强生眼科AAV基因疗法国内获批临床

近日，强生（Johnson & Johnson）旗下杨森（Janssen）申报的AAV基因疗法JNJ-81201887（AAVCAGsCD59）获CDE临床试验默示许可，拟开发用于治疗继发于年龄相关性黄斑变性的地图样萎缩成人患者。

年龄相关性黄斑变性（AMD）患者通常CD59水平较低，CD59是一种保护视网膜免受人体自然免疫反应“补体”系统造成损伤的蛋白质。地图样萎缩是AMD的一种晚期进行性病变形式，在地图样萎缩症中，补体的过度活跃破坏了视网膜的中心区域黄斑（负责中央视觉和看到细节）细胞，并导致失明的持续发展。

JNJ-81201887（JNJ-1887，AAVCAGsCD59）是一种基于AAV载体用于治疗地图样萎缩的在研基因疗法。JNJ-1887旨在增加可溶性CD59（sCD59）的表达，保护视网膜细胞，从而减缓和预防疾病进展。

2022年10月，杨森在2022年美国眼科学会年会（AAO 2022）上公布了JNJ-81201887关于年龄相关性黄斑变性 （AMD） 的地理萎缩 （GA）的1期临床试验数据。

数据显示，在所有可评估的患者中（n=17），均达到了主要安全性终点。该研究还显示，在接受JNJ-81201887治疗后，患者GA病变的生长速率在6个月内持续下降。

值得注意的是，JNJ-81201887已经获得了美国FDA授予的快速通道认证和欧洲药品管理局（EMA）的先进治疗药物指定（ATMP）。JNJ-81201887用于治疗60岁及以上晚期干性AMD地图样萎缩成人的IIb期PARASOL研究正在招募患者。

来源：公众号“细胞基因疗法”、公众号“细胞与基因治疗领域”、医药魔方info、CDE、佰傲谷Valley

E.N.D

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