逾6亿美元助力开发新型AAV基因疗法，辉瑞达成合作

近日，Voyager Therapeutics宣布与辉瑞达成一项研发合作协议。利用Voyager的新型腺相关病毒（AAV）衣壳开发平台，帮助辉瑞开发两款基因疗法，治疗神经和心血管疾病。根据协议，Voyager将获得3000万美元的预付款。此外，Voyager将有资格获得高达5.8亿美元的开发、监管和商业里程碑付款，与相关产品净销售的分级特许权使用费。

Voyager Therapeutics于2013年6月成立，基于创始科学家们长达20多年的工作。它是一家临床阶段的基因治疗公司，致力于开发改变生活的治疗，为患有中枢神经系统或中枢神经系统严重疾病的患者提供治疗。

图片来源：Voyager公司官网

Voyager公司名为TRACER的技术平台是一个基于RNA的功能筛选平台，可以快速对AAV衣壳进行迭代演化，生成在多个物种中能在特定细胞或组织中增殖的AAV衣壳。初始数据显示，其中一种新型AAV衣壳能有效穿越血脑屏障。当在非人灵长类动物中静脉给药时，与传统的AAV9载体相比，在广泛的脑区中使转基因表达增加了1000倍以上。另一种AAV衣壳在有效转染心肌的同时，减少背根神经节的转基因递送，降低了它的潜在毒副作用。

来源：细胞治疗前沿

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