FDA批准索元生物基因疗法DB107临床Ⅱ期试验

近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准关于索元生物基因疗法DB107的临床Ⅱ期试验。该临床试验由全球脑瘤领域知名研究机构：加州大学旧金山分校（UCSF）、加州大学圣迭戈分校（UCSD）、以及南加州大学（USC）的研究者共同发起，将验证全新生物标志物DGM7作为预测性生物标志物指导下，DB107治疗高级别神经胶质瘤（HGG）的有效性。本次试验是一项多中心开放性临床研究，预计将招募约70名新诊断的高级别神经胶质瘤的成年患者，试验的主要终点为无进展生存期（PFS）。

索元生物于2020年从Tocagen收购了Toca 511/FC组合疗法（现称“DB107”）及其独特的重组逆转录病毒载体（RRV）基因治疗平台，Toca 511/FC组合疗法在Tocagen开展的一项国际Ⅲ期临床试验中展现出良好的安全性及耐受性，但在整体人群中没有显现出优于标准疗法的药效而未获成功。索元生物收购DB107后，经过一年多的探索，利用其独特的生物标志物平台发现了一个全新的生物标志物DGM7（Denovo Genomic Marker 7）可预测DB107的疗效。

作为针对严重未满足临床需求的全球首创基因疗法，DB107一直受到各界的关注。DB107获得了美国FDA及欧洲药监局（EMA）的孤儿药认证、还曾获得美国FDA授予的突破性疗法认证（Breakthrough Therapy Designation）。由于本实验的独创性，来自加州大学圣迭戈分校（UCSD）、加州大学旧金山分校（UCSF）以及南加州大学（USC）的脑瘤领域知名学者，共同发起本次临床试验，借助DGM7的预测性使DB107“起死回生”，帮助亟需有效疗法的高级别神经胶质瘤患者。

加州大学旧金山分校（UCSF）脑肿瘤研究中心（BTRC）首席研究员Noriyuki Kasahara博士（M.D.,Ph.D.）表示：

“

我很高兴看到DB107重新进入临床阶段。高级别神经胶质瘤的患者的疗效在过去40年中基本没有得到提升。如能确认DB107对DGM7生物标志物阳性患者的疗效，将使得这些患者大幅获益。
”

索元生物首席医疗官（CMO）兼首席开发官（CDO）Matthew A. Spear博士（M.D.）表示：

“

FDA批准DB107研究是索元生物的又一个重要里程碑。我们致力于研发此逆转录病毒复制载体（RRV）独特的基因疗法。索元生物团队经过不懈努力工作寻获了预测DB107疗效的全新生物标志物DGM7，我们将在本次治疗高级别神经胶质瘤临床试验验证DGM7有效性及大幅提升患者的生存率！

”

本次由研究者发起的临床试验，还得到了Anova Enterprises,Inc的支持。Anova是一家致力于通过其变革性的AnovaOS™技术平台和业界首个协作“学习系统”加速有前途的治疗方法推向市场的组织，该组织将使用AnovaOS帮助研究者管理本研究。Anova总裁Martin Walsh表示：

“
我们经常看到患者对治疗有反应，但在大型随机患者群体中的研究却失败了。通过DGM7这类预测性生物标志物识别目标患者，并在目标群体中确认疗效，这为药物开发提供了一种更好、更具成本效益的方法。
”

关于DB107及RRV基因治疗平台

DB107是一种基于专有的RRV基因治疗平台创新疗法，其包括了带有胞嘧啶脱氨酶的重组逆转录病毒载体（RRV）与5-氟尿嘧啶（5-FU）的前药5-氟胞嘧啶（5-FC）。DB107可以选择性地感染和杀死肿瘤细胞，同时刺激强大而持久的抗肿瘤作用。该疗法安全性高、毒性低。

RRV能够选择性地感染癌症细胞，将胞嘧啶脱氨酶（CD）的基因选择性地递送入肿瘤细胞。这使得被感染的癌细胞会选择性携带CD基因并产生胞嘧啶脱氨酶（CD）。当组合中的口服前延长释放药5-氟胞嘧啶（5-FC）遇到CD时，能够转化成抗癌药物5-氟尿嘧啶（5-FU），起到消灭肿瘤细胞的效果。

关于索元生物

索元生物是一家以高效的精准医疗技术开发多款面向全球市场的首创新药（First-in-class）的生物医药公司。公司针对未满足临床需求的重大疑难病症，如肿瘤及中枢神经类疾病，收购或引进后期临床试验失败但已证明其安全性且显示对部分患者有效的创新药，并获得该等创新药的全球或全球绝大部分地区权益。通过公司独特的生物标志物发现平台，寻获到经独立验证的可预测药效的生物标志物，进而重新开展以生物标志物为指导的国际多中心临床试验，最终开发出面向全球市场的创新药。

E.N.D

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