国家干细胞转化资源库助力我国干细胞转化应用高质量发展

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撰文│康九红

编辑│陈圆圆  

审校│汤红明 

康九红 教授

同济大学生命科学与技术学院教授，主要从事干细胞与表观遗传学研究，现任中国细胞生物学会医学细胞生物学会理事，中国解剖学会医学发育生物学分会副理事长。获得“上海市科技领军人才”和“优秀学科带头人”称号。于2013年，当选科技部中青年科技创新领军人才，获国务院政府特殊津贴。主持多项国家科技部、教育部重要科研项目，并于2009年和2010年分别获得上海市自然科学一等奖和教育部自然科学一等奖。研究成果发表在Cell、Nature、Cell Stem Cell等国际著名学术期刊上，SCI他引4700余次，H-index为30。

2019年6月，科技部和财政部联合发布《国家科技资源共享服务平台优化调整名单的通知》，以同济大学为依托单位的国家干细胞转化资源库成为国家批准建设的两家干细胞资源库之一。国家级干细胞资源库的建设将进一步提升我国干细胞资源的使用效率和科技创新支撑能力，为干细胞领域科学研究、技术进步和产业发展提供高质量的科技资源共享服务。

一、中国干细胞产业发展现状和需求

2018年，习总书记在上海考察时强调，大力发展人工智能、软件和集成电路、生物医药等高新技术产业是国家战略，关系国计民生。发展生物医药产业是贯彻落实“科创中心”和“健康中国”两大国家战略的重要支撑。干细胞是当今生物医药产业的前沿和热点，也是最具有转化前景的研究领域之一。我国干细胞基础研究已跃居世界前列，在细胞重编程、多能性建立及其调控等研究领域取得了众多有国际影响力的重大成果。然而在临床转化方面，无论是研究数量还是获批应用的干细胞药物距离发达国家仍有差距。截至目前，国际上目前已获批上市的干细胞产品有10余种，而我国完成项目备案的干细胞临床研究仅62项，国家药品监督管理局药品审评中心接收的干细胞临床试验9项，默认公示仅有4项，距离国内第一个干细胞药物应用于临床仍有很长的路要走。

干细胞来源、批次、生产条件、制备人员等方面的差异都会对干细胞研究结果产生影响。干细胞研究单位无法获取高质量、来源清晰、标准统一的的干细胞制剂资源，是制约干细胞临床转化的主因之一。因此，亟需建立统一管理、统一制度、统一标准、统一来源的干细胞资源库；亟需制定干细胞资源库全面、系统、统一的质控标准和技术体系，探索高标准、高活性干细胞存储方案；亟需制定区域内及跨区域、跨平台的干细胞资源库伦理管理规范；亟需建立统一标准、统一流程、适于推广的干细胞资源动态监控和临床研究信息归集的开放平台。国家干细胞转化资源库在这种背景下应运而生。

二、国内外干细胞资源库建设及同济大学干细胞研究现状

欧美从上个世纪开始已出现专门的生物样本资源库，目前正从之前零星的、单一的样本库向着大规模的、网络化、联盟化的生物样本库发展。据不完全统计，全球生物样本库数量已超过1800个，其中不乏具有国际影响力的各类干细胞资源库，如日本RIKEN生物资源中心、美国WiCell和CDI、英国UKSCB、韩国KSCB（KNIH）干细胞库、德国hPSCreg库网络等，它们通过长期稳定的大规模样本搜集和数据分析，获得了极其宝贵的研究积累，现在正在联合10多个国家建立干细胞疾病库的分享系统，以实现全球资源共享。这些国际一流的样本库在高质量收集人群样本及相关医学信息并最终运用于疾病预防、诊断和治疗等研究方面做出了重要贡献，为国内干细胞资源库建设提供了可借鉴的宝贵经验及标准。

2007年，我国依托国家973计划，在北京、上海、广州建立了北方、南方、华东和中科院四个干细胞库，组成了符合国际标准的科研级干细胞库网络并成为国际干细胞库组织成员。数年来，国家干细胞转化资源库依托单位——同济大学集各方力量倾力建设干细胞研究功能平台：附属东方医院、同济医院、第十人民医院已通过国家干细胞临床研究机构备案；相继建立各大干细胞研究中心和创新基地，如科技部干细胞与再生医学国际联合研究中心、教育部细胞干性与命运编辑前沿科学中心、上海张江国家自主创新示范区干细胞转化医学产业基地、上海干细胞临床转化研究院等，拥有千余株胚胎干细胞（ESC）、诱导多能干细胞（iPSC）及其他成体干细胞，为多家单位提供了干细胞资源，在干细胞前沿技术创新、理论创新及人类重大疾病研究中取得了重要成绩。

国家干细胞转化资源库主要由同济大学生命科学与技术学院及同济大学附属东方医院承建，并分别负责主库科研库和临床库的建设。目前已在科研级和临床级干细胞制备、收集和保存方面汇聚了大量资源，存储各类干细胞资源35种、2010株、20900份。同时资源库还面向高校、科研院所和企业等单位，为从事干细胞基础研究、临床前研究和临床研究的科研人员提供干细胞制备、质检及存储等服务，为医疗机构提供临床级干细胞制剂申报国家干细胞临床研究项目。此外，资源库还为广大干细胞从业者提供继续教育、技术培训和交流合作平台，为社会培养了大批优秀的专业技术人才。

三、国家干细胞转化资源库的建设目标和意义

国家干细胞转化资源库将围绕国家重大发展战略和干细胞领域重大科技创新需求，在原有资源基础上，持续开展干细胞资源的收集、整理、保存工作，形成平台优势与特有资源，建设成我国生物医药领域创新发展的重大科学基础设施，使之成为能够代表我国参与国际干细胞研发合作的具备干细胞资源与技术等方面核心竞争力的国际领先、国内一流的资源库。

国家干细胞转化资源库的建设目标是建成我国干细胞种类最全、资源储量前三的干细胞资源库，为全国干细胞研究提供背景清晰、标准统一的干细胞资源，并制定行业标准，引领临床级干细胞制剂标准化。同时将加强军民融合，建成国家级干细胞战略资源库，打造国家人脐带间充质干细胞（MSC）战略库和覆盖我国人群的HLA高匹配iPSC战略资源库，建立干细胞应急救援体系，编制干细胞急救治疗救援方案，作为核泄漏、核污染或战时核武器应急处理等重大事件应急救治的重要一环。此外，将通过对平台干细胞资源进行单细胞转录组测序等生物信息学分析，建立对应疾病基因表达谱数据库，并通过数据库与汇交的干细胞科技资源进行联动，辅以国际交流与协作，引进国际相关干细胞资源，形成国家干细胞知识库，为各类用户提供技术支持。

在以上基础上，国家干细胞转化资源库将聚焦干细胞制备、检测、存储、转运关键问题，研发相关共性技术，研制多种临床级干细胞资源。同时，围绕国家重大发展战略，开展干细胞资源的社会共享，面向干细胞各类科技创新活动提供公共服务，开展干细胞领域科学普及，根据创新需求整合干细胞资源开展定制服务。另外，还将从国际干细胞资源库、国内外干细胞领域创新性成果、国际行业发展环境、国内外干细胞产品状况、国际干细胞产业发展趋势等五个方面开展全方位动态监测，为我国干细胞行业的发展提供借鉴参考和决策支持。

四、展望

干细胞与再生医学作为未来支柱产业，已经列入国家“十三五”生物医药领域规划。与发达国家相比，我国在干细胞资源库建设上仍存在较大差距，各地不同类别机构建立的干细胞库普遍存在缺少统一的来源、统一制备规范以及质控监管困难等共性问题。国家干细胞转化资源库正式获批成为国家科技资源共享服务平台，将有助于解决这一难题，进一步推动我国干细胞产业逐步走上标准化、规范化的高质量发展之路。

（本文转自微信公众号干细胞者说，文章刊登于《医学参考报》干细胞与再生医学频道2019-05期第6版文章，ID：yxckbsc2019050601。图片来源于网络，如有侵权，请联系删除。）

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