首个！突破性现货型细胞疗法获FDA批准

日前，FDA官网显示已批准Gamida Cell公司的同种异体（现货型）脐带血细胞疗法Omisirge（omidubicel）上市，用以降低因干细胞移植所发生的感染。据Gamida Cell公司新闻稿显示，这是首款基于全球性随机3期临床研究获批的同种异体干细胞移植疗法。

干细胞移植是治疗血液瘤的一种常见方法，通过将健康的干细胞移植入体内，帮助恢复血细胞的正常生产和功能。通常，在接受移植之前，患者将接受一个疗程的化疗或放疗等，以使身体为新的干细胞植入做好准备，但化疗和放疗都可能削弱人体免疫系统，因此，干细胞移植可能面临严重的感染风险，有时甚至是致命的感染。

Omisirge由脐带血中的人类同种异体干细胞经过处理并与烟酰胺培养而成，以单次静脉注射形式给药，其每个剂量都是针对特定患者制备，含有来自预先筛选捐赠者的健康干细胞。Omisirge可以加速体内中性粒细胞（白细胞亚群）的恢复，并降低感染风险。Omisirge此前曾获优先审评资格、突破性疗法认定和孤儿药资格。

Omisirge的安全性和有效性得到了一项随机、多中心研究的支持，该研究对年龄在12至65岁之间的125名血液瘤受试者进行了Omisirge移植和脐带血移植的比较。Omisirge的疗效是基于患者中性粒细胞恢复所需的时间和移植后的感染发生率两个指标。

结果显示：87%的随机接受Omisirge治疗的患者在中位数12天内实现了中性粒细胞的恢复，相比之下，83%的脐带血移植组患者在中位数22天内实现中性粒细胞恢复。同时，移植后100天，Omisirge组患者出现细菌或真菌感染的概率为39%，而对照组为60%。安全性方面，与Omisirge有关的最常见的不良反应主要包括感染、移植物抗宿主疾病和输液反应。

目前全球已获批多款干细胞疗法，近几年批准的产品中，除了Omisirge，其他还包括：

Stemirac，2018年获得日本厚生劳动省有条件批准，用于脊髓损伤；

Alofisel，最早于2018年在欧盟获批，2021年该药获得日本厚生劳动省批准，用于治疗非活动性或轻度活动性管型克罗恩病患者的复杂肛周瘘；

Vyznova，2023年3月获得日本药品和医疗器械局的监管批准，用于治疗大泡性角膜病变。

此外，今年3月Mesoblast公司宣布FDA已接受其同种异基因干细胞药物Remestemcel-L的生物制品许可申请（BLA），用于治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）儿童患者。PDUFA的目标日期为2023年8月2日。

在国内，今年4月3日，西比曼宣布启动旗下异体人源脂肪间充质祖细胞注射液AlloJoin的III期临床试验。已完成的随机、双盲、对照的多中心II期临床试验结果（96周随访）初步表明，AlloJion在治疗膝骨关节炎方面具有比较良好的安全性和有效性。同时，该疗法为中国首个进入III期临床的针对膝骨关节炎的干细胞药物。

文 |  医谷

E.N.D

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