38家基因治疗研发公司Q3获资本青睐，它们有何亮点？

▎药明康德内容团队编辑

据不完全统计，创鉴汇监测到2021年第3季度（Q3）全球38家基因治疗研发公司披露融资事件（2家公司在Q3披露2轮融资）。本文将为您提供融资事件汇总，同时精选8家公司进行盘点。【备注：本文提及的基因治疗包含基因疗法，溶瘤病毒，基因编辑/CRISPR】

1、有望突破疾病治疗的极限，基因编辑新锐公司Prime Medicine融资逾3亿美元

 7月13日，Prime Medicine公司宣布，完成数额为3.15亿美元的融资，旨在利用其独有的先导编辑（prime editing）技术为患者带来终身性的“治愈”疗法。此次融资包括1.15亿美元的A轮融资和2亿美元的B轮融资。新闻稿显示，募集到的资金将用于继续建设公司，快速推进多个针对肝脏、眼睛、离体造血干细胞和神经肌肉适应症的新药发现项目，扩大平台的能力，进一步开发Prime Editing技术。

2、开发新一代基因疗法递送载体，新锐公司Shape完成1.12亿美元B轮融资

7月15日，Shape Therapeutics公司（以下简称“Shape”）宣布完成一项1.12亿美元的Ｂ轮融资。本轮融资的资金将用于推进Shape的RNA相关技术平台的发展，加快为患者开发突破性的新一代RNA疗法。Shape通过在患者体内使用短链的指导RNA，募集细胞中的天然蛋白酶编辑器（如ADAR），以靶向修饰神经退行性、肿瘤、代谢和罕见遗传疾病中的突变或特定基因，从而限制了与免疫原性、细胞毒性或基因编辑技术脱靶损伤相关的风险。

8月24日，Shape公司宣布，与罗氏（Roche）公司达成一项研发合作和许可协议。将利用其RNA编辑技术平台RNAfix，以及AAVid技术平台，开发治疗阿尔茨海默病、帕金森病和罕见疾病的基因疗法。新闻稿指出，Shape公司可能获得超过30亿美元的前期和里程碑付款。AAVid平台是一种腺相关病毒（AAV）衣壳发现平台，旨在构建新一代AAV载体，有效地将RNAfix或RNAskip载荷递送到与疾病相关的特定组织，达到通过一次性治疗，能够让患者长期获益的效果。

3、复诺健完成逾1.2亿美元D2轮融资，推进溶瘤病毒等疗法临床开发

9月24日，复诺健生物科技有限公司（Virogin Biotech，以下简称“复诺健”）宣布获投逾1.2亿美元D2轮融资。本轮融资由国寿大健康基金领投，深创投等参投。新闻稿显示，本轮融资款将用于现有溶瘤病毒临床项目的加速推进，mRNA技术平台的建立和持续投入等。

复诺健产品管线中研究进度最快的一款在研产品是VG161，已在中国和澳洲顺利开展1期临床试验。新闻稿显示，VG161是全球首个携带四个免疫因子的溶瘤病毒产品。在多个临床前肿瘤模型上，该候选药物已被证明能够有效诱导机体产生持久的抗肿瘤免疫效应，并表现出了优异的疗效。复诺健联合创始人兼首席科学家贾为国博士表示，“溶瘤病毒疗法与mRNA肿瘤疫苗在肿瘤免疫方面有很好的协调性，能起到相辅相成的作用，这也提供了一种新的联合用药的思路和方向。”

4、阿诺医药完成1亿美元D轮融资，开发溶瘤病毒等创新药物

7月13日，阿诺医药宣布顺利完成1亿美元的D轮融资。新闻稿显示，本轮所募集资金将用于推进项目临床试验进展，启动针对更多靶点的新药研发项目，进一步扩充研发管线与团队。阿诺医药是一家临床阶段的专注于创新型肿瘤药物开发的全球性生物医药公司，在中美两地均设有研发及临床运营中心。阿诺医药通过“联合创新”和“自主研发”的模式构建起一条全球化的产品管线，目前涵盖10余种抗肿瘤候选药物。其在研溶瘤病毒候选药物AN1004（pelareorep）获得美国FDA快速通道资格。

5、开发可重复给药的全新病毒载体，基因疗法新锐公司Ring获1.17亿美元B轮融资

7月28日，Ring Therapeutics公司（以下简称“Ring”）宣布完成1.17亿美元的B轮融资。新闻稿显示，本轮融资获得资金将用于支持其新型Anellogy病毒载体技术平台的持续开发和拓展。该公司的技术平台基于一类在人体中广泛存在的指环病毒（anelloviruses）。这类病毒不但对人体无害，还可以在细胞内停留较长时间，且不会激发免疫反应。这使其可能替代目前基因疗法中常用的腺相关病毒（AAV）载体，并且具有多次给药的潜力。该公司目前已开发出拥有数千个基于指环病毒设计的病毒载体的载体文库。值得一提的是，Ring于今年9月底入选业界知名的年度生物技术猛公司（Fierce Biotech’s 2021 Fierce 15）。

6、B轮融资1亿美元，Kriya推进糖尿病基因疗法研发

7月14日，基因疗法研发公司Kriya Therapeutics（以下简称“Kriya”）宣布完成1亿美元的Ｂ轮融资。此次融资由Patient Square Capital领投，Bluebird Ventures、JDRF T1D Fund等参投。新闻稿指出，融资收益将用于进一步开发Kriya的核心技术平台，扩大其治疗管线并推进其目前在代谢性疾病、眼科和肿瘤学方面的项目。Kriya正在开发用于1型糖尿病的KT-A112基因疗法候选药物，它通过向肌肉深处注射，递送基因产生胰岛素和葡萄糖激酶。其他项目包括实体瘤、地图样萎缩和葡萄膜炎在研管线。

7、合源生物完成超4亿元C轮融资，推动基因编辑技术平台和CAR-T等创新药研发

7月12日，合源生物宣布完成超4亿元人民币C轮融资。本轮融资由中金资本旗下基金与海松资本联合领投，德联资本、丹麓资本、道彤投资等跟投。新闻稿显示，融资收益将用于推进合源生物CAR-T产品“CNCT19细胞注射液”在中国的新药注册和商业化、以及全球研发。也将用于推动CAR技术平台、iPSCs技术平台、基因编辑技术平台等驱动的创新药研发，这些新药包括自体及通用免疫细胞治疗产品，覆盖血液癌症、实体瘤等适应症。

8、非病毒非脂质，基因疗法递送新锐公司GenEdit获2600万美元助力

9月23日，GenEdit宣布完成2600万美元的A轮融资。获得资金将用于支持非病毒、非脂质的聚合物纳米颗粒技术平台的进一步开发，以组织选择性递送基因疗法，并推进针对神经系统疾病的候选疗法的临床开发。GenEdit的技术平台包括数千种化学性质各异的聚合物，每种聚合物都具有独特的特性，使其能够靶向不同的组织和细胞类型，并携带不同的有效载荷。GenEdit的聚合物纳米颗粒可以递送DNA、RNA或CRISPR基因编辑系统。

2021年Q3全球38家基因治疗研发公司融资事件汇总见下图：

参考资料:

[1]各公司新闻稿

免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

版权说明：本文由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转发/复制至其他平台。转发授权请在「创鉴汇」微信公众号留言联系我们。

新型疗法专题

PROTAC疗法 | 细胞和基因疗法  | 基因疗法 | 溶瘤病毒 | mRNA | ASO | RNAi

Medtech专题

投资机构专题

 国家专题

 点击“在看”，分享创鉴汇健康新动态