正大天晴下场了！首个 siRNA 药物申报临床

7 月 26 日，CDE 官网显示，正大天晴的 TQA3038 注射液申报临床，这是一款治疗慢性乙型肝炎（HBV）的小干扰 RNA（siRNA）药物，也是正大天晴的首款 siRNA 药物。

以这款自研新药开局，天晴的 siRNA 布局正式进入了临床阶段。据 Insight 数据库显示，早在 2020 年，天晴就已经有乙肝 siRNA 专利布局。

截图来自：CDE 官网

TQA3038 由正大天晴自主研发，是 GalNAc 缀合的 siRNA 药物，富集于肝脏。通过与细胞内的 Ago2 等蛋白形成 RISC 复合物，TQA3038 可有效地降解靶向的 RNA，抑制相关蛋白的翻译，从而阻断乙肝病毒的复制，有望在临床上显著提高患者的功能性治愈率。

TQA3038 采用具有自主知识产权的核酸序列，与目前临床进展最快的 siRNA 相比，具有更强的体外及体内抗病毒活性。非临床研究结果显示，TQA3038 可显著抑制 AAV-HBV 模型小鼠的感染指标；在大鼠和食蟹猴毒理试验中展现了良好的安全性和耐受性，具有较大的安全窗口。

TQA3038 将进一步丰富正大天晴在肝病领域创新药的产品管线。在这一领域天晴已布局有 14 条管线（仅统计 3 年以内活跃的新药，以成分计），以化药布局最多，还有单抗和抗体融合蛋白；适应症上乙肝布局最多，还布局了 NASH。

核酸药物是如今药企布局的一个热门方向，尤其是最近 Alnylam 的亮眼数据和重磅交易，更为这类药物在慢病领域的潜在前景提供了更高的确定性。

据 Insight 数据库显示，当前在全球 469 个 siRNA 项目中，国内企业布局有 71 个，仅占 15%；同时其中只有 20 个进早期临床，空间仍然不小。

靶点和适应症上，PCSK9 和 HBV 病毒是 TOP2 布局靶点，对应的适应症也以乙肝和高脂血症数量最多。

企业角度，苏州瑞博生物、苏州圣因生物和百奥迈科生物相应项目最多；值得关注的是，齐鲁、恒瑞、君实等重磅选手也有相应项目正在开发。

来源：Insight数据库

E.N.D

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