从300万到19亿：这款曾被吉利德丢弃的药物，起死回生焕发了第二春...

前言

一款已经被放弃的药物，似乎终于要实现其获得FDA批准的曲折之路。吉利德当初仅以300万美元就廉价出售的产品，如今葛兰素史克（GSK）欲斥资19亿美元收购。这款被收购两次的药物有什么神奇之处？葛兰素史克又为什么逆风而行的高价收购它？它的可预测前景又如何？药时代将为您寻找答案。

事件

GSK将以每股55美元的价格收购Sierra，较其周二39.52美元的收盘价溢价39%。此消息一发布，Sierra Oncology盘前涨38%。

Sierra Oncology专注于治疗罕见癌症的靶向疗法，正准备在第二季度为其实验性药物Momelotinib申请美国上市许可，该药物用于治疗患有某种骨髓癌的贫血患者。今年1月中旬的临床试验数据显示，该药物成功减轻疾病症状，还减少了患者对输血的依赖。

1、Momelotinib有什么价值？

Momelotinib（莫洛替尼，MM）是一种有效的、选择性的、口服生物可利用的JAK1、JAK2和ACVR1抑制剂，对骨髓纤维化具有不同的治疗特性。在之前的SIMPLIFY-1 (NCT01969838)和SIMPLIFY-2(NCT02101268)试验中，无论患者此前有没有接受过JAK抑制剂的治疗，使用药物后，均获得了显著的OS获益。 

2021年美国血液学学会年会上的一份报告显示，3期SIMPLIFY试验表明，从基线到第24周期间接受momelotinib和血清铁蛋白治疗的骨髓纤维化患者均有输血独立反应(TI-R)。华盛顿大学医学院血液学、生物学博士Stephen T. Oh表示，与ruxolitinib（鲁索替尼，Jakafi）相比，momelotinib在贫血症状上有显著获益，包括改善血红蛋白水平，持续TI和减少输血需求。

值得一提的是，momelotinib是第一个也是唯一一个在疾病症状、脾脏反应、贫血的所有关键标志物方面显示阳性数据的JAK抑制剂。 

当吉利德拥有这种药物时，Momelotinib原本有可能成为Incyte/诺华的重磅药物Jakafi/Jakavi的潜在竞争对手。虽然momelotinib在脾脏缩小术方面被证明非劣效性，它在症状总评分的关键次要终点上失败了，以及一项与标准护理相比的第二阶段III期优势研究中失败。

2、GSK为什么高价收购Sierra Oncology？

momelotini曾被收购过两次。吉利德最初是以5.1亿美元收购YM BioSciences获得的该药物。但在2018年晚期数据失败后将其转卖，Sierra Oncology又以1.98亿美元（包括里程碑付款）从吉利德科学（Gilead Sciences）手中收购了这款药物。 

Sierra Oncology因挽救momelotinib而获得了荣誉。该产品从最初由YM团队经营，到被吉利德收购，再到被转售给Sierra，Sierra只支付了300万美元现金就获得了这种药物。今年早些时候该药物也得到了一个积极的3期数据。

对GSK来说，这次收购为其血液学研究组合增加了一种治疗方法，该产品最快2023年就可以上市销售。GSK的CEO Emma Walmsley此前饱受负面评价，尤其是在其将医疗保健部门拆分，并给出了“让GSK再次复兴”的承诺后，还被投资人要求“下课”。在这种情况下，出手并购也是意料之中的事。

Emma Walmsley

GSK也抓住这个机会强调了其治疗多发性骨髓瘤的BCMA药物Blenrep，该药物是血液学领域的另一颗明星。GSK首席商业官Luke Miels在一份声明中说：“Momelotinib提供了一种差异化的治疗选择，可以解决骨髓纤维化合并贫血患者未满足的重大医疗需求，这是患者停止治疗的主要原因。” 

据GSK发言人称，Sierra拥有约100名员工，团队将会被保留，一旦该交易获得监管机构的批准，他们将与该团队合作，进入“计划过渡和整合的步骤”。目前，首要任务将是指导药物的提交。

3、可预测的前景如何？

2017年，Sierra从ProNAi更名，并转变重心，同时进行了几次反向股票拆分。最初上任的前首席执行官Nick Glover也让Stephen Dilly接替了首席执行官的位置。深入分析数据并学习经验使Sierra走了另一条道路，选择专注于贫血。 

事实上，GSK在一份声明中指出，使用最常用的JAK抑制剂治疗的患者通常需要输血，超过30%的患者会因贫血而停止治疗。 

据了解，骨髓纤维化贫血与生活质量降低和总体生存率降低密切相关。大约40%的骨髓纤维化患者在确诊时出现贫血，随着时间的推移几乎所有患者都会贫血。momelotinib为贫血或有贫血风险的骨髓纤维化患者提供了治疗选择。 

早在1月份，Sierra就宣布该药物在其新的III期研究中大获全胜，达到总症状总评分降低的主要终点，以及对输血独立性和脾脏容积的次要指标。这家生物技术公司曾计划在第二季度某一时间提交NDA申请。 

虽然Sierra在大部分时间都专注于momelotinib，但它确实有另外两种I期药物正在研发中：2016年获得许可的CHK1抑制剂SRA737；以及来自阿斯利康的BET抑制剂SRA515。

参考资料：

1. https://endpts.com/from-3m-to-1-9b-glaxosmithkline-inserts-discarded-gilead-drug-into-late-stage-portfolio-buying-out-the-turnaround-crew-at-sierra/
2. Momelotinib治疗骨髓纤维化具有输血独立反应
3. 其他公开资料

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