宣布，VERVE-101在新西兰完成了首例患者给药，这是首个体内碱基编辑的临床试验，标志着碱基编辑器进入临床应用阶段。

（图片来源：www.vervetx.com）

VERVE-101作为腺嘌呤碱基编辑器，最初由Beam 开发，其通过改变PCSK9 的外显子-内含子交界处的碱基，导致PCSK9 mRNA错误剪接以介导其mRNA无义降解，从而降低PCSK9蛋白水平。该治疗方法以编码碱基编辑器的mRNA 和 gRNA的方式，通过脂质纳米颗粒(LNP) 的形式递送到肝脏。

（图片来源：www.vervetx.com）

在食蟹猴中，单次静脉输注VERVE-101 几乎完全抑制了肝脏中的PCSK9，并将血清LDL 胆固醇水平降低了60%，这些效果在猴子身上可以维持600 天。

资料来源：公众号细胞与基因治疗领域、细胞基因疗法、细胞治疗前沿等

E.N.D

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