持续缓解！反应率达73%！《NEJM》报道BCMA-CAR-T疗法治疗多发性骨髓瘤效果显著！

作者：上海细胞治疗集团来源：上海细胞治疗集团 

在血液肿瘤治疗领域，CAR-T细胞疗法是当之无愧的“新星”&“巨星”——虽然CAR-T细胞疗法诞生的时间并不长，但是其在血液肿瘤治疗中取得了非常好的治疗效果，不论是反应率还是长期缓解率，都可以说是十分喜人。

CAR-T细胞疗法可以取得如此辉煌的成就，可以说有很大一部分来源于选择的靶点：CD19，这个在所有B细胞上高度表达、在其他细胞上罕见表达的靶点，使得CAR-T细胞可以精准靶向肿瘤细胞、并且不杀死体内正常的细胞。目前所有上市的CAR-T细胞疗法均是以CD19为靶点。
但是实际上，除了CD19靶点之外，还有很多其他的靶点蓄势待发：正所谓辽阔天地、大有可为，在血液肿瘤中就还有多个靶点值得我们关注，其中最重要的一个，就是BCMA。针对BCMA靶点研制出的新的CAR-T细胞疗法也在多发性骨髓瘤中取得了非常好的治疗效果，并以强大的数据登上了国际顶级医学期刊《NEJM》（除《CA》以外期刊影响因子最高的期刊）。

图片来源：《NEJM》官网

通过该项研究在Clinicaltrials官网披露的消息可以看到，目前进行的是一项2期的临床研究，研究最开始开展是在2017年12月5日，这款新的CAR-T细胞疗法的名称为bb2121（Idecabtagene vicleucel，ide-cel）我们后面就以bb2121称呼。其针对的肿瘤类型为多发性骨髓瘤，选择的靶点为BCMA。

图片来源：Clinicaltrials官网

在此项研究中，招募的主要均是接受过3项治疗方式以上的复发、难治性骨髓瘤患者，主要包括蛋白酶体抑制剂，免疫调节剂和抗CD38抗体等治疗后疾病依旧进展的患者。
一共有140名患者参与实验，其中有128名患者接受了bb2121治疗。对于这些人群，中位的随访时间为13.3个月，而在这超过1年的随访中，有73%（94名患者）的患者对于治疗有反应，其中有33%（42位）的患者获得了完全反应，并且预后相当友好。
在完全缓解的42名患者中，一共有33名患者处于MRD阴性状态——MRD是多发性骨髓瘤的独立预后因素之一，MRD的持续状态可以预测无进展生存（PFS）。这个比例高达79%！根据观察，这些患者的中位无进展生存期为8.8个月。

当然，说完了治疗效果，自然是要说到副作用的，在接受治疗的128名患者中，常见的副作用包括：中性粒细胞减少、贫血和血小板减少等。关于CAR-T细胞疗法常见的细胞因子风暴（CRS），有7例患者达到3级或以上；神经毒性副作用，则有4例发生3级的副作用，实验中没有出现高于3级的副作用。总体来说，副作用在可控范围内。
和目前标准的多发性骨髓瘤的治疗相比，此次研究的结果已经超过了多发性骨髓瘤的标准治疗所获得的结果。诸如selinexor，panobinostat和isatuximab等药物的缓解率通常为25~30％，无进展生存期为3~4个月。与之相比，bb2121的无进展生存期翻了一倍以上，也是基于此，研究团队已经提交了相关申请，将bb2121作为多发性骨髓瘤的标准疗法，预计食品药品监督管理局会在3月底前给出答复。

这几个月来除了血液肿瘤治疗之外，CAR-T细胞也开始在实体肿瘤中发力，比如利用CAR-T细胞自分泌PD-1抗体从而更好的杀死实体肿瘤的报告。而伴随着研究的深入，相信会有越来越多的治疗靶点登上历史舞台，开启更为波澜壮阔的CAR-T细胞治疗新世界。

参考资料：

1.Idecabtagene Vicleucel in Relapsed and Refractory Multiple Myeloma

2.CAR T-cell therapy generates lasting remissions in patients with multiple myeloma

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