禾沐基因与玛希隆共同推进地贫基因治疗在泰国落地

近日，禾沐基因CEO刘超博士、兴泰基因董事Mr. Preecha Laohapongchana、玛希隆大学诗里拉医学院院长Dr. Apichat Asavamongkolkul共同出席并签订关于改善地中海贫血的预防和治疗项目、联合开展细胞与基因治疗合作的四方合作备忘录。

泰国是地中海贫血和镰刀型贫血高发的国家，相关血红蛋白病成为泰国公共卫生领域的突出问题。据统计，泰国人口中有30-40%的人携带地中海贫血基因。这些基因相互作用导致了60多种基因型，其临床表现从无症状到致命可变。根据基因频率和每年新生婴儿数量的估计，每年约有1.2%的婴儿患有严重的地中海贫血。更进一步的估计显示，泰国人口中大约有1%患有地中海贫血，对泰国而言是一项重大的国民健康问题。

根据本次合作备忘录，四方将建立长期战略伙伴关系，并共同致力于地中海贫血的防筛诊治研究。在此次合作中，禾沐基因将与玛希隆大学诗里拉医学院紧密合作，共同推进地中海贫血基因治疗在泰国的落地和应用，造福当地地贫患者。玛希隆大学诗里拉医学院作为泰国医学领域的重要机构，其丰富的临床经验和医学研究资源将为此次合作提供宝贵的支持和指导。

玛希隆大学（Mahidol University）是泰国最古老的高等教育机构，始建于1888年，前身是诗里拉皇家医学院。在医学、公共医疗卫生和自然科学领域享有盛誉，于1969年以“泰国现代医学和公共医疗卫生事业之父”——玛希敦·阿杜德（Mahidol of Songkhla）王子的名字命名，为世界大学联盟成员。

禾沐基因是华大集团下属子公司，秉承“基因科技造福人类”的愿景，依托华大集团在医疗健康领域的渠道影响力，致力于治疗血红蛋白疾病和实现天下无“贫”大目标。拥有慢病毒和CRISPR/Cas两大基因编辑平台，5条在研管线，1000平米GMP生产厂房，持续专注于基因治疗载体和基因工程技术的研发和应用，具备独立的研发能力和完善的质量管理体系。在地贫基因治疗领域，已帮助6位β地贫患者和1例α地贫患者脱离输血，其中第一例患者已经摆脱输血长达超过27个月。

禾沐基因的研发管线 

禾沐基因开发的首个候选药物“编码T87Q贝塔珠蛋白造血干祖细胞注射液（HGI-001注射液）”，主要用于治疗输血依赖型β地中海贫血。该产品正在开展研究者发起的临床研究（IIT），并已取得一定的积极临床效果。

HGI-002注射液是基于自体造血干细胞的基因治疗，通过提取患者自身的造血干细胞，体外利用慢病毒重新导入具有功能的α-珠蛋白基因，帮助红细胞恢复α-和β-珠蛋白比例及血红蛋白的功能，从而达到帮助地贫患者摆脱输血的效果。HGI-002注射液是禾沐基因继重点开发的第一序列产品HGI-001注射液（治疗β地中海贫血）后的又一重磅研究产品。

HGI-003：用于治疗X连锁重症联合免疫缺陷病（X-SCID）。X-SCID的治疗主要为对症替代治疗以及异体造血干细胞移植。 预防隔离、抗感染、营养支持等常见的替代疗法，只能在短期改善症状，对于患儿远期存活率和预后无明显改善。另外，受到年龄、是否合并感染、供体来源、X-SCID类型等因素，异体造血干细胞移植在临床应用上受到很大限制。

HGI-004：用于治疗Wiskott-Aldrich综合征（WAS）又称湿疹、血小板减少伴免疫缺陷综合征。因X染色体（称为X连锁疾病）上编码WAS蛋白的基因突变引起。由于WAS蛋白是T细胞和B细胞发挥作用所必须。因此，该基因突变会导致这些细胞功能异常：B细胞不能正常生成免疫球蛋白，血小板小且形态异常，由于脾脏的清除和破坏，还会导致血小板数目下降。

HGI-005：用于治疗异染性脑白质营养不良 (MLD)。这是是一种罕见的溶酶体贮积病，由芳基硫酸酯酶 A （ARSA）活性缺乏引起。MLD分为晚期婴儿型、青少年型和成人型。

来源：禾沐基因

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