15亿元！再生元收购一家AAV基因疗法公司

近日，Regeneron Pharmaceuticals， Inc.（再生元，纳斯达克：REGN）宣布，已同意以每股4美元的现金收购Decibel Therapeutics， Inc.（纳斯达克：DBTX），交易价值约为1.09亿美元，如果实现CVR里程碑，总股权价值高达约2.13亿美元（折合人民币约15.36亿元）。

Decibel是一家专注于针对听力障碍开发基因治疗药物的生物技术公司。Decibel 和 Regeneron 于 2017 年建立了初步合作，并于 2021 年宣布延长其合作，目前正在开发三种针对不同形式的先天性、单基因听力损失的基因治疗项目。其中，DB-OTO 目前正在进行全球 1/2 期临床试验，此疗法是一种针对因otoferlin基因突变导致听力损失的患者的基于双AAV载体的基因疗法，搭载的治疗基因在毛细胞特异性启动子 (Myo 15) 的控制下启动基因的表达，该疗法通过标准的人工耳蜗植入手术给药。

当前，尽管AAV是内耳基因替代治疗最常用的生物递送工具，但由于其有限的包装容量（～4.7 kb），很难实现大基因的递送。令学界欣喜的是，经过科学家们不懈的努力，终于开发出基于核酸重组或蛋白重组方法的双AAV递送策略，以解决较大耳聋基因的递送问题。

目前，超过全球人口的5%，即4.66亿人患有致残性听力障碍（中度以上听力障碍），其中3400万是儿童。中国致残性听力障碍患者约7000万，每年新生3万聋儿，其中60%是由遗传因素也就是基因缺陷引起。尽管目前已有150多种耳聋基因得到鉴定，但临床上尚无可以治疗的药物。随着生物医药技术的革新和发展，基因治疗目前被认为是根治遗传疾病最有前景的策略。

就遗传性耳聋而言，鉴于内耳是一个相对封闭且充满液体（内淋巴液和外淋巴液）的腔室，理论上，基因治疗药物（如病毒、核苷酸、核蛋白复合体等）通过局部给药后可随淋巴液扩散至众多内耳靶细胞而相对不易大量外泄，因此内耳比较适合开展基因治疗。

Decibel 总裁兼首席执行官 Laurence E. Reid 博士表示：“Decibel致力于发现和推进创新疗法，这些疗法有可能为患有严重听力损失的人带来变革。我们已经建立了一系列针对耳部疾病的基因治疗在研产品。经过充分考虑，Decibel 董事会确定此次交易是实现股东价值最大化并最终造福患者的最佳方式。过去六年来，我们一直与再生元的同事合作，并且非常看好他们的研发能力。”

Regeneron首席科学官兼总裁 George D. Yancopoulos 博士表示：“我们很高兴宣布计划收购Decibel，Decibel是我们的长期合作伙伴，DB-OTO 是我们共同主导的研究性基因疗法项目，很快将在其首次临床试验中惠及患者，为患有这种罕见先天性听力损失的儿童带来新的希望，并为未来基因疗法解决这一问题提供概念验证。”

再生元此次交易的法律顾问是 Wachtell, Lipton, Rosen & Katz。Centerview Partners LLC 和 Leerink Partners LLC 担任 Decibel 的财务顾问，Wilmer Cutler Pickering Hale and Dorr LLP 担任 Decibel 的法律顾问。

来源：公众号“细胞与基因治疗领域”、公众号“细胞基因疗法”、再生元官网等

E.N.D

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